NNC-0156-0000-0009:n turvallisuus ja tehokkuus pitkäaikaisen altistuksen jälkeen hemofilia B -potilailla: jatkotutkimuksiin NN7999-3747 ja NN7999-3773 (paradigm™ 4)
maanantai 9. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
NNC-0156-0000-0009:n turvallisuus ja teho pitkäaikaisen altistuksen jälkeen hemofilia B -potilailla
Tämä koe suoritetaan Aasiassa, Euroopassa, Japanissa, Pohjois-Amerikassa ja Etelä-Afrikassa. Tavoitteena on arvioida nonacog beetapegolin (NNC-0156-0000-0009) turvallisuutta ja tehoa pitkäaikaisen altistuksen jälkeen hemofilia B -potilailla.
Tämä kokeilu on jatkoa kokeille NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) ja NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
71
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italia, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kashihara-shi, Nara, Japani, 634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kawasaki-shi, Kanagawa, Japani, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japani, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japani, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Suginami-ku, Tokyo, Japani, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Skopje, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Ranska, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Romania, 300011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Saksa, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Giessen, Saksa, 35392
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Saksa, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kayseri, Turkki, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Konya, Turkki, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 105077
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 191119
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
13 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikaisempi osallistuminen julkaisuihin NN7999-3747 (NCT01333111) ja/tai NN7999-3773
Poissulkemiskriteerit:
- FIX-estäjien tunnettu historia perustuu olemassa oleviin potilastietoihin, laboratorioraporttien arvosteluihin sekä potilaiden ja LAR-haastatteluihin (laillisesti hyväksyttävä edustaja).
- Nykyiset FIX-inhibiittorit vähintään 0,6 BU (Bethesda-yksikköä)
- Synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia B
- Aiemmat valtimotromboottiset tapahtumat (esim. sydäninfarkti ja kallonsisäinen tromboosi) tai aiempi syvä laskimotukos tai keuhkoembolia (käytettävissä olevien lääketieteellisten tietojen mukaan)
- Mikä tahansa sairaus (mukaan lukien maksa-, munuais-, tulehdukselliset ja mielenterveyden häiriöt) tai tila, joka voi tutkijan (tutkijan) arvion mukaan aiheuttaa potentiaalisen vaaran potilaalle, häiritä tutkimukseen osallistumista tai häiritä tutkimuksen tuloksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tarpeen vaatiessa
|
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon).
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) joka toinen viikko.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy, suuri annos (kerran viikossa)
|
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon).
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) joka toinen viikko.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy, pieni annos (kerran viikossa)
|
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon).
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) joka toinen viikko.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy, suuri annos (joka toinen viikko)
|
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon).
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen.
Muut nimet:
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) joka toinen viikko.
Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FIX-vasta-aineiden inhiboivien vasta-aineiden ilmaantuvuus, tiitteri, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 0,6 BU (Bethesda-yksikköä)
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Ensisijainen päätetapahtuma oli hyytymistekijä yhdeksän (FIX) estäjien ilmaantuvuus, joka määritellään tiitterinä ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU). Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joille kehittyi estäjiä FIX:ää vastaan, on raportoitu. |
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nonacog Beta Pegolin hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon, arvioituna onnistumisena/epäonnistumisena hemostaattisen vasteen neljän pisteen asteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen, huono)
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Hemostaattista vaikutusta arvioitiin neljän pisteen asteikolla, jossa "erinomainen" tai "hyvä" tulos käännettiin onnistuneeksi hoidoksi ja "kohtalainen" tai "huono" tulos katsottiin hoidon epäonnistumiseksi.
Alla mainitut arvot eivät sisällä vuotoja, joiden vaste puuttuu.
|
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
|
Verenvuotojaksojen määrä rutiiniehkäisyssä
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Vuosittainen verenvuotonopeus on vuotojaksojen kokonaismäärä / kokonaisaltistusaika.
Se analysoidaan Poisson-regressiomallilla, jossa annos on ylihajoamisen mahdollistava tekijä ja hoidon kestoa käytetään korvauksena.
Mediaani vuotuinen vuotonopeus on yksittäisten vuotuisten vuotomäärien mediaani.
Luvut perustuvat hoitohaaraan kunkin verenvuodon hetkellä.
|
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
|
KORJAA pohjatasot
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Kokeen aikana annosta edeltävät FIX-tasot mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä.
Tähän analyysiin sisällytettiin mittaukset, jotka tehtiin vähintään 5 päivää ja enintään 10 päivää viimeisen annoksen jälkeen sekä vähintään 14 päivää viimeisen verenvuotojakson jälkeen.
Keskimääräiset FIX-tasot arvioitiin logaritmin muunnetun plasmapitoisuuden sekavaikutusmallin perusteella, jolloin kohde oli satunnainen vaikutus.
Keskimääräinen FIX-pohjan taso esitettiin takaisinmuunnettuina luonnolliseen mittakaavaan.
|
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus (AE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
AE-tapaukset tehtiin yhteenveto tapahtumien esiintymistiheydellä ja potilaiden esiintymistiheydellä, joilla oli mikä tahansa tapahtuma.
AE-tapahtumien ilmaantuvuus ilmaistiin AE-tapausten lukumääränä kohdevuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika).
|
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
AE-tapaukset tehtiin yhteenveto tapahtumien esiintymistiheydellä ja potilaiden esiintymistiheydellä, joilla oli mikä tahansa tapahtuma.
Vakavien haittavaikutusten ilmaantuvuus ilmaistiin vakavien haittavaikutusten lukumääränä kohdevuosia kohden (tapahtumien kokonaismäärä / kokeen kokonaisaika).
|
Päivästä 1 aina 2 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 15. huhtikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 18. heinäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7999-3775
- 2010-023072-17 (EudraCT-numero)
- U1111-1121-5408 (Muu tunniste: WHO)
- JapicCTI-121812 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .