Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet för AZLI hos barn med cystisk fibros (CF) och kronisk Pseudomonas Aeruginosa i de nedre luftvägarna (PALS)

12 maj 2014 uppdaterad av: Gilead Sciences

Open-Label fas 3-studie för att utvärdera säkerheten för Aztreonam 75 mg pulver och lösningsmedel för nebulisatorlösning/Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos barn med cystisk fibros (CF) och kronisk Pseudomonas Aeruginosa (PA) i de nedre luftvägarna

Detta var en öppen multicenterstudie på barn ≤ 12 år med cystisk fibros (CF) och kronisk Pseudomonas aeruginosa (PA)-infektion i de nedre luftvägarna med hjälp av tre 28-dagarskurer med Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) 75 mg tre gånger dagligen, var och en följt av 28 dagars ledigt AZLI. Den totala behandlingstiden skulle vara 6 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

61

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • C.H.U de Bordeaux
      • Lisieux, Frankrike
        • Centre Hospitalier Robert Bissons
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital - Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital & Clinics
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
      • Florence, Italien
        • A. Meyer Children Hospital Florence
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
      • Rabka Zdroj, Polen
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien
        • Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Campus Virchow Klinikum
      • Bochum, Tyskland
        • Universitatsklinik St. Josef-Hospital
      • Erlandgen, Tyskland
        • Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • J.W. Goethe University Hopsital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 12 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CF enligt 1997 års CF Consensus Conferences kriterier:

    • Dokumenterad svettklorid ≥ 60 mEq/L genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest ELLER
    • Onormalt test för transepitelial potentialskillnad (NPD) i näsan ELLER
    • En genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med CF AND
    • En eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF.
  • Dokumenterad positiv nedre luftvägskultur för PA vid screeningbesöket plus två dokumenterade positiva nedre luftvägskulturer för PA inom 12 månader före studiestart (måste ha varit minst 3 månaders mellanrum).
  • Kliniskt stabil utan tecken på signifikanta luftvägssymtom eller, om de erhålls för klinisk utvärdering, inga röntgenbilder vid screening som skulle ha krävt administrering av intravenös antibiotikum, syrgastillskott eller sjukhusvistelse.

Exklusions kriterier:

  • Användning av IV eller inhalerad antibiotikum inom 14 dagar efter att studien påbörjats
  • Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som skulle ha äventyrat deltagarens säkerhet eller kvaliteten på studiedata, enligt utredarens uppfattning
  • Historik av sputum eller svalgpinnekultur som gav Burkholderia spp. inom 2 år före screeningbesöket
  • Historik med överkänslighet/biverkning mot aztreonam
  • Anamnes med överkänslighet/biverkning mot beta-agonister
  • Historien om lungtransplantation
  • Administrering av något prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före undersökningsbesöket eller inom 6 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som var längst)
  • Inläggning på sjukhus för lungrelaterad sjukdom inom 28 dagar före screeningbesöket
  • Förändringar i eller påbörjande av kronisk azitromycinbehandling inom 28 dagar före screeningbesöket
  • Förändringar i eller initiering av hypertonisk saltlösningsbehandling inom 7 dagar före screeningbesöket; för försökspersoner på en stabil regim av hyperton saltlösning (28 dagar på/28 dagar ledig) var det tillåtet att börja eller avsluta en cykel med hyperton saltlösning
  • Förändringar i antimikrobiella, luftrörsvidgande (BD), kortikosteroider eller dornase alfa-läkemedel inom 7 dagar före screeningbesöket;
  • Förändringar i fysioterapiteknik eller schema inom 7 dagar före screeningbesöket
  • Onormala njur- eller leverfunktionsresultat vid det senaste testet inom de föregående 90 dagarna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Öppen etikett AZLI
Deltagarna fick tre 28-dagarskurser med AZLI, var och en följt av 28 dagars ledig behandling.
Läkemedel: AZLI
AZLI 75 mg administrerades 3 gånger dagligen via undersökningsnebulisatorn.
Andra namn:
  • Cayston®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som avbröt studien av läkemedel på grund av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl
Tidsram: Baslinje till dag 168
Deltagare som avbröt studieläkemedlet på grund av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl definierades som de med "biverkning (AE)/säkerhet eller tolerabilitet" på det elektroniska fallrapportformuläret för studieläkemedelskomplettering som orsak till tidigt avbrott. 95 % konfidensintervall (CI) beräknades med den exakta binomialmetoden.
Baslinje till dag 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i FEV1 % förväntad hos försökspersoner i åldern ≥ 6 år
Tidsram: Baslinje till dag 28, 84 och 140

Förändringen i FEV1 % förutspått bedömdes i slutet av varje 28-dagars AZLI-behandlingskur.

FEV1 % förutspått definieras som FEV1 för patienten dividerat med genomsnittlig FEV1 i populationen för alla personer av liknande ålder, kön, ras och kroppssammansättning.
Baslinje till dag 28, 84 och 140
Förändring från baslinjen i CFQ-R respiratoriska symtomskala (RSS) poäng hos försökspersoner i åldern ≥ 6 år
Tidsram: Baslinje till dag 28, 84 och 140

Förändringen i CFQ-R RSS-poäng utvärderades i slutet av varje 28-dagars AZLI-behandlingskur.

Utbudet av poäng (enheter) var 0 till 100 med högre poäng som indikerar färre symtom.
Baslinje till dag 28, 84 och 140
Förändring i Pseudomonas Aeruginosa (PA) sputumdensitet
Tidsram: Baslinje till dag 28, 84 och 140
Förändringen i PA-sputumdensitet (log10 kolonibildande enheter per gram [cfu/g]) bedömdes i slutet av varje 28-dagars AZLI-behandlingskur.
Baslinje till dag 28, 84 och 140
Andel deltagare som använde ytterligare (icke-studie) antipseudomonala antibiotika
Tidsram: Baslinje till dag 168
Andelen deltagare som använde ytterligare (icke-studie) antipseudomonala antibiotika (IV, inhalerad, oral, IV/inhalerad, IV/inhalerad/oral) sammanfattades (antal och procent) för alla försökspersoner.
Baslinje till dag 168
Andel deltagare på sjukhus minst en gång på grund av en andningshändelse
Tidsram: Baslinje till dag 168
Baslinje till dag 168
Antal dagar som deltagare lades in på sjukhus på grund av en andningshändelse
Tidsram: Baslinje till dag 168
Det genomsnittliga antalet dagar inlagda på sjukhus på grund av en andningshändelse, bland de 11 deltagare som var inlagda på sjukhus för andningshändelse, rapporterades.
Baslinje till dag 168
Andel deltagare med lungexacerbationer
Tidsram: Baslinje till dag 168
Lungexacerbationer definierades som respiratoriska sjukhusinläggningar eller diskreta kurer av icke-studie IV/inhalerade antibiotikum. Användning av enbart orala antibiotika för tecken eller symtom i andningsvägarna ansågs vara representativt för lindrigare kliniska händelser och inkluderades därför inte i definitionen av pulmonella exacerbationer.
Baslinje till dag 168
Dags för lungexacerbation
Tidsram: Baslinje till dag 168
Mediandagarna till första lungexacerbation sammanfattades med hjälp av sammanfattande statistik från Kaplan-Meier (KM).
Baslinje till dag 168
Andel deltagare med studie-läkemedelsinducerad bronkospasm
Tidsram: Förbehandling vid baslinjen till 30 minuter efter behandlingen
Studieläkemedelsinducerad bronkospasm (luftvägsreaktivitet) bedömdes vid baslinjebesöket som den procentuella förändringen i FEV1 från mätningen före behandling till 30 minuter efter behandling för patienter ≥ 6 år eller från utredarens bedömning för försökspersoner < 6 år.
Förbehandling vid baslinjen till 30 minuter efter behandlingen
Antal biverkningar justerade för studiens längd
Tidsram: Baslinje till dag 168
Biverkningar som inträffade hos ≥ 5 % av deltagarna justerade för studiens varaktighet sammanfattades. Justeringen gjordes genom att använda en standardiserad frekvens beräknad som summan av studiens varaktighet över patienter dividerat med 28 för det totala antalet patientmånader. Frekvensberäkningar som presenteras är antalet biverkningar (AE) per patientmånad.
Baslinje till dag 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gilead Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 april 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 april 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2011

Första postat (UPPSKATTA)

28 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

29 maj 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2014

Senast verifierad

1 maj 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS-US-205-0160

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på AZLI

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera