Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av NNC-0156-0000-0009 efter långvarig exponering hos patienter med hemofili B: en förlängning av försöken NN7999-3747 och NN7999-3773 (paradigm™ 4)

9 april 2018 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Säkerhet och effekt av NNC-0156-0000-0009 efter långvarig exponering hos patienter med hemofili B

Detta försök genomförs i Asien, Europa, Japan, Nordamerika och Sydafrika. Syftet är att utvärdera säkerheten och effekten av nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) efter långtidsexponering hos patienter med hemofili B.

Detta försök är en förlängning av försöken NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) och NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

71

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Kalkon, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Kalkon, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonien, fd jugoslaviska republiken
      • Skopje, Makedonien, fd jugoslaviska republiken, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rumänien
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumänien, 300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannien
      • Basingstoke, Storbritannien, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tidigare deltagande i NN7999-3747 (NCT01333111) och/eller NN7999-3773

Exklusions kriterier:

  • Känd historia av FIX-hämmare baserat på befintliga journaler, laboratorierapportgenomgångar och patient- och LAR-intervjuer (legal acceptabelt ombud)
  • Aktuella FIX-hämmare över eller lika med 0,6 BU (Bethesda-enheter)
  • Medfödda eller förvärvade koagulationsrubbningar andra än hemofili B
  • Tidigare arteriella trombotiska händelser (t.ex. myokardinfarkt och intrakraniell trombos) eller tidigare djup ventrombos eller lungemboli (enligt definitionen av tillgängliga medicinska journaler)
  • Alla sjukdomar (lever, njure, inflammatoriska och mentala störningar inkluderade) eller tillstånd som, enligt utredarens (försöksläkarens) bedömning, skulle kunna innebära en potentiell fara för patienten, störa försöksdeltagandet eller störa försöksresultatet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: På begäran
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) en gång i veckan. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen). Patienterna kommer att behandla sig själva med antingen en låg eller en hög dos beroende på blödningsepisodens svårighetsgrad.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) varannan vecka. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentell: Profylax, hög dos (en gång i veckan)
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) en gång i veckan. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen). Patienterna kommer att behandla sig själva med antingen en låg eller en hög dos beroende på blödningsepisodens svårighetsgrad.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) varannan vecka. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentell: Profylax, låg dos (en gång i veckan)
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) en gång i veckan. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen). Patienterna kommer att behandla sig själva med antingen en låg eller en hög dos beroende på blödningsepisodens svårighetsgrad.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) varannan vecka. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentell: Profylax, hög dos (varannan vecka)
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) en gång i veckan. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen). Patienterna kommer att behandla sig själva med antingen en låg eller en hög dos beroende på blödningsepisodens svårighetsgrad.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009
Läkemedel: nonacog beta pegol
En engångsdos administrerad intravenöst (i venen) varannan vecka. Patienterna kommer att få instruktioner om hur de ska behandla varje blödningsepisod de kan uppleva.
Andra namn:
  • NNC-0156-0000-0009

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av hämmande antikroppar mot FIX definierad som titer över eller lika med 0,6 BU (Bethesda-enheter)
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år

Det primära effektmåttet var incidensen av hämmare mot koagulationsfaktor nio (FIX) definierad som titer

≥0,6 Bethesda-enhet (BU). Antal försökspersoner som utvecklade hämmare mot FIX rapporteras.
Från dag 1 upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemostatisk effekt av Nonacog Beta Pegol när den används för behandling av blödningsepisoder, bedömd som framgång/misslyckande baserat på en fyragradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig, dålig)
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år
Den hemostatiska effekten utvärderades med en fyragradig skala där ett "utmärkt" eller "bra" resultat översattes till en framgångsrik behandling, och ett "måttligt" eller "dåligt" resultat ansågs vara ett behandlingsmisslyckande. Värdena nedan inkluderar inte blödningar med utebliven respons.
Från dag 1 upp till 2 år
Antal blödningsepisoder under rutinprofylax
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år
Årlig blödningsfrekvens är det totala antalet blödningsepisoder/total exponeringstid. Den analyseras med en Poisson-regressionsmodell med dos som faktor som tillåter överspridning och använder behandlingslängd som en offset. Median årlig blödningsfrekvens är medianen för individuella årliga blödningsfrekvenser. Siffrorna baseras på behandlingsarmen vid tidpunkten för varje blödning.
Från dag 1 upp till 2 år
FIXA dalnivåer
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år
Under försöket mättes FIX-nivåerna före dos med koaguleringsanalysen i ett steg. Mätningar gjorda minst 5 dagar och inte mer än 10 dagar efter sista dosen samt minst 14 dagar efter senaste blödningsepisoden inkluderades i denna analys. De genomsnittliga FIX-dalvärdena uppskattades baserat på modellen med blandade effekter på den log-transformerade plasmakoncentrationen med patienten som en slumpmässig effekt. Den genomsnittliga FIX-dalnivån presenterades tillbakatransformerad till den naturliga skalan.
Från dag 1 upp till 2 år
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år
AE sammanfattades efter frekvens av händelser och frekvens av patienter med någon händelse. Incidensen av biverkningar uttrycktes som antal biverkningar per försökspersons exponeringsår (totalt antal händelser/total tid i försöket).
Från dag 1 upp till 2 år
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 2 år
AE sammanfattades efter frekvens av händelser och frekvens av patienter med någon händelse. Incidensen av allvarliga biverkningar uttrycktes som antal allvarliga biverkningar per försökspersons exponeringsår (totalt antal händelser/total tid i försöket).
Från dag 1 upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

30 mars 2014

Avslutad studie (Faktisk)

30 mars 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

18 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7999-3775
  • 2010-023072-17 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1121-5408 (Annan identifierare: WHO)
  • JapicCTI-121812 (Registeridentifierare: JAPIC)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd blödningsstörning

Kliniska prövningar på nonacog beta pegol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera