Seguridad de AZLI en niños con fibrosis quística (FQ) y Pseudomonas aeruginosa crónica en las vías respiratorias inferiores (PALS)
12 de mayo de 2014 actualizado por: Gilead Sciences
Ensayo abierto de fase 3 para evaluar la seguridad de aztreonam 75 mg en polvo y disolvente para solución nebulizadora/aztreonam para solución para inhalación (AZLI) en niños con fibrosis quística (FQ) y Pseudomonas aeruginosa (PA) crónica en las vías respiratorias inferiores
Este fue un estudio multicéntrico de etiqueta abierta en niños ≤ 12 años de edad con fibrosis quística (FQ) e infección crónica por Pseudomonas aeruginosa (PA) en las vías respiratorias inferiores utilizando tres cursos de 28 días de Aztreonam para solución para inhalación (AZLI) 75 mg tres veces al día, cada una seguida de 28 días sin AZLI.
La duración total del tratamiento debía ser de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
61
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité Campus Virchow Klinikum
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Bochum, Alemania
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
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Erlandgen, Alemania
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
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Essen, Alemania
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, Alemania
- J.W. Goethe University Hopsital
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Barcelona, España
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid, España
- Hospital Ramón Y Cajal
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Madrid, España
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Madrid, España
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga, España
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- The Children's Hospital - Denver
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Bordeaux, Francia
- C.H.U de Bordeaux
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Lisieux, Francia
- Centre Hospitalier Robert Bissons
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Paris Cedex 15, Francia
- Hopital Necker Enfants Malades
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Catania, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
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Florence, Italia
- A. Meyer Children Hospital Florence
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Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
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Gdansk, Polonia
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
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Rabka Zdroj, Polonia
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
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Warszawa, Polonia
- Instytut Matki i Dziecka
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 12 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de FQ según lo determinado por los criterios de la Conferencia de Consenso de FQ de 1997:
- Cloruro en sudor documentado ≥ 60 mEq/L por prueba de iontoforesis de pilocarpina cuantitativa O
- Prueba de diferencia de potencial transepitelial nasal (NPD) anormal O
- Un genotipo con 2 mutaciones identificables compatibles con FQ Y
- Una o más características clínicas compatibles con FQ.
- Cultivo positivo documentado de las vías respiratorias inferiores para PA en la visita de selección más dos cultivos positivos documentados de las vías respiratorias inferiores para PA dentro de los 12 meses anteriores al ingreso al estudio (deben haber sido con un mínimo de 3 meses de diferencia).
- Clínicamente estable sin evidencia de síntomas respiratorios significativos o, si se obtiene para una evaluación clínica, sin hallazgos en la radiografía de tórax en la selección que hubieran requerido la administración de antibióticos antipseudomonas por vía intravenosa, suplementos de oxígeno u hospitalización.
Criterio de exclusión:
- Uso de antibióticos antipseudomonas intravenosos o inhalados dentro de los 14 días posteriores al ingreso al estudio
- Presencia de una condición o anormalidad que habría comprometido la seguridad del participante o la calidad de los datos del estudio, en opinión del investigador
- Antecedentes de cultivo de esputo o frotis faríngeo que arrojaron Burkholderia spp. dentro de los 2 años anteriores a la visita de selección
- Antecedentes de hipersensibilidad/reacción adversa a aztreonam
- Antecedentes de hipersensibilidad/reacción adversa a los beta-agonistas
- Historia del trasplante de pulmón.
- Administración de cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o dentro de las 6 semividas del fármaco en investigación (lo que sea más largo)
- Hospitalización por enfermedad pulmonar dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección
- Cambios o inicio del tratamiento crónico con azitromicina dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección
- Cambios o inicio del tratamiento con solución salina hipertónica dentro de los 7 días anteriores a la visita de selección; para los sujetos con un régimen estable de solución salina hipertónica (28 días sí/28 días no), se permitió comenzar o finalizar un ciclo de solución salina hipertónica
- Cambios en los medicamentos antimicrobianos, broncodilatadores (BD), corticosteroides o dornasa alfa dentro de los 7 días anteriores a la visita de selección;
- Cambios en la técnica o el programa de fisioterapia dentro de los 7 días anteriores a la visita de selección
- Resultados anormales de la función renal o hepática en la prueba más reciente dentro de los 90 días anteriores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: AZLI de etiqueta abierta
Los participantes recibieron tres cursos de AZLI de 28 días, cada uno seguido de 28 días sin tratamiento.
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Se administraron 75 mg de AZLI 3 veces al día a través del nebulizador en investigación.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que interrumpieron el fármaco del estudio por razones de seguridad o tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Los participantes que interrumpieron el fármaco del estudio debido a razones de seguridad o tolerabilidad se definieron como aquellos con "Evento adverso (EA)/Seguridad o tolerabilidad" en el formulario de informe de caso electrónico de finalización del fármaco del estudio como el motivo de la interrupción anticipada.
El intervalo de confianza (IC) del 95% se calculó mediante el método binomial exacto.
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Línea de base hasta el día 168
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el % de FEV1 previsto en sujetos de ≥ 6 años
Periodo de tiempo: Línea de base a los días 28, 84 y 140
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El cambio en el % de FEV1 previsto se evaluó al final de cada curso de tratamiento de AZLI de 28 días. El % de FEV1 teórico se define como el FEV1 del paciente dividido por el FEV1 promedio en la población para cualquier persona de edad, sexo, raza y composición corporal similares. |
Línea de base a los días 28, 84 y 140
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala de síntomas respiratorios (RSS) CFQ-R en sujetos de ≥ 6 años
Periodo de tiempo: Línea de base a los días 28, 84 y 140
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El cambio en la puntuación de CFQ-R RSS se evaluó al final de cada curso de tratamiento de AZLI de 28 días. El rango de puntajes (unidades) fue de 0 a 100; los puntajes más altos indicaron menos síntomas. |
Línea de base a los días 28, 84 y 140
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Cambio en la densidad del esputo de Pseudomonas Aeruginosa (PA)
Periodo de tiempo: Línea de base a los días 28, 84 y 140
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El cambio en la densidad del esputo PA (log10 unidades formadoras de colonias por gramo [ufc/g]) se evaluó al final de cada curso de tratamiento de AZLI de 28 días.
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Línea de base a los días 28, 84 y 140
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Porcentaje de participantes que usaron antibióticos antipseudomonas adicionales (fuera del estudio)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Se resumió el porcentaje de participantes que usaron antibióticos antipseudomonas adicionales (no pertenecientes al estudio) (IV, inhalados, orales, IV/inhalados, IV/inhalados/orales) (número y porcentaje) para todos los sujetos.
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Línea de base hasta el día 168
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Porcentaje de participantes hospitalizados al menos una vez debido a un evento respiratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Línea de base hasta el día 168
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Número de días que los participantes estuvieron hospitalizados debido a un evento respiratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Se informó el promedio de días de hospitalización por evento respiratorio, entre los 11 participantes que fueron hospitalizados por evento respiratorio.
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Línea de base hasta el día 168
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Porcentaje de participantes con exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Las exacerbaciones pulmonares se definieron como hospitalizaciones respiratorias o ciclos discretos de antibióticos antipseudomonas IV/inhalados que no pertenecen al estudio.
El uso de antibióticos orales solos para los signos o síntomas respiratorios se consideró representativo de eventos clínicos más leves y, por lo tanto, no se incluyó en la definición de exacerbaciones pulmonares.
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Línea de base hasta el día 168
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Tiempo hasta la exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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La mediana de días hasta la primera exacerbación pulmonar se resumió utilizando las estadísticas de resumen de Kaplan-Meier (KM).
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Línea de base hasta el día 168
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Porcentaje de participantes con broncoespasmo inducido por el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Pretratamiento desde el inicio hasta 30 minutos después del tratamiento
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El broncoespasmo inducido por el fármaco del estudio (reactividad de las vías respiratorias) se evaluó en la visita inicial como el cambio porcentual en el FEV1 desde la medición previa al tratamiento hasta 30 minutos después del tratamiento para sujetos ≥ 6 años o según la evaluación del investigador para sujetos < 6 años.
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Pretratamiento desde el inicio hasta 30 minutos después del tratamiento
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Tasas de eventos adversos ajustadas por la duración del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 168
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Se resumieron los eventos adversos que ocurrieron en ≥ 5% de los participantes ajustados por la duración del estudio.
El ajuste se realizó utilizando una tasa estandarizada calculada como la suma de la duración del estudio entre los pacientes dividida por 28 para el número total de meses de pacientes.
Los cálculos de tasas presentados son el número de eventos adversos (AA) por mes de paciente.
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Línea de base hasta el día 168
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de abril de 2013
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de julio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
28 de julio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
29 de mayo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2014
Última verificación
1 de mayo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones por bacterias gramnegativas
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Infecciones por Pseudomonas
Otros números de identificación del estudio
- GS-US-205-0160
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .