B형 혈우병 환자의 장기 노출 후 NNC-0156-0000-0009의 안전성 및 효능: 시험 NN7999-3747 및 NN7999-3773의 확장 (paradigm™ 4)
2018년 4월 9일 업데이트: Novo Nordisk A/S
B형 혈우병 환자에서 장기간 노출 후 NNC-0156-0000-0009의 안전성 및 효능
이 시험은 아시아, 유럽, 일본, 북미 및 남아프리카에서 실시됩니다. 목표는 B형 혈우병 환자에게 장기간 노출된 후 nonacog beta pegol(NNC-0156-0000-0009)의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
이 임상시험은 임상시험 NN7999-3747(NCT01333111/paradigm™ 2) 및 NN7999-3773(NCT01386528/paradigm™ 3)의 연장입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
71
단계
- 3단계
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연구 장소
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Athens, 그리스, GR-11527
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Gauteng
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Parktown Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
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Taipei, 대만, 100
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Hannover, 독일, 30625
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 191119
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
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Valencia, 스페인, 46026
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
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London, 영국, NW3 2QG
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Manchester, 영국, M13 9WL
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Oxford, 영국, OX3 7LJ
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Milano, 이탈리아, 20124
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Kashihara-shi, Nara, 일본, 634 8522
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Kawasaki-shi, Kanagawa, 일본, 216-8511
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Nagoya-shi, Aichi, 일본, 466 8560
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Nishinomiya-shi, 일본, 663 8051
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160 0023
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Suginami-ku, Tokyo, 일본, 167 0035
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Ankara, 칠면조, 06500
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Kayseri, 칠면조, 38010
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Konya, 칠면조, 42090
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Bangkok, 태국, 10400
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
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Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- NN7999-3747(NCT01333111) 및/또는 NN7999-3773에 대한 이전 참여
제외 기준:
- 기존 의료 기록, 실험실 보고서 검토 및 환자 및 LAR(법적 허용 대리인) 인터뷰를 기반으로 FIX 억제제의 알려진 이력
- 0.6 BU(Bethesda Units) 이상의 현재 FIX 억제제
- 혈우병 B 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 이전 동맥 혈전 사건(예: 심근 경색 및 두개내 혈전증) 또는 이전 심정맥 혈전증 또는 폐색전증(이용 가능한 의료 기록에 정의됨)
- 연구자(시험 의사)의 판단에 따라 환자에게 잠재적인 위험을 암시하거나 시험 참여를 방해하거나 시험 결과를 방해할 수 있는 모든 질병(간, 신장, 염증 및 정신 장애 포함) 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 주문형
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
정맥 주사(정맥 내로) 1회 투여.
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료할 것입니다.
다른 이름들:
2주마다 1회 정맥 주사(정맥 내로) 투여.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방, 고용량(주 1회)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
정맥 주사(정맥 내로) 1회 투여.
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료할 것입니다.
다른 이름들:
2주마다 1회 정맥 주사(정맥 내로) 투여.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방, 저용량(주 1회)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
정맥 주사(정맥 내로) 1회 투여.
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료할 것입니다.
다른 이름들:
2주마다 1회 정맥 주사(정맥 내로) 투여.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방, 고용량(2주마다)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
정맥 주사(정맥 내로) 1회 투여.
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료할 것입니다.
다른 이름들:
2주마다 1회 정맥 주사(정맥 내로) 투여.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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0.6 BU(베데스다 단위) 이상의 역가로 정의된 FIX에 대한 억제 항체의 발생률
기간: 1일차부터 최대 2년
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1차 종점은 역가로 정의된 응고 인자 9(FIX)에 대한 억제제의 발생률이었습니다. ≥0.6 베데스다 단위(BU). FIX에 대한 억제제를 개발한 피험자의 수가 보고됩니다. |
1일차부터 최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Nonacog Beta Pegol을 출혈 에피소드 치료에 사용했을 때의 지혈 효과, 지혈 반응에 대한 4점 척도(우수, 양호, 보통, 나쁨)를 기준으로 성공/실패로 평가
기간: 1일차부터 최대 2년
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지혈 효과는 "우수" 또는 "양호" 결과가 성공적인 치료로 해석되고 "보통" 또는 "불량" 결과가 치료 실패로 간주되는 4점 척도에 의해 평가되었습니다.
아래 언급된 값에는 누락된 응답이 있는 도련이 포함되지 않습니다.
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1일차부터 최대 2년
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일상적인 예방 중 출혈 에피소드 수
기간: 1일차부터 최대 2년
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연간 출혈률은 총 출혈 횟수/총 노출 시간입니다.
과분산을 허용하고 오프셋으로 치료 기간을 사용하는 인자로서 선량을 갖는 푸아송 회귀 모델에 의해 분석된다.
연간 출혈률 중앙값은 개별 연간 출혈률의 중앙값입니다.
수치는 각 출혈 시점의 치료군을 기준으로 합니다.
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1일차부터 최대 2년
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FIX 최저 수준
기간: 1일차부터 최대 2년
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시험 기간 동안, 투여 전 FIX 수준을 1단계 응고 검정으로 측정했습니다.
마지막 투여 후 최소 5일 및 최대 10일 및 마지막 출혈 에피소드 후 최소 14일에 측정한 측정값이 이 분석에 포함되었습니다.
평균 FIX 최저 수준은 무작위 효과로 피험자를 사용하여 로그 변환된 혈장 농도에 대한 혼합 효과 모델을 기반으로 추정되었습니다.
평균 FIX 최저 수준은 자연 규모로 역변환되어 제시되었습니다.
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1일차부터 최대 2년
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부작용(AE)의 발생률
기간: 1일차부터 최대 2년
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AE는 사건의 빈도 및 사건이 있는 환자의 빈도로 요약되었습니다.
AE의 발생률은 피험자 노출 연도당 AE의 수로 표현되었습니다(총 사건 수/총 시험 시간).
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1일차부터 최대 2년
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심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 1일차부터 최대 2년
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AE는 사건의 빈도 및 사건이 있는 환자의 빈도로 요약되었습니다.
심각한 AE의 발생률은 피험자 노출 연도당 심각한 AE의 수로 표현되었습니다(총 사건 수/총 시험 시간).
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1일차부터 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
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일반 간행물
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 4월 15일
기본 완료 (실제)
2014년 3월 30일
연구 완료 (실제)
2014년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 15일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 9일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .