Seguridad y eficacia de NNC-0156-0000-0009 después de una exposición a largo plazo en pacientes con hemofilia B: una extensión de los ensayos NN7999-3747 y NN7999-3773 (paradigm™ 4)
9 de abril de 2018 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Seguridad y eficacia de NNC-0156-0000-0009 después de una exposición prolongada en pacientes con hemofilia B
Este ensayo se lleva a cabo en Asia, Europa, Japón, América del Norte y Sudáfrica. El objetivo es evaluar la seguridad y eficacia de nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) después de una exposición a largo plazo en pacientes con hemofilia B.
Este ensayo es una extensión de los ensayos NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) y NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
71
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
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Duisburg, Alemania, 47051
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Giessen, Alemania, 35392
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Hannover, Alemania, 30625
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Wien, Austria, 1090
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Madrid, España, 28046
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Valencia, España, 46026
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6016
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Moscow, Federación Rusa, 105077
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Saint-Petersburg, Federación Rusa, 191119
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Bron Cedex, Francia, 69677
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Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
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Athens, Grecia, GR-11527
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Firenze, Italia, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano, Italia, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kashihara-shi, Nara, Japón, 634 8522
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Kawasaki-shi, Kanagawa, Japón, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya-shi, Aichi, Japón, 466 8560
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Nishinomiya-shi, Japón, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Suginami-ku, Tokyo, Japón, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Skopje, Macedonia, la ex República Yugoslava de, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur, Malasia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ankara, Pavo, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kayseri, Pavo, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Konya, Pavo, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Timis
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Timisoara, Timis, Rumania, 300011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Gauteng
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Parktown Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bangkok, Tailandia, 10400
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Taipei, Taiwán, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participación previa en NN7999-3747 (NCT01333111) y/o NN7999-3773
Criterio de exclusión:
- Historial conocido de inhibidores de FIX basado en registros médicos existentes, revisiones de informes de laboratorio y entrevistas con pacientes y LAR (representante legal aceptable)
- Inhibidores FIX actuales superiores o iguales a 0,6 BU (Unidades Bethesda)
- Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos distintos de la hemofilia B
- Eventos trombóticos arteriales previos (p. infarto de miocardio y trombosis intracraneal) o trombosis venosa profunda previa o embolia pulmonar (según lo definido por los registros médicos disponibles)
- Cualquier enfermedad (incluidos los trastornos hepáticos, renales, inflamatorios y mentales) o afección que, según el criterio del investigador (médico del ensayo), podría implicar un riesgo potencial para el paciente, interferir con la participación en el ensayo o interferir con el resultado del ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Bajo demanda
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Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
Una sola dosis administrada por vía intravenosa (en la vena).
Los pacientes se automedicarán con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) cada dos semanas.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
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Experimental: Profilaxis, dosis alta (una vez por semana)
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Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
Una sola dosis administrada por vía intravenosa (en la vena).
Los pacientes se automedicarán con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) cada dos semanas.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
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Experimental: Profilaxis, dosis baja (una vez por semana)
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Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
Una sola dosis administrada por vía intravenosa (en la vena).
Los pacientes se automedicarán con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) cada dos semanas.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
|
|
Experimental: Profilaxis, dosis alta (cada dos semanas)
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Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
Una sola dosis administrada por vía intravenosa (en la vena).
Los pacientes se automedicarán con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) cada dos semanas.
Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de anticuerpos inhibidores frente a FIX definida como título superior o igual a 0,6 UB (unidades Bethesda)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
El punto final primario fue la incidencia de inhibidores contra el factor de coagulación nueve (FIX) definido como título ≥0,6 unidades Bethesda (BU). Se informa el número de sujetos que desarrollaron inhibidores contra FIX. |
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto hemostático de Nonacog Beta Pegol cuando se utiliza para el tratamiento de episodios hemorrágicos, evaluado como éxito/fracaso según una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, bueno, moderado, deficiente)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
El efecto hemostático se evaluó mediante una escala de cuatro puntos en la que un resultado "excelente" o "bueno" se traducía en un tratamiento exitoso, y un resultado "moderado" o "pobre" se consideraba un fracaso del tratamiento.
Los valores mencionados a continuación no incluyen sangrados con respuesta faltante.
|
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
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Número de episodios de sangrado durante la profilaxis de rutina
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
La tasa de sangrado anualizada es el número total de episodios de sangrado/tiempo de exposición total.
Se analiza mediante un modelo de regresión de Poisson con la dosis como factor que permite la sobredispersión y utiliza la duración del tratamiento como compensación.
La mediana de la tasa de sangrado anualizada es la mediana de las tasas de sangrado individuales anualizadas.
Los números se basan en el brazo de tratamiento en el momento de cada sangrado.
|
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
|
FIX niveles de canal
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
Durante el ensayo, los niveles de FIX previos a la dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa.
En este análisis se incluyeron las mediciones realizadas al menos 5 días y no más de 10 días después de la última dosis, así como al menos 14 días después del último episodio de sangrado.
Los niveles mínimos medios de FIX se estimaron con base en el modelo de efectos mixtos en la concentración plasmática transformada logarítmicamente con el sujeto como un efecto aleatorio.
El nivel valle medio de FIX se presentó transformado hacia atrás a la escala natural.
|
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
|
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
Los AA se resumieron por frecuencia de eventos y frecuencia de pacientes con cualquier evento.
La incidencia de EA se expresó como número de EA por año de exposición del sujeto (número total de eventos/tiempo total en el ensayo).
|
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
|
Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta los 2 años
|
Los AA se resumieron por frecuencia de eventos y frecuencia de pacientes con cualquier evento.
La incidencia de eventos adversos graves se expresó como número de eventos adversos graves por sujeto años de exposición (número total de eventos/tiempo total en el ensayo).
|
Desde el día 1 hasta los 2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
30 de marzo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
30 de marzo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de julio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos hemostáticos
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Trastornos de la coagulación de la sangre
Otros números de identificación del estudio
- NN7999-3775
- 2010-023072-17 (Número EudraCT)
- U1111-1121-5408 (Otro identificador: WHO)
- JapicCTI-121812 (Identificador de registro: JAPIC)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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Novo Nordisk A/SActivo, no reclutando
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