Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af NNC-0156-0000-0009 efter langvarig eksponering hos patienter med hæmofili B: En udvidelse til forsøg NN7999-3747 og NN7999-3773 (paradigm™ 4)

9. april 2018 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Sikkerhed og effektivitet af NNC-0156-0000-0009 efter langvarig eksponering hos patienter med hæmofili B

Dette forsøg udføres i Asien, Europa, Japan, Nordamerika og Sydafrika. Målet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​nonacog beta pegol (NNC-0156-0000-0009) efter langtidseksponering hos patienter med hæmofili B.

Dette forsøg er en udvidelse til forsøgene NN7999-3747 (NCT01333111/paradigm™ 2) og NN7999-3773 (NCT01386528/paradigm™ 3).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Kalkun, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Kalkun, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik
      • Skopje, Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rumænien
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumænien, 300011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere deltagelse i NN7999-3747 (NCT01333111) og/eller NN7999-3773

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med FIX-hæmmere baseret på eksisterende lægejournaler, laboratorierapportgennemgange og patient- og LAR-interviews (juridisk acceptabel repræsentant)
  • Nuværende FIX-hæmmere over eller lig med 0,6 BU (Bethesda-enheder)
  • Medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili B
  • Tidligere arterielle trombotiske hændelser (f. myokardieinfarkt og intrakraniel trombose) eller tidligere dyb venøs trombose eller lungeemboli (som defineret af tilgængelige lægejournaler)
  • Enhver sygdom (inkluderet lever-, nyre-, inflammatoriske og mentale lidelser) eller tilstand, som ifølge efterforskerens (forsøgslægens) vurdering kan indebære en potentiel fare for patienten, forstyrre forsøgsdeltagelsen eller forstyrre forsøgsresultatet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: On-demand
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen). Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) hver anden uge. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentel: Profylakse, høj dosis (en gang om ugen)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen). Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) hver anden uge. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentel: Profylakse, lav dosis (en gang om ugen)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen). Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) hver anden uge. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentel: Profylakse, høj dosis (hver anden uge)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen). Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) hver anden uge. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve.
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af hæmmende antistoffer mod FIX Defineret som titer over eller lig med 0,6 BU (Bethesda-enheder)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år

Det primære endepunkt var forekomsten af ​​inhibitorer mod koagulationsfaktor ni (FIX) defineret som titer

≥0,6 Bethesda-enhed (BU). Antallet af forsøgspersoner, der udviklede inhibitorer mod FIX, er rapporteret.
Fra dag 1 op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af Nonacog Beta Pegol, når det bruges til behandling af blødningsepisoder, vurderet som succes/fiasko baseret på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat, dårlig)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år
Den hæmostatiske effekt blev evalueret ved en fire-punkts skala, hvor et "fremragende" eller "godt" resultat blev oversat til en vellykket behandling, og et "moderat" eller "dårligt" resultat blev betragtet som en behandlingsfejl. Nedenstående værdier inkluderer ikke blødninger med manglende respons.
Fra dag 1 op til 2 år
Antal blødningsepisoder under rutinemæssig profylakse
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år
Årlig blødningshastighed er det samlede antal blødningsepisoder/samlet eksponeringstid. Den analyseres ved hjælp af en Poisson-regressionsmodel med dosis som en faktor, der muliggør overspredning og bruger behandlingsvarighed som en offset. Median annualiseret blødningsrate er medianen af ​​individuelle annualiserede blødningsrater. Tallene er baseret på behandlingsarmen på tidspunktet for hver blødning.
Fra dag 1 op til 2 år
FIX Trough Levels
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år
Under forsøget blev FIX-niveauerne før dosis målt med et-trins koagulationsanalysen. Målinger taget mindst 5 dage og ikke mere end 10 dage efter sidste dosis samt mindst 14 dage efter sidste blødningsepisode var inkluderet i denne analyse. De gennemsnitlige FIX-dalniveauer blev estimeret baseret på mixed effects-modellen på den log-transformerede plasmakoncentration med individet som en tilfældig effekt. Det gennemsnitlige FIX-dalniveau blev præsenteret tilbagetransformeret til den naturlige skala.
Fra dag 1 op til 2 år
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år
AE'er blev opsummeret efter hyppighed af hændelser og hyppighed af patienter med enhver hændelse. Forekomsten af ​​AE'er blev udtrykt som antal AE'er pr. forsøgspersons års eksponering (samlet antal hændelser/samlet tid i forsøget).
Fra dag 1 op til 2 år
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 2 år
AE'er blev opsummeret efter hyppighed af hændelser og hyppighed af patienter med enhver hændelse. Forekomsten af ​​alvorlige AE'er blev udtrykt som antal alvorlige AE'er pr. forsøgspersons års eksponering (samlet antal hændelser/samlet tid i forsøget).
Fra dag 1 op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2011

Først opslået (Skøn)

18. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7999-3775
  • 2010-023072-17 (EudraCT nummer)
  • U1111-1121-5408 (Anden identifikator: WHO)
  • JapicCTI-121812 (Registry Identifier: JAPIC)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse

Kliniske forsøg med nonacog beta pegol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner