Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo stosowania AZLI u dzieci z mukowiscydozą (CF) i przewlekłym Pseudomonas Aeruginosa w dolnych drogach oddechowych (PALS)

12 maja 2014 zaktualizowane przez: Gilead Sciences

Otwarte badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo stosowania aztreonamu 75 mg proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do nebulizacji/rozpuszczalnika aztreonamu do inhalacji (AZLI) u dzieci z mukowiscydozą (CF) i przewlekłą Pseudomonas Aeruginosa (PA) w dolnych drogach oddechowych

Było to otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem dzieci w wieku ≤ 12 lat z mukowiscydozą (CF) i przewlekłym zakażeniem Pseudomonas aeruginosa (PA) dolnych dróg oddechowych, z zastosowaniem trzech 28-dniowych kursów Aztreonamu do sporządzania roztworu do inhalacji (AZLI) 75 mg trzy razy dziennie, po każdym następuje 28 dni wolnego od AZLI. Całkowity czas leczenia miał wynieść 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • C.H.U de Bordeaux
      • Lisieux, Francja
        • Centre Hospitalier Robert Bissons
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Ramon Y Cajal
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Hiszpania
        • Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Campus Virchow Klinikum
      • Bochum, Niemcy
        • Universitatsklinik St. Josef-Hospital
      • Erlandgen, Niemcy
        • Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
      • Essen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Niemcy
        • J.W. Goethe University Hopsital
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
      • Rabka Zdroj, Polska
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc
      • Warszawa, Polska
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital - Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital & Clinics
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
      • Florence, Włochy
        • A. Meyer Children Hospital Florence
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy zgodnie z kryteriami Konsensusu Konferencji CF z 1997 r.:

    • Udokumentowane stężenie chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l za pomocą ilościowego testu jonoforezy pilokarpiny LUB
    • Nieprawidłowy test przeznabłonkowej różnicy potencjałów nosa (NPD) LUB
    • Genotyp z 2 możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą ORAZ
    • Jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z mukowiscydozą.
  • Udokumentowane dodatnie posiewy dolnych dróg oddechowych w kierunku PA podczas wizyty przesiewowej oraz dwa udokumentowane dodatnie posiewy w dolnych drogach oddechowych w kierunku PA w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania (musi to być odstęp co najmniej 3 miesięcy).
  • Stabilny klinicznie bez oznak istotnych objawów ze strony układu oddechowego lub, jeśli uzyskano je do oceny klinicznej, bez wyników badania radiologicznego klatki piersiowej podczas badania przesiewowego, które wymagałoby podania dożylnych antybiotyków przeciw rzekomicy, suplementacji tlenem lub hospitalizacji.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie dożylnych lub wziewnych antybiotyków przeciw rzekomicy w ciągu 14 dni od włączenia do badania
  • Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych badania
  • Historia posiewu plwociny lub wymazu z gardła, w wyniku którego uzyskano Burkholderia spp. w ciągu 2 lat przed wizytą przesiewową
  • Historia nadwrażliwości/reakcji niepożądanej na aztreonam
  • Historia nadwrażliwości/reakcji niepożądanej na beta-agonistów
  • Historia transplantacji płuc
  • Podanie jakiegokolwiek badanego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub w ciągu 6 okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który okres był dłuższy)
  • Hospitalizacja z powodu choroby płucnej w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową
  • Zmiana lub rozpoczęcie przewlekłego leczenia azytromycyną w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową
  • Zmiana lub rozpoczęcie leczenia hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową; w przypadku pacjentów stosujących stabilny schemat hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej (28 dni przyjmowania/28 dni przerwy) dozwolone było rozpoczęcie lub zakończenie cyklu hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej
  • Zmiany w lekach przeciwdrobnoustrojowych, lekach rozszerzających oskrzela (ChAD), kortykosteroidach lub dornazie alfa w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową;
  • Zmiany w technice lub harmonogramie fizjoterapii w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
  • Nieprawidłowe wyniki czynności nerek lub wątroby w ostatnim badaniu przeprowadzonym w ciągu ostatnich 90 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: AZLI z otwartą etykietą
Uczestnicy otrzymali trzy 28-dniowe kursy AZLI, po których następowało 28 dni przerwy w leczeniu.
Lek: AZLI
AZLI 75 mg podawano 3 razy dziennie przez eksperymentalny nebulizator.
Inne nazwy:
  • Cayston®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Uczestników, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji, zdefiniowano jako tych, u których „Zdarzenie niepożądane (AE)/Bezpieczeństwo lub tolerancja” w elektronicznym formularzu zgłoszenia przypadku ukończenia badania leku było powodem wcześniejszego przerwania leczenia. 95% przedział ufności (CI) obliczono metodą dokładnego dwumianu.
Linia bazowa do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przewidywana zmiana % FEV1 w stosunku do wartości początkowej u pacjentów w wieku ≥ 6 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140

Zmianę wartości przewidywanej FEV1% oceniano pod koniec każdego 28-dniowego cyklu leczenia AZLI.

Przewidywany % FEV1 jest definiowany jako FEV1 pacjenta podzielony przez średnią FEV1 w populacji dla dowolnej osoby w podobnym wieku, płci, rasie i składzie ciała.
Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali objawów ze strony układu oddechowego CFQ-R (RSS) u pacjentów w wieku ≥ 6 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140

Zmianę wyniku CFQ-R RSS oceniano pod koniec każdego 28-dniowego cyklu leczenia AZLI.

Zakres wyników (jednostek) wynosił od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazywały na mniej objawów.
Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140
Zmiana gęstości plwociny Pseudomonas Aeruginosa (PA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140
Zmianę gęstości plwociny PA (log10 jednostek tworzących kolonie na gram [cfu/g]) oceniano pod koniec każdego 28-dniowego cyklu leczenia AZLI.
Linia bazowa do dnia 28, 84 i 140
Odsetek uczestników, którzy stosowali dodatkowe (nieobjęte badaniem) antybiotyki przeciw Pseudomonom
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Odsetek uczestników, którzy stosowali dodatkowe (nieobjęte badaniem) antybiotyki przeciw Pseudomonas (IV, wziewne, doustne, IV/wziewne, IV/wziewne/doustne) podsumowano (liczba i procent) dla wszystkich pacjentów.
Linia bazowa do dnia 168
Odsetek uczestników hospitalizowanych co najmniej raz z powodu zdarzenia oddechowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Linia bazowa do dnia 168
Liczba dni, przez które uczestnicy byli hospitalizowani z powodu zdarzenia oddechowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Zgłoszono średnią liczbę dni hospitalizacji z powodu incydentu oddechowego wśród 11 uczestników hospitalizowanych z powodu incydentu oddechowego.
Linia bazowa do dnia 168
Odsetek uczestników z zaostrzeniami płucnymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Zaostrzenia płucne zdefiniowano jako hospitalizacje ze strony układu oddechowego lub oddzielne cykle nieobjętych badaniem IV/wziewnych antybiotyków przeciw rzekomicy. Stosowanie samych doustnych antybiotyków w przypadku objawów przedmiotowych lub podmiotowych ze strony układu oddechowego uznano za reprezentatywne dla łagodniejszych zdarzeń klinicznych i dlatego nie zostało uwzględnione w definicji zaostrzeń płucnych.
Linia bazowa do dnia 168
Czas do zaostrzenia płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Medianę dni do pierwszego zaostrzenia płucnego podsumowano za pomocą sumarycznej statystyki Kaplana-Meiera (KM).
Linia bazowa do dnia 168
Odsetek uczestników ze skurczem oskrzeli wywołanym badanym lekiem
Ramy czasowe: Leczenie wstępne w punkcie wyjściowym do 30 minut po zabiegu
Skurcz oskrzeli wywołany przez badany lek (reaktywność dróg oddechowych) oceniano podczas wizyty początkowej jako procentową zmianę FEV1 od pomiaru przed leczeniem do 30 minut po leczeniu u pacjentów w wieku ≥ 6 lat lub według oceny badacza u pacjentów w wieku < 6 lat.
Leczenie wstępne w punkcie wyjściowym do 30 minut po zabiegu
Częstość zdarzeń niepożądanych skorygowana o czas trwania badania
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 168
Podsumowano zdarzenia niepożądane, które wystąpiły u ≥ 5% uczestników skorygowanych o czas trwania badania. Dostosowania dokonano przy użyciu standardowej stawki obliczonej jako suma czasu trwania badania u pacjentów podzielona przez 28 dla całkowitej liczby pacjentów-miesięcy. Przedstawione obliczenia częstości dotyczą liczby zdarzeń niepożądanych (AE) na pacjenta na miesiąc.
Linia bazowa do dnia 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gilead Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

29 maja 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2014

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-US-205-0160

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na AZLI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj