Segurança do AZLI em Crianças com Fibrose Cística (FC) e Pseudomonas Aeruginosa Crônica nas Vias Aéreas Inferiores (PALS)
12 de maio de 2014 atualizado por: Gilead Sciences
Ensaio aberto de fase 3 para avaliar a segurança de aztreonam 75 mg pó e solvente para solução de nebulização/aztreonam para solução de inalação (AZLI) em crianças com fibrose cística (FC) e Pseudomonas aeruginosa crônica (PA) nas vias aéreas inferiores
Este foi um estudo multicêntrico aberto em crianças ≤ 12 anos de idade com fibrose cística (FC) e infecção crônica por Pseudomonas aeruginosa (PA) nas vias aéreas inferiores usando três ciclos de 28 dias de Aztreonam para solução inalatória (AZLI) 75 mg três vezes ao dia, cada uma seguida de 28 dias sem AZLI.
A duração total do tratamento seria de 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
61
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité Campus Virchow Klinikum
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Bochum, Alemanha
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
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Erlandgen, Alemanha
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
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Essen, Alemanha
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, Alemanha
- J.W. Goethe University Hopsital
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Barcelona, Espanha
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid, Espanha
- Hospital Ramón Y Cajal
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga, Espanha
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- The Children's Hospital - Denver
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Bordeaux, França
- C.H.U de Bordeaux
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Lisieux, França
- Centre Hospitalier Robert Bissons
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Paris Cedex 15, França
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Catania, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
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Florence, Itália
- A. Meyer Children Hospital Florence
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
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Gdansk, Polônia
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
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Rabka Zdroj, Polônia
- Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc
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Warszawa, Polônia
- Instytut Matki i Dziecka
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 12 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de FC conforme determinado pelos critérios da CF Consensus Conference de 1997:
- Cloreto de suor documentado ≥ 60 mEq/L por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina OU
- Teste de diferença de potencial transepitelial nasal anormal (NPD) OU
- Um genótipo com 2 mutações identificáveis consistentes com CF E
- Uma ou mais características clínicas consistentes com FC.
- Cultura positiva documentada do trato respiratório inferior para PA na visita de triagem mais duas culturas positivas documentadas do trato respiratório inferior para PA dentro de 12 meses antes da entrada no estudo (deve ter um intervalo mínimo de 3 meses).
- Clinicamente estável sem evidência de sintomas respiratórios significativos ou, se obtido para avaliação clínica, sem achados de radiografia de tórax na triagem que exigiriam administração de antibióticos antipseudomonas IV, suplementação de oxigênio ou hospitalização.
Critério de exclusão:
- Uso de antibióticos antipseudomonas IV ou inalatórios dentro de 14 dias após a entrada no estudo
- Presença de uma condição ou anormalidade que teria comprometido a segurança do participante ou a qualidade dos dados do estudo, na opinião do investigador
- História de cultura de escarro ou swab da garganta produzindo Burkholderia spp. dentro de 2 anos antes da visita de triagem
- História de hipersensibilidade/reação adversa ao aztreonam
- História de hipersensibilidade/reação adversa a beta-agonistas
- Histórico de transplante pulmonar
- Administração de qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou dentro de 6 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo)
- Hospitalização por doença pulmonar nos 28 dias anteriores à visita de triagem
- Mudanças ou início do tratamento crônico com azitromicina dentro de 28 dias antes da consulta de triagem
- Alterações ou início do tratamento com solução salina hipertônica dentro de 7 dias antes da consulta de triagem; para indivíduos em um regime estável de solução salina hipertônica (28 dias de uso/28 dias de folga), foi permitido iniciar ou terminar um ciclo de solução de salina hipertônica
- Alterações nos medicamentos antimicrobianos, broncodilatadores (BD), corticosteroides ou dornase alfa nos 7 dias anteriores à visita de triagem;
- Mudanças na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 7 dias antes da consulta de triagem
- Resultados anormais da função renal ou hepática no teste mais recente nos últimos 90 dias
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: AZLI aberto
Os participantes receberam três cursos de 28 dias de AZLI, cada um seguido por 28 dias sem tratamento.
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AZLI 75 mg foi administrado 3 vezes ao dia através do nebulizador experimental.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes que descontinuaram o medicamento do estudo devido a razões de segurança ou tolerabilidade
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Os participantes que descontinuaram o medicamento do estudo devido a razões de segurança ou tolerabilidade foram definidos como aqueles com "Evento Adverso (EA)/Segurança ou Tolerabilidade" no formulário de relatório de caso eletrônico de Conclusão do Medicamento do Estudo como o motivo da descontinuação precoce.
O intervalo de confiança (IC) de 95% foi calculado pelo método binomial exato.
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Linha de base até o dia 168
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração desde a linha de base no % de VEF1 previsto em indivíduos com idade ≥ 6 anos
Prazo: Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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A alteração no VEF1% previsto foi avaliada no final de cada ciclo de tratamento de 28 dias com AZLI. FEV1 % previsto é definido como FEV1 do paciente dividido pelo FEV1 médio na população para qualquer pessoa de idade, sexo, raça e composição corporal semelhantes. |
Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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Mudança da linha de base na pontuação da escala de sintomas respiratórios (RSS) do CFQ-R em indivíduos com idade ≥ 6 anos
Prazo: Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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A mudança na pontuação RSS do CFQ-R foi avaliada no final de cada ciclo de tratamento de 28 dias com AZLI. O intervalo de pontuações (unidades) foi de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando menos sintomas. |
Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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Alteração na densidade do escarro de Pseudomonas aeruginosa (PA)
Prazo: Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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A alteração na densidade do escarro PA (log10 unidades formadoras de colônias por grama [cfu/g]) foi avaliada no final de cada curso de tratamento de 28 dias com AZLI.
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Linha de base para os dias 28, 84 e 140
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Porcentagem de participantes que usaram antibióticos antipseudomonas adicionais (não pertencentes ao estudo)
Prazo: Linha de base até o dia 168
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A porcentagem de participantes que usaram antibióticos antipseudomonas adicionais (não pertencentes ao estudo) (IV, inalado, oral, IV/inalado, IV/inalado/oral) foi resumida (número e porcentagem) para todos os indivíduos.
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Linha de base até o dia 168
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Porcentagem de participantes hospitalizados pelo menos uma vez devido a um evento respiratório
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Linha de base até o dia 168
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Número de dias em que os participantes foram hospitalizados devido a um evento respiratório
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Foi relatado o número médio de dias de internação por evento respiratório, entre os 11 participantes que estiveram internados por evento respiratório.
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Linha de base até o dia 168
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Porcentagem de Participantes com Exacerbações Pulmonares
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Exacerbações pulmonares foram definidas como hospitalizações respiratórias ou cursos discretos de antibióticos antipseudomonas IV/inalatórios não em estudo.
O uso de antibióticos orais isolados para sinais ou sintomas respiratórios foi considerado representativo de eventos clínicos mais leves e, portanto, não foi incluído na definição de exacerbações pulmonares.
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Linha de base até o dia 168
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Tempo para Exacerbação Pulmonar
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Os dias médios até a primeira exacerbação pulmonar foram resumidos usando estatísticas resumidas de Kaplan-Meier (KM).
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Linha de base até o dia 168
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Porcentagem de participantes com broncoespasmo induzido pelo medicamento do estudo
Prazo: Pré-tratamento na linha de base até 30 minutos após o tratamento
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O broncoespasmo induzido pelo medicamento do estudo (reatividade das vias aéreas) foi avaliado na visita inicial como a alteração percentual no VEF1 desde a medição pré-tratamento até 30 minutos após o tratamento para indivíduos ≥ 6 anos ou a partir da avaliação do investigador para indivíduos < 6 anos.
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Pré-tratamento na linha de base até 30 minutos após o tratamento
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Taxas de eventos adversos ajustadas para a duração do estudo
Prazo: Linha de base até o dia 168
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Os eventos adversos que ocorreram em ≥ 5% dos participantes ajustados para a duração do estudo foram resumidos.
O ajuste foi feito usando uma taxa padronizada calculada como a soma da duração do estudo entre os pacientes dividida por 28 para o número total de meses do paciente.
Os cálculos de taxa apresentados são o número de eventos adversos (EAs) por mês do paciente.
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Linha de base até o dia 168
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2011
Conclusão Primária (REAL)
1 de abril de 2013
Conclusão do estudo (REAL)
1 de abril de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de julho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
28 de julho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
29 de maio de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2014
Última verificação
1 de maio de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Infecções
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Infecções por Bactérias Gram-negativas
- Infecções bacterianas
- Infecções Bacterianas e Micoses
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Infecções por Pseudomonas
Outros números de identificação do estudo
- GS-US-205-0160
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