AZLI 在患有下呼吸道囊性纤维化 (CF) 和慢性铜绿假单胞菌的儿童中的安全性 (PALS)
2014年5月12日 更新者：Gilead Sciences
开放标签 3 期试验，以评估 Aztreonam 75 mg 粉末和溶剂雾化溶液/Aztreonam 吸入溶液 (AZLI) 在患有下呼吸道囊性纤维化 (CF) 和慢性铜绿假单胞菌 (PA) 的儿童中的安全性
这是一项针对 12 岁以下患有囊性纤维化 (CF) 和慢性铜绿假单胞菌 (PA) 感染的儿童的开放标签、多中心研究，使用 75 mg 氨曲南吸入溶液 (AZLI) 的三个 28 天疗程疗程每天 3 次，每次之后停 AZLI 28 天。
总治疗持续时间为6个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
61
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charité Campus Virchow Klinikum
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Bochum、德国
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
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Erlandgen、德国
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
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Essen、德国
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、德国
- J.W. Goethe University Hopsital
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Catania、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
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Florence、意大利
- A. Meyer Children Hospital Florence
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
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Bordeaux、法国
- C.H.U de Bordeaux
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Lisieux、法国
- Centre Hospitalier Robert Bissons
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Paris Cedex 15、法国
- Hôpital Necker Enfants malades
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Gdansk、波兰
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
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Rabka Zdroj、波兰
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
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Warszawa、波兰
- Instytut Matki i Dziecka
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- The Children's Hospital - Denver
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
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New York
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Barcelona、西班牙
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid、西班牙
- Hospital Ramon y Cajal
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Madrid、西班牙
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、西班牙
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga、西班牙
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
根据 1997 年 CF 共识会议标准确定的 CF 诊断：
- 通过定量毛果芸香碱离子电渗试验记录的汗液氯化物≥ 60 mEq/L 或
- 异常的鼻腔跨上皮电位差 (NPD) 测试或
- 具有 2 个与 CF 一致的可识别突变的基因型 AND
- 符合 CF 的一项或多项临床特征。
- 在筛选访视时记录的 PA 下呼吸道培养呈阳性，以及在进入研究前 12 个月内记录的两次 PA 下呼吸道培养呈阳性（必须至少相隔 3 个月。）
- 临床稳定，没有明显呼吸道症状的证据，或者，如果获得临床评估，筛查时没有胸片发现需要静脉注射抗假单胞菌抗生素、补充氧气或住院治疗。
排除标准：
- 进入研究后 14 天内使用静脉或吸入抗假单胞菌抗生素
- 研究者认为存在会损害参与者安全或研究数据质量的状况或异常
- 痰或咽拭子培养产生伯克霍尔德氏菌属的历史。 筛选访视前 2 年内
- 对氨曲南过敏/不良反应史
- 对β-受体激动剂过敏/不良反应史
- 肺移植史
- 在筛选访问前 30 天内或研究药物的 6 个半衰期内（以较长者为准）使用任何研究药物或设备
- 筛查访视前 28 天内因肺部相关疾病住院
- 筛选访视前 28 天内改变或开始长期阿奇霉素治疗
- 筛选访视前 7 天内改变或开始高渗盐水治疗；对于采用稳定的高渗盐水方案（28 天开/28 天停）的受试者，允许开始或结束一个高渗盐水周期
- 筛选访视前 7 天内抗菌药物、支气管扩张剂 (BD)、皮质类固醇或阿法链道酶药物的变化；
- 筛选访问前 7 天内物理治疗技术或时间表的变化
- 在过去 90 天内的最近一次检查中肾功能或肝功能异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：开放标签 AZLI
参与者接受了三个为期 28 天的 AZLI 疗程，每个疗程之后停药 28 天。
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AZLI 75 mg 每天 3 次通过研究雾化器给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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由于安全或耐受性原因而停止研究药物的参与者百分比
大体时间：第 168 天的基线
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因安全性或耐受性原因停用研究药物的参与者被定义为在研究药物完成电子病例报告表上以“不良事件 (AE)/安全性或耐受性”作为提前停药原因的参与者。
使用精确二项式方法计算 95% 置信区间 (CI)。
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第 168 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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≥ 6 岁受试者 FEV1 % 预测值相对于基线的变化
大体时间：第 28、84 和 140 天的基线
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在每个 28 天 AZLI 治疗疗程结束时评估 FEV1 % 预测值的变化。 FEV1 预测百分比定义为患者的 FEV1 除以人群中具有相似年龄、性别、种族和身体成分的任何人的平均 FEV1。 |
第 28、84 和 140 天的基线
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≥ 6 岁受试者的 CFQ-R 呼吸系统症状量表 (RSS) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 28、84 和 140 天的基线
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在每个 28 天 AZLI 治疗疗程结束时评估 CFQ-R RSS 评分的变化。 分数（单位）的范围是 0 到 100，分数越高表示症状越少。 |
第 28、84 和 140 天的基线
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铜绿假单胞菌 (PA) 痰液密度的变化
大体时间：第 28、84 和 140 天的基线
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在每个 28 天 AZLI 治疗疗程结束时评估 PA 痰液密度的变化（log10 菌落形成单位/克 [cfu/g]）。
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第 28、84 和 140 天的基线
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使用额外（非研究）抗假单胞菌抗生素的参与者百分比
大体时间：第 168 天的基线
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总结了所有受试者使用额外（非研究）抗假单胞菌抗生素（IV、吸入、口服、IV/吸入、IV/吸入/口服）的参与者百分比（数量和百分比）。
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第 168 天的基线
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由于呼吸系统事件至少住院一次的参与者百分比
大体时间：第 168 天的基线
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第 168 天的基线
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参与者因呼吸系统事件住院的天数
大体时间：第 168 天的基线
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报告了因呼吸事件住院的 11 名参与者中因呼吸事件住院的平均天数。
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第 168 天的基线
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肺部恶化参与者的百分比
大体时间：第 168 天的基线
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肺部恶化被定义为呼吸系统住院或非研究 IV/吸入抗假单胞菌抗生素的离散疗程。
单独使用口服抗生素治疗呼吸道体征或症状被认为代表较轻的临床事件，因此不包括在肺部恶化的定义中。
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第 168 天的基线
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肺部恶化时间
大体时间：第 168 天的基线
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使用 Kaplan-Meier (KM) 汇总统计总结首次肺部恶化的中位天数。
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第 168 天的基线
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患有研究药物诱发的支气管痉挛的参与者百分比
大体时间：基线预处理至治疗后 30 分钟
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研究药物诱发的支气管痉挛（气道反应性）在基线访视时评估为 FEV1 从治疗前测量到治疗后 30 分钟的百分比变化，对于 ≥ 6 岁的受试者或从研究者对 < 6 岁的受试者的评估。
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基线预处理至治疗后 30 分钟
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根据研究持续时间调整的不良事件发生率
大体时间：第 168 天的基线
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总结了根据研究持续时间调整后发生在 ≥ 5% 参与者中的不良事件。
调整是通过使用标准化比率计算得出的，该比率计算为患者研究持续时间的总和除以 28 的总患者月数。
所提供的比率计算是每个患者月的不良事件 (AE) 数。
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第 168 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年4月1日
研究完成 (实际的)
2013年4月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月27日
首次发布 (估计)
2011年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年5月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年5月12日
最后验证
2014年5月1日
更多信息
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