Sikkerhet og effekt av NNC-0156-0000-0009 etter langvarig eksponering hos pasienter med hemofili B: En utvidelse av forsøkene NN7999-3747 og NN7999-3773 (paradigm™ 4)
9. april 2018 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
Sikkerhet og effekt av NNC-0156-0000-0009 etter langvarig eksponering hos pasienter med hemofili B
Denne prøven gjennomføres i Asia, Europa, Japan, Nord-Amerika og Sør-Afrika. Målet er å evaluere sikkerheten og effekten av nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) etter langvarig eksponering hos pasienter med hemofili B.
Denne utprøvingen er en utvidelse til forsøkene NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) og NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
71
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 105077
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191119
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italia, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Skopje, Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Romania, 300011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valencia, Spania, 46026
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Storbritannia, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kayseri, Tyrkia, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Konya, Tyrkia, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Østerrike, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tidligere deltakelse i NN7999-3747 (NCT01333111) og/eller NN7999-3773
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med FIX-hemmere basert på eksisterende journaler, laboratorierapportgjennomganger og pasient- og LAR-intervjuer (juridisk akseptabel representant)
- Gjeldende FIX-hemmere over eller lik 0,6 BU (Bethesda-enheter)
- Medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili B
- Tidligere arterielle trombotiske hendelser (f. hjerteinfarkt og intrakraniell trombose) eller tidligere dyp venetrombose eller lungeemboli (som definert av tilgjengelige medisinske journaler)
- Enhver sykdom (inkludert lever-, nyre-, inflammatoriske og mentale lidelser) eller tilstand som, i henhold til etterforskerens (prøvelegens) vurdering, kan innebære en potensiell fare for pasienten, forstyrre prøvedeltakelse eller forstyrre prøveresultatet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: På etterspørsel
|
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) én gang ukentlig.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen).
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) annenhver uke.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Profylakse, høy dose (en gang i uken)
|
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) én gang ukentlig.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen).
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) annenhver uke.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Profylakse, lav dose (en gang i uken)
|
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) én gang ukentlig.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen).
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) annenhver uke.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Profylakse, høy dose (annenhver uke)
|
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) én gang ukentlig.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen).
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden.
Andre navn:
Én enkeltdose administrert intravenøst (i venen) annenhver uke.
Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av hemmende antistoffer mot FIX definert som titer over eller lik 0,6 BU (Bethesda-enheter)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Det primære endepunktet var forekomst av inhibitorer mot koagulasjonsfaktor ni (FIX) definert som titer ≥0,6 Bethesda-enhet (BU). Antall forsøkspersoner som utviklet inhibitorer mot FIX er rapportert. |
Fra dag 1 opp til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt av Nonacog Beta Pegol når det brukes til behandling av blødningsepisoder, vurdert som suksess/mislykket basert på en firepunktsskala for hemostatisk respons (utmerket, god, moderat, dårlig)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Den hemostatiske effekten ble evaluert ved en firepunktsskala der et "utmerket" eller "godt" resultat ble oversatt til en vellykket behandling, og et "moderat" eller "dårlig" resultat ble ansett som en behandlingssvikt.
Verdiene nevnt nedenfor inkluderer ikke blødninger med manglende respons.
|
Fra dag 1 opp til 2 år
|
|
Antall blødningsepisoder under rutinemessig profylakse
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Årlig blødningsrate er det totale antallet blødningsepisoder/total eksponeringstid.
Den analyseres med en Poisson-regresjonsmodell med dose som en faktor som tillater overspredning og bruker behandlingsvarighet som en offset.
Median årlig blødningsrate er medianen av individuelle årlige blødningsrater.
Tallene er basert på behandlingsarmen på tidspunktet for hver blødning.
|
Fra dag 1 opp til 2 år
|
|
FIX bunnnivåer
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Under forsøket ble FIX-nivåene før dose målt med ett-trinns koagulasjonsanalyse.
Målinger tatt minst 5 dager og ikke mer enn 10 dager etter siste dose samt minst 14 dager etter siste blødningsepisode ble inkludert i denne analysen.
Gjennomsnittlige FIX-bunnnivåer ble estimert basert på blandingseffektmodellen på den log-transformerte plasmakonsentrasjonen med individet som en tilfeldig effekt.
Gjennomsnittlig FIX-bunnnivå ble presentert tilbaketransformert til den naturlige skalaen.
|
Fra dag 1 opp til 2 år
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Bivirkninger ble oppsummert etter frekvens av hendelser og frekvens av pasienter med en hvilken som helst hendelse.
Forekomst av AE ble uttrykt som antall AE per år med eksponering (totalt antall hendelser/total tid i forsøk).
|
Fra dag 1 opp til 2 år
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 2 år
|
Bivirkninger ble oppsummert etter frekvens av hendelser og frekvens av pasienter med en hvilken som helst hendelse.
Forekomst av alvorlige bivirkninger ble uttrykt som antall alvorlige bivirkninger per forsøksperson år med eksponering (totalt antall hendelser/total tid i forsøk).
|
Fra dag 1 opp til 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. april 2012
Primær fullføring (Faktiske)
30. mars 2014
Studiet fullført (Faktiske)
30. mars 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2011
Først lagt ut (Anslag)
18. juli 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NN7999-3775
- 2010-023072-17 (EudraCT-nummer)
- U1111-1121-5408 (Annen identifikator: WHO)
- JapicCTI-121812 (Registeridentifikator: JAPIC)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .