Sikkerhet for AZLI hos barn med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas Aeruginosa i nedre luftveier (PALS)
12. mai 2014 oppdatert av: Gilead Sciences
Åpen fase 3-studie for å evaluere sikkerheten til Aztreonam 75 mg pulver og løsemiddel for forstøverløsning/Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) hos barn med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas Aeruginosa (PA) i nedre luftveier
Dette var en åpen, multisenterstudie på barn ≤ 12 år med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas aeruginosa (PA)-infeksjon i nedre luftveier ved bruk av tre 28-dagers kurer med Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) 75 mg tre ganger daglig, hver etterfulgt av 28 dager fri AZLI.
Den totale behandlingsvarigheten skulle være 6 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
61
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- The Children's Hospital - Denver
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- C.H.U de Bordeaux
-
Lisieux, Frankrike
- Centre Hospitalier Robert Bissons
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
-
Florence, Italia
- A. Meyer Children Hospital Florence
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
-
Rabka Zdroj, Polen
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
-
Warszawa, Polen
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Spania
- Hospital Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spania
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Spania
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité Campus Virchow Klinikum
-
Bochum, Tyskland
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
-
Erlandgen, Tyskland
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- J.W. Goethe University Hopsital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Diagnose av CF som bestemt av CF Consensus Conference-kriteriene fra 1997:
- Dokumentert svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest ELLER
- Unormal nasal transepitelial potential difference (NPD) test ELLER
- En genotype med 2 identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF OG
- Ett eller flere kliniske trekk forenlig med CF.
- Dokumentert positiv nedre luftveiskultur for PA ved screeningbesøket pluss to dokumenterte positive nedre luftveiskulturer for PA innen 12 måneder før studiestart (må ha vært minst 3 måneders mellomrom.)
- Klinisk stabil uten tegn på signifikante luftveissymptomer eller, hvis de er oppnådd for klinisk evaluering, ingen røntgenbilder av thorax ved screening som ville ha krevd administrering av IV antibiotikum, oksygentilskudd eller sykehusinnleggelse.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av IV eller inhalert antibiotikum innen 14 dager etter studiestart
- Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som ville ha kompromittert deltakerens sikkerhet eller kvaliteten på studiedataene, etter etterforskerens mening
- Historie med oppspytt- eller halspinnekultur som ga Burkholderia spp. innen 2 år før screeningbesøket
- Anamnese med overfølsomhet/bivirkning på aztreonam
- Anamnese med overfølsomhet/bivirkning overfor beta-agonister
- Historie om lungetransplantasjon
- Administrering av undersøkelseslegemidler eller utstyr innen 30 dager før screeningbesøket eller innen 6 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som var lengst)
- Sykehusinnleggelse for lungerelatert sykdom innen 28 dager før screeningbesøk
- Endringer i eller oppstart av kronisk azitromycinbehandling innen 28 dager før screeningbesøk
- Endringer i eller oppstart av hypertonisk saltvannsbehandling innen 7 dager før screeningbesøk; for personer på et stabilt regime med hypertonisk saltvann (28 dager på/28 dager fri), var det tillatt å begynne eller avslutte en syklus med hypertonisk saltvann
- Endringer i antimikrobielle, bronkodilaterende (BD), kortikosteroider eller dornase alfa-medisiner innen 7 dager før screeningbesøket;
- Endringer i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 7 dager før screeningbesøk
- Unormale nyre- eller leverfunksjonsresultater ved siste test innen de siste 90 dagene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Åpen etikett AZLI
Deltakerne mottok tre 28-dagers kurs med AZLI, hver etterfulgt av 28 dagers behandlingsfri.
|
AZLI 75 mg ble administrert 3 ganger daglig via undersøkelsesforstøveren.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som avbrøt studien av narkotika på grunn av sikkerhets- eller tolerabilitetsårsaker
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Deltakere som avbrøt studiemedikamentet på grunn av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner ble definert som de med "Uønsket hendelse (AE)/sikkerhet eller tolerabilitet" på det elektroniske saksrapportskjemaet for studiemedikamentfullføring som årsak til tidlig seponering.
95 % konfidensintervall (CI) ble beregnet ved å bruke den eksakte binomiale metoden.
|
Grunnlinje til dag 168
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i FEV1 % anslått i forsøkspersoner i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
Endringen i predikert FEV1 % ble vurdert ved slutten av hver 28-dagers AZLI-behandlingskur. Forutsagt FEV1 % er definert som FEV1 for pasienten delt på gjennomsnittlig FEV1 i populasjonen for alle personer med lignende alder, kjønn, rase og kroppssammensetning. |
Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
|
Endring fra baseline i CFQ-R respiratorisk symptomskala (RSS) score hos forsøkspersoner i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
Endringen i CFQ-R RSS-score ble vurdert ved slutten av hvert 28-dagers AZLI-behandlingskur. Utvalget av skårer (enheter) var 0 til 100 med høyere skårer som indikerer færre symptomer. |
Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
|
Endring i Pseudomonas Aeruginosa (PA) sputumtetthet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
Endringen i PA-sputumtetthet (log10 kolonidannende enheter per gram [cfu/g]) ble vurdert ved slutten av hvert 28-dagers AZLI-behandlingskur.
|
Grunnlinje til dag 28, 84 og 140
|
|
Prosentandel av deltakere som brukte ekstra (ikke-studie) antipseudomonale antibiotika
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Prosentandelen av deltakerne som brukte tilleggsantibiotika (ikke-studie) antipseudomonale antibiotika (IV, inhalert, oral, IV/inhalert, IV/inhalert/oral) ble oppsummert (antall og prosent) for alle forsøkspersoner.
|
Grunnlinje til dag 168
|
|
Prosentandel av deltakerne innlagt på sykehus minst én gang på grunn av en respirasjonshendelse
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Grunnlinje til dag 168
|
|
|
Antall dager deltakere ble innlagt på sykehus på grunn av en respirasjonshendelse
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Gjennomsnittlig antall dager innlagt på sykehus på grunn av en respirasjonshendelse, blant de 11 deltakerne som ble innlagt på sykehus for respirasjonshendelse, ble rapportert.
|
Grunnlinje til dag 168
|
|
Prosentandel av deltakere med lungeforverring
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Lungeeksaserbasjoner ble definert som respiratoriske sykehusinnleggelser eller diskrete kurer med ikke-studie IV/inhalerte antibiotikum.
Bruk av orale antibiotika alene for respiratoriske tegn eller symptomer ble ansett for å være representativ for mildere kliniske hendelser og ble derfor ikke inkludert i definisjonen av lungeeksaserbasjoner.
|
Grunnlinje til dag 168
|
|
Tid for lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Mediandagene til første lungeeksaserbasjon ble oppsummert ved hjelp av oppsummeringsstatistikk fra Kaplan-Meier (KM).
|
Grunnlinje til dag 168
|
|
Prosentandel av deltakere med studie-medikamentindusert bronkospasme
Tidsramme: Forbehandling ved baseline til 30 minutter etter behandling
|
Studielegemiddelindusert bronkospasme (luftveisreaktivitet) ble vurdert ved baseline-besøket som prosentvis endring i FEV1 fra målingen før behandling til 30 minutter etter behandling for forsøkspersoner ≥ 6 år eller fra etterforskerens vurdering for forsøkspersoner < 6 år.
|
Forbehandling ved baseline til 30 minutter etter behandling
|
|
Uønskede hendelsesrater justert for studievarighet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 168
|
Bivirkninger som oppstod hos ≥ 5 % av deltakerne justert for studiens varighet ble oppsummert.
Justeringen ble gjort ved å bruke en standardisert rate beregnet som summen av studievarighet på tvers av pasienter delt på 28 for det totale antall pasientmåneder.
Rateberegninger som presenteres er antall uønskede hendelser (AE) per pasientmåned.
|
Grunnlinje til dag 168
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. april 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. april 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. juli 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juli 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
28. juli 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
29. mai 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2014
Sist bekreftet
1. mai 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Infeksjoner
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Gram-negative bakterielle infeksjoner
- Bakterielle infeksjoner
- Bakterielle infeksjoner og mykoser
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Pseudomonas-infeksjoner
Andre studie-ID-numre
- GS-US-205-0160
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .