Veiligheid van AZLI bij kinderen met cystische fibrose (CF) en chronische Pseudomonas Aeruginosa in de onderste luchtwegen (PALS)

Inclusiecriteria:

• Diagnose van CF zoals bepaald door de criteria van de CF Consensusconferentie van 1997:

  • Gedocumenteerd zweetchloride ≥ 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest OF
  • Abnormale nasale transepitheliale potentiaalverschil (NPD) test OF
  • Een genotype met 2 identificeerbare mutaties die consistent zijn met CF EN
  • Een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met CF.
• Gedocumenteerde positieve kweek van de onderste luchtwegen voor PA tijdens het screeningsbezoek plus twee gedocumenteerde positieve kweken van de onderste luchtwegen voor PA binnen 12 maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek (met een tussenpoos van minimaal 3 maanden).
• Klinisch stabiel zonder bewijs van significante ademhalingssymptomen of, indien verkregen voor klinische evaluatie, geen bevindingen op de thoraxfoto bij de screening waarvoor toediening van intraveneuze antipseudomonale antibiotica, zuurstofsuppletie of ziekenhuisopname nodig zou zijn geweest.

Uitsluitingscriteria:

• Gebruik van intraveneuze of geïnhaleerde antipseudomonale antibiotica binnen 14 dagen na deelname aan het onderzoek
• Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar zou hebben gebracht
• Geschiedenis van sputum- of keeluitstrijkjes die Burkholderia spp. binnen 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Voorgeschiedenis van overgevoeligheid/bijwerking op aztreonam
• Voorgeschiedenis van overgevoeligheid/bijwerking op bèta-agonisten
• Geschiedenis van longtransplantatie
• Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of binnen 6 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst was)
• Ziekenhuisopname voor longziekte binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Veranderingen in of starten van chronische azitromycinebehandeling binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Veranderingen in of starten van behandeling met hypertone zoutoplossing binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek; voor proefpersonen op een stabiel regime van hypertone zoutoplossing (28 dagen aan / 28 dagen af), was het starten of beëindigen van een cyclus van hypertone zoutoplossing toegestaan
• Veranderingen in antimicrobiële, bronchusverwijdende (BD), corticosteroïd- of dornase alfa-medicatie binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek;
• Veranderingen in fysiotherapeutische techniek of schema binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Abnormale nier- of leverfunctieresultaten bij de meest recente test in de afgelopen 90 dagen