下気道に嚢胞性線維症（CF）および慢性緑膿菌を有する小児におけるAZLIの安全性 (PALS)
2014年5月12日 更新者：Gilead Sciences
下気道の嚢胞性線維症 (CF) および慢性緑膿菌 (PA) の小児におけるアズトレオナム 75 mg 粉末およびネブライザー溶液用溶媒/吸入溶液用アズトレオナム (AZLI) の安全性を評価する非盲検第 3 相試験
これは、下気道に嚢胞性線維症 (CF) および慢性緑膿菌 (PA) 感染症を患う 12 歳以下の小児を対象とした、28 日間の吸入溶液用アズトレオナム (AZLI) 75 mg の 3 つのコースを使用した非盲検の多施設研究でした。 1 日 3 回、それぞれ 28 日間 AZLI を休みます。
合計治療期間は 6 か月でした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- The Children's Hospital - Denver
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
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New York
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Catania、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
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Florence、イタリア
- A. Meyer Children Hospital Florence
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
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Barcelona、スペイン
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid、スペイン
- Hospital Ramon y Cajal
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga、スペイン
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
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Berlin、ドイツ
- Charité Campus Virchow Klinikum
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Bochum、ドイツ
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
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Erlandgen、ドイツ
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
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Essen、ドイツ
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、ドイツ
- J.W. Goethe University Hopsital
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Bordeaux、フランス
- C.H.U de Bordeaux
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Lisieux、フランス
- Centre Hospitalier Robert Bissons
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Paris Cedex 15、フランス
- Hôpital Necker Enfants malades
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Gdansk、ポーランド
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
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Rabka Zdroj、ポーランド
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
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Warszawa、ポーランド
- Instytut Matki i Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
1997年CFコンセンサス会議基準によって決定されたCFの診断:
- -定量的ピロカルピンイオントフォレシス試験による記録された汗の塩化物≧60mEq / Lまたは
- -異常な鼻経上皮電位差（NPD）検査または
- CF および CF と一致する 2 つの識別可能な変異を有する遺伝子型
- CFと一致する1つ以上の臨床的特徴。
- -スクリーニング訪問時のPAの下気道培養陽性の文書化に加えて、研究登録前の12か月以内にPAの2つの下気道培養陽性が文書化されている（少なくとも3か月離れている必要があります）。
- 臨床的に安定しており、重大な呼吸器症状の証拠がないか、臨床評価のために得られた場合、抗シュードモナス抗生物質のIV投与、酸素補給、または入院を必要とするスクリーニングでの胸部X線写真の所見がない。
除外基準:
- -研究登録から14日以内のIVまたは吸入抗シュードモナス抗生物質の使用
- -研究者の意見では、参加者の安全性または研究データの質を損なう状態または異常の存在
- -バークホルデリア種を産出する喀痰または喉のスワブ培養の歴史。 -スクリーニング訪問前の2年以内
- アズトレオナムに対する過敏症/有害反応の病歴
- -ベータ作動薬に対する過敏症/有害反応の病歴
- 肺移植の歴史
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬またはデバイスの投与、または治験薬の6半減期以内（いずれか長い方）
- -スクリーニング訪問前の28日以内の肺関連疾患による入院
- -スクリーニング訪問前の28日以内の慢性アジスロマイシン治療の変更または開始
- -スクリーニング訪問前の7日以内の高張食塩水治療の変更または開始;高張生理食塩水の安定したレジメン（28 日間オン/28 日間オフ）の対象では、高張生理食塩水のサイクルの開始または終了が許可されました。
- -スクリーニング訪問前の7日以内の抗菌薬、気管支拡張薬（BD）、コルチコステロイドまたはドルナーゼアルファ薬の変更。
- -スクリーニング訪問前の7日以内の理学療法の技術またはスケジュールの変更
- -過去90日以内の最新の検査で異常な腎機能または肝機能が得られた
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベルAZLI
参加者は AZLI の 28 日間のコースを 3 回受け、その後それぞれ 28 日間治療を中止しました。
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AZLI 75 mg は、治験用ネブライザーを介して 1 日 3 回投与されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性または忍容性の理由により治験薬を中止した参加者の割合
時間枠：168日目までのベースライン
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安全性または忍容性の理由により治験薬を中止した参加者は、早期中止の理由として治験薬完了電子症例報告フォームに「有害事象（AE）/安全性または忍容性」がある参加者として定義されました。
95% 信頼区間 (CI) は、正確な二項法を使用して計算されました。
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168日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 歳以上の被験者で予測される FEV1 % のベースラインからの変化
時間枠：28、84、および 140 日目のベースライン
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予測された FEV1 % の変化は、各 28 日間の AZLI 治療コースの終わりに評価されました。 FEV1 % 予測は、患者の FEV1 を、年齢、性別、人種、および体組成が類似する集団の平均 FEV1 で割った値として定義されます。 |
28、84、および 140 日目のベースライン
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6歳以上の被験者におけるCFQ-R呼吸器症状スケール（RSS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：28、84、および 140 日目のベースライン
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CFQ-R RSS スコアの変化は、各 28 日間の AZLI 治療コースの終わりに評価されました。 スコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど症状が少ないことを示します。 |
28、84、および 140 日目のベースライン
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緑膿菌（PA）喀痰濃度の変化
時間枠：28、84、および 140 日目のベースライン
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PA 喀痰密度の変化 (1 グラムあたりの log10 コロニー形成単位 [cfu/g]) は、各 28 日間の AZLI 治療コースの終わりに評価されました。
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28、84、および 140 日目のベースライン
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追加の（研究以外の）抗シュードモナス性抗生物質を使用した参加者の割合
時間枠：168日目までのベースライン
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追加の（非研究）抗シュードモナス性抗生物質（IV、吸入、経口、IV/吸入、IV/吸入/経口）を使用した参加者の割合は、すべての被験者についてまとめられました（数とパーセント）。
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168日目までのベースライン
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呼吸器系のイベントが原因で少なくとも 1 回入院した参加者の割合
時間枠：168日目までのベースライン
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168日目までのベースライン
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参加者が呼吸イベントのために入院した日数
時間枠：168日目までのベースライン
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呼吸器イベントで入院した 11 人の参加者のうち、呼吸器イベントで入院した平均日数が報告されました。
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168日目までのベースライン
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肺増悪を伴う参加者の割合
時間枠：168日目までのベースライン
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肺の増悪は、呼吸器系の入院または非研究 IV/吸入抗シュードモナス抗生物質の個別のコースとして定義されました。
呼吸器の徴候または症状に対する経口抗生物質のみの使用は、より軽度の臨床事象の代表と見なされたため、肺増悪の定義には含まれませんでした。
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168日目までのベースライン
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肺増悪までの時間
時間枠：168日目までのベースライン
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最初の肺増悪までの日数の中央値は、Kaplan-Meier (KM) 要約統計量を使用して要約されました。
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168日目までのベースライン
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治験薬誘発性気管支痙攣の参加者の割合
時間枠：ベースラインから治療後30分までの前治療
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試験薬誘発性気管支痙攣（気道反応性）は、ベースライン来院時に、治療前の測定値から治療後 30 分までの FEV1 の変化率として評価されました。
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ベースラインから治療後30分までの前治療
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研究期間で調整された有害事象発生率
時間枠：168日目までのベースライン
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研究期間を調整した参加者の 5% 以上に発生した有害事象をまとめました。
調整は、患者全体の研究期間の合計を合計患者月数の 28 で割ったものとして計算された標準化率を使用して行われました。
表示される率の計算は、患者月あたりの有害事象 (AE) の数です。
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168日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年12月1日
一次修了 (実際)
2013年4月1日
研究の完了 (実際)
2013年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年7月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月27日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年5月12日
最終確認日
2014年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。