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Sicurezza ed efficacia di NNC-0156-0000-0009 dopo esposizione a lungo termine in pazienti con emofilia B: un'estensione delle prove NN7999-3747 e NN7999-3773 (paradigm™ 4)

9 aprile 2018 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Sicurezza ed efficacia di NNC-0156-0000-0009 dopo esposizione a lungo termine in pazienti con emofilia B

Questo studio è condotto in Asia, Europa, Giappone, Nord America e Sud Africa. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) dopo esposizione a lungo termine in pazienti con emofilia B.

Questo studio è un'estensione degli studi NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) e NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

71

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Germania, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Germania, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Giappone
      • Kashihara-shi, Nara, Giappone, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Giappone, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Giappone, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Romania
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Romania, 300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Tacchino, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Tacchino, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione a NN7999-3747 (NCT01333111) e/o NN7999-3773

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di inibitori FIX basata su cartelle cliniche esistenti, revisioni di rapporti di laboratorio e interviste a pazienti e LAR (rappresentante legale accettabile)
  • Attuali inibitori FIX superiori o uguali a 0,6 BU (Unità Bethesda)
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B
  • Precedenti eventi trombotici arteriosi (ad es. infarto del miocardio e trombosi intracranica) o pregressa trombosi venosa profonda o embolia polmonare (come definito dalle cartelle cliniche disponibili)
  • Qualsiasi malattia (inclusi disturbi epatici, renali, infiammatori e mentali) o condizione che, secondo il giudizio dello sperimentatore (medico dello studio), potrebbe implicare un potenziale pericolo per il paziente, interferire con la partecipazione allo studio o interferire con l'esito dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Su richiesta
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena). I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) ogni due settimane. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Sperimentale: Profilassi, dose elevata (una volta alla settimana)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena). I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) ogni due settimane. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Sperimentale: Profilassi, basso dosaggio (una volta alla settimana)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena). I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) ogni due settimane. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Sperimentale: Profilassi, dose elevata (ogni due settimane)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena). I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) ogni due settimane. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi.
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di anticorpi inibitori contro FIX definita come titolo superiore o uguale a 0,6 BU (unità Bethesda)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni

L'endpoint primario era l'incidenza di inibitori contro il fattore nove della coagulazione (FIX) definito come titolo

≥0,6 unità Bethesda (BU). Viene riportato il numero di soggetti che hanno sviluppato inibitori contro FIX.
Dal giorno 1 fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto emostatico di Nonacog Beta Pegol quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici, valutato come successo/fallimento sulla base di una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buono, moderato, scarso)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni
L'effetto emostatico è stato valutato mediante una scala a quattro punti in cui un risultato "eccellente" o "buono" si traduceva in un trattamento di successo e un risultato "moderato" o "scarso" era considerato un fallimento del trattamento. I valori indicati di seguito non includono i sanguinamenti con risposta mancante.
Dal giorno 1 fino a 2 anni
Numero di episodi di sanguinamento durante la profilassi di routine
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni
Il tasso di sanguinamento annualizzato è il numero totale di episodi di sanguinamento/tempo totale di esposizione. Viene analizzato da un modello di regressione di Poisson con la dose come fattore che consente l'eccessiva dispersione e utilizza la durata del trattamento come compensazione. Il tasso di sanguinamento annualizzato mediano è la mediana dei tassi di sanguinamento annualizzati individuali. I numeri si basano sul braccio di trattamento al momento di ciascun sanguinamento.
Dal giorno 1 fino a 2 anni
FISSA i livelli minimi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni
Durante lo studio, i livelli di FIX pre-dose sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase. In questa analisi sono state incluse le misurazioni effettuate almeno 5 giorni e non più di 10 giorni dopo l'ultima dose e almeno 14 giorni dopo l'ultimo episodio di sanguinamento. I livelli minimi medi di FIX sono stati stimati sulla base del modello a effetti misti sulla concentrazione plasmatica trasformata in logaritmi con il soggetto come effetto casuale. Il livello minimo FIX medio è stato presentato retrotrasformato alla scala naturale.
Dal giorno 1 fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni
Gli eventi avversi sono stati riassunti per frequenza degli eventi e frequenza dei pazienti con qualsiasi evento. L'incidenza di eventi avversi è stata espressa come numero di eventi avversi per anno di esposizione del soggetto (numero totale di eventi/tempo totale nello studio).
Dal giorno 1 fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni
Gli eventi avversi sono stati riassunti per frequenza degli eventi e frequenza dei pazienti con qualsiasi evento. L'incidenza di eventi avversi gravi è stata espressa come numero di eventi avversi gravi per anno di esposizione del soggetto (numero totale di eventi/tempo totale nello studio).
Dal giorno 1 fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

18 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-3775
  • 2010-023072-17 (Numero EudraCT)
  • U1111-1121-5408 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI-121812 (Identificatore di registro: JAPIC)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su nonacog beta pegol

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