Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NNC-0156-0000-0009 po dlouhodobé expozici u pacientů s hemofilií B: Rozšíření zkoušek NN7999-3747 a NN7999-3773 (paradigm™ 4)

9. dubna 2018 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost a účinnost NNC-0156-0000-0009 po dlouhodobé expozici u pacientů s hemofilií B

Tento test se provádí v Asii, Evropě, Japonsku, Severní Americe a Jižní Africe. Cílem je zhodnotit bezpečnost a účinnost nonakog beta pegolu (NNC-0156-0000-0009) po dlouhodobé expozici u pacientů s hemofilií B.

Tato studie je rozšířením studií NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) a NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

71

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Itálie, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japonsko
      • Kashihara-shi, Nara, Japonsko, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japonsko, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japonsko, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japonsko, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Krocan, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Krocan, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonie, Bývalá jugoslávská republika
      • Skopje, Makedonie, Bývalá jugoslávská republika, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Německo, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Německo, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rumunsko
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumunsko, 300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí účast na NN7999-3747 (NCT01333111) a/nebo NN7999-3773

Kritéria vyloučení:

  • Známá historie inhibitorů FIX založená na existujících lékařských záznamech, recenzích laboratorních zpráv a rozhovorech s pacientem a LAR (zákonným přijatelným zástupcem)
  • Aktuální FIX inhibitory vyšší nebo rovné 0,6 BU (Bethesda Units)
  • Vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie B
  • Předchozí arteriální trombotické příhody (např. infarkt myokardu a intrakraniální trombóza) nebo předchozí hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie (jak je definováno v dostupných lékařských záznamech)
  • Jakékoli onemocnění (včetně jater, ledvin, zánětlivých a duševních poruch) nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího (zkušebního lékaře) mohl představovat potenciální riziko pro pacienta, narušovat účast ve studii nebo narušovat výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Na požádání
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podaná intravenózně (do žíly). Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) každý druhý týden. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentální: Profylaxe, vysoká dávka (jednou týdně)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podaná intravenózně (do žíly). Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) každý druhý týden. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentální: Profylaxe, nízká dávka (jednou týdně)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podaná intravenózně (do žíly). Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) každý druhý týden. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentální: Profylaxe, vysoká dávka (každý druhý týden)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podaná intravenózně (do žíly). Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) každý druhý týden. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit.
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibičních protilátek proti FIX definovaný jako titr nad nebo rovný 0,6 BU (jednotky Bethesda)
Časové okno: Od 1. dne do 2 let

Primárním cílovým parametrem byl výskyt inhibitorů proti koagulačnímu faktoru devět (FIX) definovaný jako titr

≥0,6 jednotky Bethesda (BU). Uvádí se počet subjektů, u kterých se vyvinuly inhibitory proti FIX.
Od 1. dne do 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatický účinek přípravku Nonakog Beta Pegol při použití k léčbě epizod krvácení, hodnocený jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové stupnice pro hemostatickou odezvu (výborná, dobrá, střední, špatná)
Časové okno: Od 1. dne do 2 let
Hemostatický účinek byl hodnocen pomocí čtyřbodové škály, kde „výborný“ nebo „dobrý“ výsledek se promítl do úspěšné léčby a „střední“ nebo „špatný“ výsledek byl považován za selhání léčby. Níže uvedené hodnoty nezahrnují krvácení s chybějící odezvou.
Od 1. dne do 2 let
Počet epizod krvácení během rutinní profylaxe
Časové okno: Od 1. dne do 2 let
Anualizovaná míra krvácení je celkový počet krvácivých epizod/celková doba expozice. Je analyzován Poissonovým regresním modelem s dávkou jako faktorem umožňujícím přílišnou disperzi a použitím doby léčby jako kompenzace. Medián anualizovaného krvácení je medián individuální anualizované míry krvácení. Čísla vycházejí z léčebného ramene v době každého krvácení.
Od 1. dne do 2 let
OPRAVTE úrovně koryta
Časové okno: Od 1. dne do 2 let
Během studie byly hladiny FIX před dávkou měřeny pomocí jednofázového testu srážení. Do této analýzy byla zahrnuta měření provedená alespoň 5 dní a ne více než 10 dní po poslední dávce a také alespoň 14 dní po poslední epizodě krvácení. Průměrné FIX minimální hladiny byly odhadnuty na základě modelu smíšených účinků na logaritmicky transformované plazmatické koncentraci u subjektu jako náhodného účinku. Průměrná minimální hladina FIX byla prezentována zpětně transformovaná na přirozené měřítko.
Od 1. dne do 2 let
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od 1. dne do 2 let
AE byly shrnuty podle frekvence příhod a frekvence pacientů s jakoukoli příhodou. Incidence AE byla vyjádřena jako počet AE na subjekt roky expozice (celkový počet událostí / celkový čas ve studii).
Od 1. dne do 2 let
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 2 let
AE byly shrnuty podle frekvence příhod a frekvence pacientů s jakoukoli příhodou. Incidence závažných AE byla vyjádřena jako počet vážných AE na subjekt a roky expozice (celkový počet událostí / celkový čas ve studii).
Od 1. dne do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

30. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. července 2011

První zveřejněno (Odhad)

18. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-3775
  • 2010-023072-17 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1121-5408 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI-121812 (Identifikátor registru: JAPIC)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit