AZLI:n turvallisuus lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja krooninen Pseudomonas Aeruginosa alahengitysteissä (PALS)
maanantai 12. toukokuuta 2014 päivittänyt: Gilead Sciences
Avoin vaiheen 3 koe Aztreonaami 75 mg:n jauheen ja liuottimen sumutinliuokseen/Aztreonaami inhalaatioliuokseen (AZLI) turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja krooninen Pseudomonas Aeruginosa (PA) alahengitysteissä
Tämä oli avoin, monikeskustutkimus ≤ 12-vuotiailla lapsilla, joilla oli kystinen fibroosi (CF) ja krooninen Pseudomonas aeruginosa (PA) -infektio alahengitysteissä käyttäen kolmea 28 päivän attreonaami-inhalaatioliuosta (AZLI) 75 mg. kolme kertaa päivässä, ja jokainen sen jälkeen 28 päivää pois AZLI:sta.
Hoidon kokonaiskesto oli 6 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Espanja
- Hospital Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Espanja
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
-
Florence, Italia
- A. Meyer Children Hospital Florence
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
-
Rabka Zdroj, Puola
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
-
Warszawa, Puola
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- C.H.U de Bordeaux
-
Lisieux, Ranska
- Centre Hospitalier Robert Bissons
-
Paris Cedex 15, Ranska
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité Campus Virchow Klinikum
-
Bochum, Saksa
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
-
Erlandgen, Saksa
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
-
Essen, Saksa
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Saksa
- J.W. Goethe University Hopsital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- The Children's Hospital - Denver
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 12 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
CF:n diagnoosi vuoden 1997 CF-konsensuskonferenssin kriteerien mukaan:
- Dokumentoitu hikikloridi ≥ 60 mekv/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä TAI
- Epänormaali nenän transepiteliaalinen potentiaaliero (NPD) -testi TAI
- Genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavissa olevaa CF AND:n mukaista mutaatiota
- Yksi tai useampi CF:n mukainen kliininen piirre.
- Dokumentoitu positiivinen alahengitystieviljelmä PA:n suhteen seulontakäynnillä sekä kaksi dokumentoitua positiivista alahengitystieviljelmää PA:lle 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa (vähintään 3 kuukauden välin on oltava).
- Kliinisesti stabiili, ei merkkejä merkittävistä hengitystieoireista tai, jos se on saatu kliinistä arviointia varten, ei keuhkojen röntgenlöydöksiä seulonnassa, joka olisi edellyttänyt IV antipseudomonaalisten antibioottien antamista, happilisää tai sairaalahoitoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Suonensisäisten tai inhaloitavien antipseudomonaalisten antibioottien käyttö 14 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka olisi tutkijan mielestä vaarantanut osallistujan turvallisuuden tai tutkimustietojen laadun
- Aiemmat yskös- tai kurkkupuikkoviljelmät, jotka ovat tuottaneet Burkholderia spp. 2 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Yliherkkyys/haittareaktio atstreonaamille
- Aiempi yliherkkyys/haittareaktio beeta-agonisteille
- Keuhkonsiirron historia
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen antaminen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai 6 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi oli pidempi)
- Sairaalahoito keuhkosairauden vuoksi 28 päivää ennen seulontakäyntiä
- Muutokset kroonisessa atsitromysiinihoidossa tai sen aloittaminen 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Muutokset hypertonisessa suolaliuoshoidossa tai sen aloittaminen 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä; koehenkilöille, jotka saivat vakaata hypertonista suolaliuosta (28 päivää päällä / 28 päivää vapaata), hypertonisen suolaliuoksen syklin aloittaminen tai lopettaminen oli sallittua
- Muutokset mikrobilääkkeissä, keuhkoputkia laajentavissa (BD), kortikosteroidi- tai dornaasi alfa-lääkkeissä 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä;
- Muutokset fysioterapiatekniikkaan tai aikatauluun 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Epänormaalit munuaisten tai maksan toiminnan tulokset viimeisimmässä testissä viimeisten 90 päivän aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Avoin AZLI
Osallistujat saivat kolme 28 päivän AZLI-kurssia, joita seurasi 28 päivän hoitotauko.
|
AZLI 75 mg annettiin 3 kertaa päivässä tutkimussumuttimen kautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka keskeyttivät lääketutkimuksen turvallisuus- tai siedettävyyssyistä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Osallistujat, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön turvallisuus- tai siedettävyyssyistä, määriteltiin niiksi, joilla oli "haittatapahtuma (AE)/Turvallisuus tai siedettävyys" Study Drug Completion -tapausraporttilomakkeella syynä ennenaikaiseen lopettamiseen.
95 %:n luottamusväli (CI) laskettiin käyttäen tarkkaa binomiaalimenetelmää.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1 %:n muutos lähtötasosta ennustettu ≥ 6-vuotiailla koehenkilöillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
Ennustettu FEV1 %:n muutos arvioitiin jokaisen 28 päivän AZLI-hoitojakson lopussa. Ennustettu FEV1 % määritellään potilaan FEV1:llä jaettuna populaation keskimääräisellä FEV1:llä minkä tahansa saman iän, sukupuolen, rodun ja kehon koostumuksen omaavien henkilöiden osalta. |
Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
|
Muutos lähtötasosta CFQ-R-hengitysoireiden asteikossa (RSS) ≥ 6-vuotiailla koehenkilöillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
Muutos CFQ-R RSS -pisteissä arvioitiin jokaisen 28 päivän AZLI-hoitojakson lopussa. Pistemäärä (yksikköä) oli 0–100, ja korkeammat pisteet osoittivat vähemmän oireita. |
Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
|
Muutos Pseudomonas Aeruginosan (PA) ysköksen tiheydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
PA-ysköksen tiheyden muutos (log10 pesäkettä muodostavaa yksikköä grammaa kohden [cfu/g]) arvioitiin jokaisen 28 päivän AZLI-hoitojakson lopussa.
|
Lähtötilanne päiviin 28, 84 ja 140
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät muita (ei-tutkimuksen) antipseudomonaalisia antibiootteja
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät muita (ei-tutkimukseen tarkoitettuja) antipseudomonaalisia antibiootteja (IV, inhaloitava, oraalinen, IV/inhaloitava, IV/inhaloitava/oraalinen) tehtiin yhteenveto (lukumäärä ja prosenttiosuus) kaikkien koehenkilöiden osalta.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka joutuivat sairaalaan vähintään kerran hengitystietapahtuman vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Lähtötilanne päivään 168
|
|
|
Päivien lukumäärä, jonka osallistujat olivat sairaalahoidossa hengitystietapahtuman vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Hengitystapahtuman vuoksi sairaalahoidossa olleiden päivien keskimäärä ilmoitettiin 11 osallistujan joukossa, jotka joutuivat sairaalaan hengitystapahtuman vuoksi.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on keuhkojen pahenemisvaihe
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Keuhkojen pahenemisvaiheet määriteltiin hengitysteiden sairaalahoidoksi tai erillisiksi ei-tutkimuksellisen IV/inhaloitavien antipseudomonaalisten antibioottien jaksoiksi.
Pelkästään suun kautta otettavien antibioottien käytön hengitystieoireiden hoitoon katsottiin edustavan lievempiä kliinisiä tapahtumia, eikä sitä siksi sisällytetty keuhkojen pahenemisvaiheiden määritelmään.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
|
Aika keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Mediaanipäivistä ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen tehtiin yhteenveto käyttäen Kaplan-Meier (KM) yhteenvetotilastoja.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tutkimuslääkkeen aiheuttama bronkospasmi
Aikaikkuna: Esikäsittely lähtötilanteessa 30 minuuttiin hoidon jälkeen
|
Tutkimuslääkkeiden aiheuttama bronkospasmi (hengitysteiden reaktiivisuus) arvioitiin lähtötilanteessa FEV1:n prosentuaalisena muutoksena hoitoa edeltäneestä mittauksesta 30 minuuttiin hoidon jälkeen ≥ 6-vuotiailla koehenkilöillä tai tutkijan arvioinnin perusteella alle 6-vuotiailla koehenkilöillä.
|
Esikäsittely lähtötilanteessa 30 minuuttiin hoidon jälkeen
|
|
Haittavaikutusten määrät on mukautettu tutkimuksen kestoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 168
|
Haittatapahtumat, joita esiintyi ≥ 5 %:lla osallistujista tutkimuksen kestoon mukautettuna, tehtiin yhteenveto.
Oikaisu tehtiin käyttämällä standardoitua korkoa, joka laskettiin potilaiden tutkimuksen keston summana jaettuna 28:lla potilaskuukausien kokonaismäärästä.
Esitetyt nopeuslaskelmat ovat haittatapahtumien (AE) lukumäärä potilaskuukautta kohden.
|
Lähtötilanne päivään 168
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. joulukuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 28. heinäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 29. toukokuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. toukokuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Infektiot
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Gram-negatiiviset bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Pseudomonas-infektiot
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-205-0160
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .