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B 型血友病患者长期暴露后 NNC-0156-0000-0009 的安全性和有效性：试验 NN7999-3747 和 NN7999-3773 的扩展 (paradigm™ 4)

2018年4月9日 更新者：Novo Nordisk A/S

B 型血友病患者长期暴露后 NNC-0156-0000-0009 的安全性和有效性

该试验在亚洲、欧洲、日本、北美和南非进行。 目的是评估 nonacog β pegol (NNC-0156-0000-0009) 在血友病 B 患者长期暴露后的安全性和有效性。

该试验是试验 NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) 和 NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3) 的延伸。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

71

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 奥地利
      • Wien、奥地利、1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg、德国、47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen、德国、35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover、德国、30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano、意大利、20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 日本
      • Kashihara-shi, Nara、日本、634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kawasaki-shi, Kanagawa、日本、216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi、日本、466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi、日本、663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo、日本、160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo、日本、167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri、火鸡、38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya、火鸡、42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 罗马尼亚
    • Timis
      • Timisoara、Timis、罗马尼亚、300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 英国
      • Basingstoke、英国、RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、英国、NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、英国、SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford、英国、OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 马其顿，前南斯拉夫共和国
      • Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国、1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

13年 至 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 以前参加过 NN7999-3747 (NCT01333111) 和/或 NN7999-3773

排除标准：

  • 基于现有医疗记录、实验室报告审查以及患者和 LAR（法定可接受代表）访谈的已知 FIX 抑制剂史
  • 当前 FIX 抑制剂高于或等于 0.6 BU（Bethesda 单位）
  • 除血友病 B 外的先天性或获得性凝血障碍
  • 以前的动脉血栓事件（例如 心肌梗塞和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有医疗记录定义）
  • 根据研究者（试验医师）的判断，可能对患者造成潜在危害、干扰试验参与或干扰试验结果的任何疾病（包括肝脏、肾脏、炎症和精神障碍）或状况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：一经请求
药品：nonacog β聚乙二醇
每周一次静脉内（静脉内）给药一次。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
单剂量静脉内给药（进入静脉）。 患者将根据出血事件的严重程度使用低剂量或高剂量治疗自己。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
每两周静脉注射一剂（静脉内）。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
实验性的：预防，高剂量（每周一次）
药品：nonacog β聚乙二醇
每周一次静脉内（静脉内）给药一次。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
单剂量静脉内给药（进入静脉）。 患者将根据出血事件的严重程度使用低剂量或高剂量治疗自己。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
每两周静脉注射一剂（静脉内）。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
实验性的：预防，低剂量（每周一次）
药品：nonacog β聚乙二醇
每周一次静脉内（静脉内）给药一次。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
单剂量静脉内给药（进入静脉）。 患者将根据出血事件的严重程度使用低剂量或高剂量治疗自己。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
每两周静脉注射一剂（静脉内）。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
实验性的：预防，高剂量（每两周一次）
药品：nonacog β聚乙二醇
每周一次静脉内（静脉内）给药一次。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
单剂量静脉内给药（进入静脉）。 患者将根据出血事件的严重程度使用低剂量或高剂量治疗自己。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009
药品：nonacog β聚乙二醇
每两周静脉注射一剂（静脉内）。 患者将收到有关如何治疗他们可能经历的任何出血事件的指导。
其他名称：
  • NNC-0156-0000-0009

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
定义为滴度高于或等于 0.6 BU（Bethesda 单位）的针对 FIX 的抑制性抗体的发生率
大体时间：从第 1 天到 2 年

主要终点是凝血因子九 (FIX) 抑制剂的发生率，定义为滴度

≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)。 报告了开发出针对 FIX 的抑制剂的受试者数量。
从第 1 天到 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Nonacog Beta Pegol 用于治疗出血事件时的止血效果，基于止血反应的四点量表（优秀、良好、中等、差）评估为成功/失败
大体时间：从第 1 天到 2 年
止血效果通过四分制评估，其中“优秀”或“良好”结果转化为成功治疗，“中等”或“差”结果被认为是治疗失败。 下面提到的值不包括缺少响应的出血。
从第 1 天到 2 年
常规预防期间的出血次数
大体时间：从第 1 天到 2 年
年化出血率是出血事件总数/总暴露时间。 它通过泊松回归模型进行分析，其中剂量作为允许过度分散的因素并使用治疗持续时间作为偏移量。 中位年化出血率是个体年化出血率的中位数。 数字基于每次出血时的治疗组。
从第 1 天到 2 年
修复低谷水平
大体时间：从第 1 天到 2 年
在试验期间，使用单阶段凝血测定法测量给药前 FIX 水平。 该分析包括在最后一次给药后至少 5 天且不超过 10 天以及最后一次出血事件后至少 14 天进行的测量。 基于对数转换血浆浓度的混合效应模型估计平均 FIX 谷水平，其中受试者作为随机效应。 平均 FIX 谷水平被反向转换为自然尺度。
从第 1 天到 2 年
不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：从第 1 天到 2 年
通过事件频率和发生任何事件的患者频率总结 AE。 AE 的发生率表示为每个受试者暴露年的 AE 数（事件总数/试验总时间）。
从第 1 天到 2 年
严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：从第 1 天到 2 年
通过事件频率和发生任何事件的患者频率总结 AE。 严重 AE 的发生率表示为每个受试者暴露年的严重 AE 数（事件总数/试验总时间）。
从第 1 天到 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年4月15日

初级完成 (实际的)

2014年3月30日

研究完成 (实际的)

2014年3月30日

研究注册日期

首次提交

2011年6月30日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月15日

首次发布 (估计)

2011年7月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年5月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年4月9日

最后验证

2018年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7999-3775
  • 2010-023072-17 (EudraCT编号)
  • U1111-1121-5408 (其他标识符：WHO)
  • JapicCTI-121812 (注册表标识符：JAPIC)

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