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Sicherheit von AZLI bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) und chronischer Pseudomonas Aeruginosa in den unteren Atemwegen (PALS)

12. Mai 2014 aktualisiert von: Gilead Sciences

Offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Aztreonam 75 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Verneblerlösung/Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI) bei Kindern mit zystischer Fibrose (CF) und chronischer Pseudomonas aeruginosa (PA) in den unteren Atemwegen

Dies war eine offene, multizentrische Studie bei Kindern im Alter von ≤ 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) und chronischer Infektion mit Pseudomonas aeruginosa (PA) in den unteren Atemwegen unter Verwendung von drei 28-tägigen Zyklen mit Aztreonam zur Inhalation, Lösung (AZLI) 75 mg dreimal täglich, jeweils gefolgt von 28 Tagen ohne AZLI. Die Gesamtbehandlungsdauer sollte 6 Monate betragen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Campus Virchow Klinikum
      • Bochum, Deutschland
        • Universitatsklinik St. Josef-Hospital
      • Erlandgen, Deutschland
        • Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • J.W. Goethe University Hopsital
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • C.H.U de Bordeaux
      • Lisieux, Frankreich
        • Centre Hospitalier Robert Bissons
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
      • Florence, Italien
        • A. Meyer Children Hospital Florence
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
      • Rabka Zdroj, Polen
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien
        • Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital - Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital & Clinics
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CF gemäß den Kriterien der CF Consensus Conference von 1997:

    • Dokumentierter Chloridgehalt im Schweiß ≥ 60 mEq/L durch quantitativen Pilocarpin-Iontophorese-Test ODER
    • Abnormaler nasaler transepithelialer Potentialdifferenztest (NPD) ODER
    • Ein Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, die mit CF AND übereinstimmen
    • Ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit CF übereinstimmen.
  • Dokumentierte positive Kultur der unteren Atemwege für PA beim Screening-Besuch plus zwei dokumentierte positive Kulturen der unteren Atemwege für PA innerhalb von 12 Monaten vor Studieneintritt (muss mindestens 3 Monate auseinander gewesen sein).
  • Klinisch stabil ohne Hinweise auf signifikante respiratorische Symptome oder, falls für die klinische Bewertung erhalten, keine Thorax-Röntgenbefunde beim Screening, die die intravenöse Verabreichung von antipseudomonasalen Antibiotika, eine Sauerstoffergänzung oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich gemacht hätten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von intravenösen oder inhalierten antipseudomonalen Antibiotika innerhalb von 14 Tagen nach Studieneintritt
  • Vorhandensein eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Qualität der Studiendaten beeinträchtigt hätte
  • Vorgeschichte von Sputum- oder Rachenabstrichkulturen, die Burkholderia spp. innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening-Besuch
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit/Nebenwirkung auf Aztreonam
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit/Nebenwirkung auf Beta-Agonisten
  • Geschichte der Lungentransplantation
  • Verabreichung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, was länger war)
  • Krankenhausaufenthalt wegen Lungenkrankheit innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Änderungen oder Beginn einer chronischen Azithromycin-Behandlung innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Änderungen oder Beginn der Behandlung mit hypertoner Kochsalzlösung innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch; bei Probanden unter einer stabilen Therapie mit hypertoner Kochsalzlösung (28 Tage an/28 Tage frei) war das Beginnen oder Beenden eines Zyklus mit hypertoner Kochsalzlösung erlaubt
  • Änderungen der antimikrobiellen, bronchodilatatorischen (BD), Kortikosteroid- oder Dornase-alfa-Medikamente innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch;
  • Änderungen der Physiotherapietechnik oder des Zeitplans innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Abnorme Nieren- oder Leberfunktionsergebnisse beim letzten Test innerhalb der letzten 90 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Open-Label-AZLI
Die Teilnehmer erhielten drei 28-tägige AZLI-Zyklen, jeweils gefolgt von 28 Tagen Behandlungspause.
Arzneimittel: AZLI
AZLI 75 mg wurde dreimal täglich über den Prüfvernebler verabreicht.
Andere Namen:
  • Cayston®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die das Studienmedikament aus Sicherheits- oder Verträglichkeitsgründen abgesetzt haben
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Teilnehmer, die das Studienmedikament aus Sicherheits- oder Verträglichkeitsgründen abgesetzt haben, wurden als diejenigen definiert, die auf dem elektronischen Fallberichtsformular zum Abschluss des Studienmedikaments als Grund für den vorzeitigen Abbruch „Unerwünschtes Ereignis (AE)/Sicherheit oder Verträglichkeit“ angegeben haben. Das 95-%-Konfidenzintervall (KI) wurde nach der exakten Binomialmethode berechnet.
Basislinie bis Tag 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von FEV1 % gegenüber dem Ausgangswert, vorhergesagt bei Probanden im Alter von ≥ 6 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28, 84 und 140

Die vorhergesagte Änderung des FEV1-Prozentsatzes wurde am Ende jeder 28-tägigen AZLI-Behandlungsreihe bewertet.

Der vorhergesagte FEV1-Prozentsatz ist definiert als FEV1 des Patienten dividiert durch den durchschnittlichen FEV1-Wert in der Population für eine Person mit ähnlichem Alter, Geschlecht, Rasse und Körperzusammensetzung.
Baseline bis Tag 28, 84 und 140
Änderung des CFQ-R Respiratory Symptoms Scale (RSS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei Probanden im Alter von ≥ 6 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28, 84 und 140

Die Veränderung des CFQ-R-RSS-Scores wurde am Ende jedes 28-tägigen AZLI-Behandlungszyklus bewertet.

Der Wertebereich (Einheiten) war 0 bis 100, wobei höhere Werte weniger Symptome anzeigen.
Baseline bis Tag 28, 84 und 140
Änderung der Sputumdichte von Pseudomonas Aeruginosa (PA).
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28, 84 und 140
Die Veränderung der PA-Sputumdichte (log10 koloniebildende Einheiten pro Gramm [cfu/g]) wurde am Ende jedes 28-tägigen AZLI-Behandlungszyklus bewertet.
Baseline bis Tag 28, 84 und 140
Prozentsatz der Teilnehmer, die zusätzliche (nicht in der Studie enthaltene) antipseudomonale Antibiotika verwendet haben
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die zusätzliche (nicht studienbezogene) antipseudomonale Antibiotika (i.v., inhalativ, oral, i.v./inhalativ, i.v./inhalativ/oral) einnahmen, wurde für alle Probanden zusammengefasst (Anzahl und Prozent).
Basislinie bis Tag 168
Prozentsatz der Teilnehmer, die mindestens einmal aufgrund eines respiratorischen Ereignisses ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Basislinie bis Tag 168
Anzahl der Tage, an denen die Teilnehmer aufgrund eines respiratorischen Ereignisses ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Die durchschnittliche Anzahl der Krankenhaustage aufgrund eines respiratorischen Ereignisses unter den 11 Teilnehmern, die wegen eines respiratorischen Ereignisses ins Krankenhaus eingeliefert wurden, wurde angegeben.
Basislinie bis Tag 168
Prozentsatz der Teilnehmer mit Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Pulmonale Exazerbationen wurden definiert als respiratorische Krankenhauseinweisungen oder diskrete Behandlungen mit IV/inhalierten antipseudomonalen Antibiotika außerhalb der Studie. Die alleinige Anwendung von oralen Antibiotika bei respiratorischen Anzeichen oder Symptomen wurde als repräsentativ für mildere klinische Ereignisse angesehen und wurde daher nicht in die Definition von pulmonalen Exazerbationen aufgenommen.
Basislinie bis Tag 168
Zeit bis zur Lungenexazerbation
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Die mittleren Tage bis zur ersten pulmonalen Exazerbation wurden unter Verwendung der zusammenfassenden Kaplan-Meier (KM)-Statistik zusammengefasst.
Basislinie bis Tag 168
Prozentsatz der Teilnehmer mit durch das Studienmedikament induziertem Bronchospasmus
Zeitfenster: Vorbehandlung zu Studienbeginn bis 30 Minuten nach der Behandlung
Der durch das Studienmedikament induzierte Bronchospasmus (Atemwegsreaktivität) wurde bei Studienbeginn als prozentuale Veränderung des FEV1 von der Messung vor der Behandlung bis 30 Minuten nach der Behandlung bei Probanden ≥ 6 Jahre oder ab Beurteilung des Prüfarztes für Probanden < 6 Jahre bewertet.
Vorbehandlung zu Studienbeginn bis 30 Minuten nach der Behandlung
Nebenwirkungsraten angepasst an die Studiendauer
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 168
Unerwünschte Ereignisse, die bei ≥ 5 % der Teilnehmer auftraten, wurden zusammengefasst, angepasst an die Studiendauer. Die Anpassung erfolgte unter Verwendung einer standardisierten Rate, die als Summe der Studiendauer aller Patienten dividiert durch 28 für die Gesamtzahl der Patientenmonate berechnet wurde. Die dargestellten Ratenberechnungen sind die Anzahl unerwünschter Ereignisse (AEs) pro Patientenmonat.
Basislinie bis Tag 168

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gilead Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

28. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

29. Mai 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2014

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS-US-205-0160

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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