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Sicurezza di AZLI nei bambini con fibrosi cistica (FC) e Pseudomonas aeruginosa cronica nelle vie aeree inferiori (PALS)

12 maggio 2014 aggiornato da: Gilead Sciences

Sperimentazione di fase 3 in aperto per valutare la sicurezza di Aztreonam 75 mg polvere e solvente per soluzione per nebulizzatore/aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) nei bambini con fibrosi cistica (FC) e Pseudomonas aeruginosa (PA) cronica nelle vie aeree inferiori

Si trattava di uno studio multicentrico in aperto su bambini di età ≤ 12 anni con fibrosi cistica (FC) e infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa (PA) nelle vie aeree inferiori utilizzando tre cicli di 28 giorni di Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) 75 mg tre volte al giorno, ciascuna seguita da 28 giorni liberi da AZLI. La durata totale del trattamento doveva essere di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • C.H.U de Bordeaux
      • Lisieux, Francia
        • Centre Hospitalier Robert Bissons
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Campus Virchow Klinikum
      • Bochum, Germania
        • Universitatsklinik St. Josef-Hospital
      • Erlandgen, Germania
        • Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
      • Essen, Germania
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Germania
        • J.W. Goethe University Hopsital
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
      • Florence, Italia
        • A. Meyer Children Hospital Florence
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
      • Rabka Zdroj, Polonia
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spagna
        • Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital - Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital & Clinics
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FC come determinata dai criteri della CF Consensus Conference del 1997:

    • Cloruro nel sudore documentato ≥ 60 mEq/L mediante test di iontoforesi quantitativa della pilocarpina OPPURE
    • Test della differenza di potenziale transepiteliale nasale anormale (NPD) OR
    • Un genotipo con 2 mutazioni identificabili coerenti con CF AND
    • Una o più caratteristiche cliniche coerenti con la FC.
  • Coltura positiva documentata del tratto respiratorio inferiore per PA alla visita di screening più due colture positive documentate del tratto respiratorio inferiore per PA entro 12 mesi prima dell'ingresso nello studio (devono essere stati a distanza di almeno 3 mesi).
  • Clinicamente stabile senza evidenza di sintomi respiratori significativi o, se ottenuto per la valutazione clinica, nessun risultato radiografico del torace allo screening che avrebbe richiesto la somministrazione di antibiotici antipseudomonas EV, supplementazione di ossigeno o ricovero.

Criteri di esclusione:

  • - Uso di antibiotici antipseudomonas IV o inalatori entro 14 giorni dall'ingresso nello studio
  • Presenza di una condizione o anomalia che avrebbe compromesso la sicurezza del partecipante o la qualità dei dati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Storia di espettorato o coltura di tampone faringeo che ha prodotto Burkholderia spp. entro 2 anni prima della visita di screening
  • Storia di ipersensibilità/reazione avversa all'aztreonam
  • Storia di ipersensibilità/reazione avversa ai beta-agonisti
  • Storia del trapianto di polmone
  • Somministrazione di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o entro 6 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il periodo più lungo)
  • Ricovero per malattie polmonari entro 28 giorni prima della visita di screening
  • Modifiche o inizio del trattamento cronico con azitromicina entro 28 giorni prima della visita di screening
  • Modifiche o inizio del trattamento con soluzione salina ipertonica entro 7 giorni prima della visita di screening; per i soggetti in regime stabile di soluzione salina ipertonica (28 giorni sì/28 giorni no), era consentito iniziare o terminare un ciclo di soluzione salina ipertonica
  • Cambiamenti nei farmaci antimicrobici, broncodilatatori (BD), corticosteroidi o dornase alfa entro 7 giorni prima della visita di screening;
  • Modifiche alla tecnica o al programma di fisioterapia entro 7 giorni prima della visita di screening
  • Risultati anormali della funzionalità renale o epatica al test più recente nei 90 giorni precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AZLI in aperto
I partecipanti hanno ricevuto tre cicli di 28 giorni di AZLI, ciascuno seguito da 28 giorni di sospensione del trattamento.
Droga: AZLI
AZLI 75 mg è stato somministrato 3 volte al giorno tramite il nebulizzatore sperimentale.
Altri nomi:
  • Cayston®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto il farmaco in studio per motivi di sicurezza o tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
I partecipanti che hanno interrotto il farmaco in studio per motivi di sicurezza o tollerabilità sono stati definiti come quelli con "Evento avverso (AE)/Sicurezza o tollerabilità" nel modulo di segnalazione elettronica del completamento del farmaco in studio come motivo dell'interruzione anticipata. L'intervallo di confidenza al 95% (CI) è stato calcolato utilizzando il metodo binomiale esatto.
Dal basale al giorno 168

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della percentuale di FEV1 prevista nei soggetti di età ≥ 6 anni
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28, 84 e 140

La variazione della percentuale di FEV1 prevista è stata valutata alla fine di ogni ciclo di trattamento con AZLI di 28 giorni.

Il FEV1% predetto è definito come il FEV1 del paziente diviso per il FEV1 medio nella popolazione per qualsiasi persona di età, sesso, razza e composizione corporea simili.
Dal basale al giorno 28, 84 e 140
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala CFQ-R dei sintomi respiratori (RSS) nei soggetti di età ≥ 6 anni
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28, 84 e 140

La variazione del punteggio CFQ-R RSS è stata valutata alla fine di ogni ciclo di trattamento con AZLI di 28 giorni.

L'intervallo di punteggi (unità) era compreso tra 0 e 100 con punteggi più alti che indicavano meno sintomi.
Dal basale al giorno 28, 84 e 140
Variazione della densità dell'espettorato di Pseudomonas Aeruginosa (PA).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28, 84 e 140
La variazione della densità dell'espettorato PA (log10 unità formanti colonia per grammo [ufc/g]) è stata valutata alla fine di ogni ciclo di trattamento con AZLI di 28 giorni.
Dal basale al giorno 28, 84 e 140
Percentuale di partecipanti che hanno utilizzato antibiotici antipseudomonas aggiuntivi (non studiati).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
La percentuale di partecipanti che hanno utilizzato antibiotici antipseudomonas aggiuntivi (non studiati) (IV, inalato, orale, IV/inalato, IV/inalato/orale) è stata riassunta (numero e percentuale) per tutti i soggetti.
Dal basale al giorno 168
Percentuale di partecipanti ricoverati in ospedale almeno una volta a causa di un evento respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
Dal basale al giorno 168
Numero di giorni in cui i partecipanti sono stati ricoverati in ospedale a causa di un evento respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
È stato riportato il numero medio di giorni ricoverati per evento respiratorio, tra gli 11 partecipanti ricoverati per evento respiratorio.
Dal basale al giorno 168
Percentuale di partecipanti con riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
Le riacutizzazioni polmonari sono state definite come ricoveri respiratori o cicli discreti di antibiotici antipseudomonas IV non studiati per via inalatoria. L'uso di soli antibiotici orali per segni o sintomi respiratori è stato considerato rappresentativo di eventi clinici più lievi e, pertanto, non è stato incluso nella definizione di esacerbazioni polmonari.
Dal basale al giorno 168
Tempo di esacerbazione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
I giorni mediani alla prima riacutizzazione polmonare sono stati riassunti utilizzando le statistiche riassuntive di Kaplan-Meier (KM).
Dal basale al giorno 168
Percentuale di partecipanti con broncospasmo indotto dal farmaco in studio
Lasso di tempo: Pretrattamento al basale fino a 30 minuti dopo il trattamento
Il broncospasmo indotto dal farmaco in studio (reattività delle vie aeree) è stato valutato alla visita basale come variazione percentuale del FEV1 dalla misurazione pretrattamento a 30 minuti dopo il trattamento per soggetti ≥ 6 anni o come dalla valutazione dello sperimentatore per soggetti < 6 anni.
Pretrattamento al basale fino a 30 minuti dopo il trattamento
Tassi di eventi avversi aggiustati per la durata dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 168
Sono stati riassunti gli eventi avversi verificatisi in ≥ 5% dei partecipanti aggiustati per la durata dello studio. L'aggiustamento è stato effettuato utilizzando un tasso standardizzato calcolato come la somma della durata dello studio tra i pazienti divisa per 28 per il numero totale di mesi del paziente. I calcoli dei tassi presentati sono il numero di eventi avversi (AE) per paziente al mese.
Dal basale al giorno 168

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gilead Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2011

Primo Inserito (STIMA)

28 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

29 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2014

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-US-205-0160

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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