Segurança e eficácia de NNC-0156-0000-0009 após exposição prolongada em pacientes com hemofilia B: uma extensão dos ensaios NN7999-3747 e NN7999-3773 (paradigm™ 4)
9 de abril de 2018 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Segurança e eficácia de NNC-0156-0000-0009 após exposição prolongada em pacientes com hemofilia B
Este ensaio é conduzido na Ásia, Europa, Japão, América do Norte e África do Sul. O objetivo é avaliar a segurança e a eficácia do nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) após exposição prolongada em pacientes com hemofilia B.
Este ensaio é uma extensão dos ensaios NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) e NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
71
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg, Alemanha, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Giessen, Alemanha, 35392
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hannover, Alemanha, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Moscow, Federação Russa, 105077
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saint-Petersburg, Federação Russa, 191119
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bron Cedex, França, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Athens, Grécia, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze, Itália, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano, Itália, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kashihara-shi, Nara, Japão, 634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kawasaki-shi, Kanagawa, Japão, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya-shi, Aichi, Japão, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nishinomiya-shi, Japão, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Suginami-ku, Tokyo, Japão, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Skopje, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ankara, Peru, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kayseri, Peru, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Konya, Peru, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Timis
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Timisoara, Timis, Romênia, 300011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Gauteng
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Parktown Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
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Wien, Áustria, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação anterior em NN7999-3747 (NCT01333111) e/ou NN7999-3773
Critério de exclusão:
- Histórico conhecido de inibidores de FIX com base em registros médicos existentes, revisões de relatórios de laboratório e entrevistas com pacientes e LAR (representante legal aceitável)
- Inibidores FIX atuais acima ou iguais a 0,6 BU (Unidades Bethesda)
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos, exceto hemofilia B
- Eventos trombóticos arteriais anteriores (p. infarto do miocárdio e trombose intracraniana) ou trombose venosa profunda prévia ou embolia pulmonar (conforme definido pelos registros médicos disponíveis)
- Qualquer doença (incluindo distúrbios hepáticos, renais, inflamatórios e mentais) ou condição que, de acordo com o julgamento do Investigador (médico do estudo), possa implicar um risco potencial para o paciente, interferir na participação no estudo ou no resultado do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sob demanda
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Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia).
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio hemorrágico.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) a cada duas semanas.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
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Experimental: Profilaxia, dose alta (uma vez por semana)
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Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia).
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio hemorrágico.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) a cada duas semanas.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
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Experimental: Profilaxia, dose baixa (uma vez por semana)
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Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia).
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio hemorrágico.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) a cada duas semanas.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
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Experimental: Profilaxia, dose alta (a cada duas semanas)
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Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia).
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio hemorrágico.
Outros nomes:
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) a cada duas semanas.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Anticorpos Inibitórios Contra FIX Definido como Título Acima ou Igual a 0,6 BU (Unidades Bethesda)
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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O endpoint primário foi a incidência de inibidores contra o fator de coagulação nove (FIX) definido como título ≥0,6 unidade Bethesda (BU). É relatado o número de indivíduos que desenvolveram inibidores contra FIX. |
Do dia 1 até 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito hemostático do Nonacog Beta Pegal quando usado para tratamento de episódios hemorrágicos, avaliado como sucesso/falha com base em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado, ruim)
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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O efeito hemostático foi avaliado por uma escala de quatro pontos, onde um resultado "excelente" ou "bom" traduziu-se em um tratamento bem-sucedido, e um resultado "moderado" ou "ruim" foi considerado uma falha do tratamento.
Os valores mencionados abaixo não incluem sangramentos com resposta ausente.
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Do dia 1 até 2 anos
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Número de episódios de sangramento durante a profilaxia de rotina
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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Taxa de sangramento anualizada é o número total de episódios de sangramento/tempo total de exposição.
É analisado por um modelo de regressão de Poisson com a dose como um fator que permite a superdispersão e usando a duração do tratamento como compensação.
A taxa de sangramento anualizada mediana é a mediana das taxas de sangramento anualizadas individuais.
Os números são baseados no braço de tratamento no momento de cada sangramento.
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Do dia 1 até 2 anos
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FIX Níveis mínimos
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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Durante o ensaio, os níveis de FIX pré-dose foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio.
As medições feitas pelo menos 5 dias e não mais do que 10 dias após a última dose, bem como pelo menos 14 dias após o último episódio de sangramento foram incluídas nesta análise.
Os níveis mínimos médios de FIX foram estimados com base no modelo de efeitos mistos na concentração plasmática transformada em log com o sujeito como um efeito aleatório.
O nível mínimo FIX médio foi apresentado transformado de volta para a escala natural.
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Do dia 1 até 2 anos
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Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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Os EAs foram resumidos por frequência de eventos e frequência de pacientes com qualquer evento.
A incidência de EAs foi expressa como o número de EAs por ano de exposição do sujeito (número total de eventos/tempo total no ensaio).
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Do dia 1 até 2 anos
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Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até 2 anos
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Os EAs foram resumidos por frequência de eventos e frequência de pacientes com qualquer evento.
A incidência de EAs graves foi expressa como o número de EAs graves por anos de exposição do sujeito (número total de eventos/tempo total no ensaio).
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Do dia 1 até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Young G, Collins P, Tehranchi R, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten E, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Zak M, Abdul Karim F. Safety and efficacy of nonacog beta pegol (N9-GP) for prophylaxis and treatment of bleeding episodes in previously-treated patients with hemophilia B: results from an extension trial. American Society of Hematology - 56th Annual Meeting (ASH) in San Francisco, CA, US
- Young G, Collins PW, Colberg T, Chuansumrit A, Hanabusa H, Lentz SR, Mahlangu J, Mauser-Bunschoten EP, Negrier C, Oldenburg J, Patiroglu T, Santagostino E, Tehranchi R, Zak M, Karim FA. Nonacog beta pegol (N9-GP) in haemophilia B: A multinational phase III safety and efficacy extension trial (paradigm4). Thromb Res. 2016 May;141:69-76. doi: 10.1016/j.thromres.2016.02.030. Epub 2016 Mar 2.
- Chowdary P, Kearney S, Regnault A, Hoxer CS, Yee DL. Improvement in health-related quality of life in patients with haemophilia B treated with nonacog beta pegol, a new extended half-life recombinant FIX product. Haemophilia. 2016 Jul;22(4):e267-74. doi: 10.1111/hae.12995. Epub 2016 Jun 28.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de abril de 2012
Conclusão Primária (Real)
30 de março de 2014
Conclusão do estudo (Real)
30 de março de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de julho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
18 de julho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de maio de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de abril de 2018
Última verificação
1 de abril de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios hemostáticos
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
Outros números de identificação do estudo
- NN7999-3775
- 2010-023072-17 (Número EudraCT)
- U1111-1121-5408 (Outro identificador: WHO)
- JapicCTI-121812 (Identificador de registro: JAPIC)
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