하기도의 낭포성 섬유증(CF) 및 만성 녹농균이 있는 소아에서 AZLI의 안전성 (PALS)
2014년 5월 12일 업데이트: Gilead Sciences
하기도의 낭포성 섬유증(CF) 및 만성 녹농균(PA)이 있는 소아에서 분무기 용액/AZLI(Aztreonam for Inhalation Solution)용 Aztreonam 75 mg 분말 및 용매의 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 3상 시험
이것은 낭포성 섬유증(CF) 및 만성 Pseudomonas aeruginosa(PA) 하부 기도 감염이 있는 12세 이하의 어린이를 대상으로 AZLI(Aztreonam for Inhalation Solution) 75 mg의 28일 코스 3개를 사용하여 공개 라벨, 다기관 연구였습니다. 매일 세 번, 각각 28일 동안 AZLI를 끕니다.
총 치료 기간은 6개월이었다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite Campus Virchow Klinikum
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Bochum, 독일
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
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Erlandgen, 독일
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- J.W. Goethe University Hopsital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital - Denver
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Barcelona, 스페인
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid, 스페인
- Hospital Ramon y Cajal
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Madrid, 스페인
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid, 스페인
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga, 스페인
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
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Catania, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
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Florence, 이탈리아
- A. Meyer Children Hospital Florence
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
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Gdansk, 폴란드
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
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Rabka Zdroj, 폴란드
- Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc
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Warszawa, 폴란드
- Instytut Matki i Dziecka
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Bordeaux, 프랑스
- C.H.U de Bordeaux
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Lisieux, 프랑스
- Centre Hospitalier Robert Bissons
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
1997 CF Consensus Conference 기준에 의해 결정된 CF의 진단:
- 정량 필로카르핀 이온삼투법 검사에 의해 기록된 땀 염화물 ≥ 60 mEq/L 또는
- 비정상 비강상피전위차(NPD) 검사 또는
- CF AND와 일치하는 2개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형
- CF와 일치하는 하나 이상의 임상 특징.
- 스크리닝 방문 시 PA에 대해 문서화된 양성 하기도 배양 및 연구 시작 전 12개월 이내에 PA에 대해 2개의 문서화된 양성 하기도 배양(최소 3개월 떨어져 있어야 함).
- 중대한 호흡기 증상의 증거가 없는 임상적으로 안정적이거나, 임상 평가를 위해 얻은 경우 스크리닝 시 IV 항녹농균 항생제 투여, 산소 보충 또는 입원이 필요한 흉부 방사선 사진 소견이 없습니다.
제외 기준:
- 연구 시작 14일 이내에 IV 또는 흡입 항녹농균 항생제 사용
- 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상이 존재
- Burkholderia spp.를 생산하는 가래 또는 인후 면봉 배양의 역사. 스크리닝 방문 전 2년 이내
- 아즈트레오남에 대한 과민성/부작용의 병력
- 베타 작용제에 대한 과민성/부작용의 병력
- 폐 이식의 역사
- 스크리닝 방문 전 30일 이내 또는 연구 약물의 반감기 6일 이내(둘 중 더 긴 기간)에 모든 연구 약물 또는 장치의 투여
- 스크리닝 방문 전 28일 이내 폐 관련 질환으로 입원
- 스크리닝 방문 전 28일 이내에 만성 아지스로마이신 치료의 변경 또는 개시
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 고장 식염수 치료의 변경 또는 시작; 안정한 고장 식염수 요법(28일 온/28일 휴지)을 받는 피험자의 경우, 고장 식염수 주기의 시작 또는 종료가 허용되었습니다.
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 항균제, 기관지확장제(BD), 코르티코스테로이드 또는 도나제 알파 약물의 변화;
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 물리치료 기술 또는 일정 변경
- 지난 90일 이내의 가장 최근 검사에서 비정상적인 신장 또는 간 기능 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 AZLI
참가자들은 AZLI의 28일 코스 3개를 받았고, 각각 28일 동안 치료를 중단했습니다.
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AZLI 75mg은 조사용 분무기를 통해 1일 3회 투여되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 또는 내약성 이유로 연구 약물을 중단한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 168일까지
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안전성 또는 내약성 이유로 연구 약물을 중단한 참가자는 연구 약물 완료 전자 사례 보고서 양식에 "부작용(AE)/안전성 또는 내약성"이 있는 대상자를 조기 중단 사유로 정의했습니다.
95% 신뢰 구간(CI)은 정확한 이항 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선에서 168일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6세 이상의 피험자에서 예측된 FEV1 %의 기준선으로부터의 변화
기간: 28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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예측된 FEV1 %의 변화는 각 28일 AZLI 치료 과정이 끝날 때 평가되었습니다. 예측된 FEV1 %는 환자의 FEV1을 연령, 성별, 인종 및 체성분이 비슷한 사람에 대한 모집단의 평균 FEV1로 나눈 값으로 정의됩니다. |
28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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6세 이상의 피험자에서 CFQ-R 호흡기 증상 척도(RSS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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CFQ-R RSS 점수의 변화는 각 28일 AZLI 치료 과정이 끝날 때 평가되었습니다. 점수(단위)의 범위는 0~100이며 점수가 높을수록 증상이 적음을 나타냅니다. |
28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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Pseudomonas Aeruginosa (PA) 가래 밀도의 변화
기간: 28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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PA 객담 밀도의 변화(그램당 log10 콜로니 형성 단위[cfu/g])는 각 28일 AZLI 치료 과정이 끝날 때 평가되었습니다.
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28일, 84일 및 140일까지의 기준선
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추가(비연구) 항녹농균 항생제를 사용한 참가자 비율
기간: 기준선에서 168일까지
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추가(비연구) 항녹농균 항생제(IV, 흡입, 경구, IV/흡입, IV/흡입/경구)를 사용한 참가자의 비율이 모든 피험자에 대해 요약되었습니다(숫자 및 백분율).
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기준선에서 168일까지
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호흡기 사건으로 인해 최소 한 번 이상 입원한 참가자 비율
기간: 기준선에서 168일까지
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기준선에서 168일까지
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호흡기 사건으로 인해 참가자가 입원한 일수
기간: 기준선에서 168일까지
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호흡기 질환으로 입원한 11명의 참가자 중 호흡기 질환으로 입원한 평균 일수가 보고되었습니다.
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기준선에서 168일까지
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폐 악화가 있는 참가자의 비율
기간: 기준선에서 168일까지
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폐 악화는 호흡기 입원 또는 비연구 IV/흡입 항녹농균 항생제의 개별 과정으로 정의되었습니다.
호흡기 징후 또는 증상에 대한 경구용 항생제의 단독 사용은 경미한 임상 사례를 나타내는 것으로 간주되어 폐악화의 정의에 포함되지 않았습니다.
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기준선에서 168일까지
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폐 악화까지의 시간
기간: 기준선에서 168일까지
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Kaplan-Meier(KM) 요약 통계를 사용하여 첫 번째 폐 악화까지의 중간 일수를 요약했습니다.
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기준선에서 168일까지
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연구 약물로 유발된 기관지 경련이 있는 참가자의 비율
기간: 베이스라인에서 전처리 ~ 처리 후 30분
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연구 약물 유발성 기관지 경련(기도 반응성)은 치료 전 측정에서 ≥ 6년 대상자에 대한 치료 후 30분까지의 FEV1의 백분율 변화로서 또는 ≤ 6년 대상자에 대한 조사자의 평가로부터 기준선 방문에서 평가되었습니다.
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베이스라인에서 전처리 ~ 처리 후 30분
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연구 기간 동안 조정된 이상 반응 비율
기간: 기준선에서 168일까지
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연구 기간에 대해 조정된 참가자의 ≥ 5%에서 발생한 부작용이 요약되었습니다.
조정은 환자 전체의 연구 기간 합계를 총 환자 개월 수에 대해 28로 나눈 값으로 계산된 표준화 비율을 사용하여 이루어졌습니다.
제시된 비율 계산은 환자 월당 부작용(AE)의 수입니다.
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기준선에서 168일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 27일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2014년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .