Bezpečnost AZLI u dětí s cystickou fibrózou (CF) a chronickou Pseudomonas aeruginosa v dolních dýchacích cestách (PALS)
12. května 2014 aktualizováno: Gilead Sciences
Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti Aztreonamu 75 mg prášek a rozpouštědlo pro rozprašovací roztok/Aztreonam pro inhalační roztok (AZLI) u dětí s cystickou fibrózou (CF) a chronickou Pseudomonas aeruginosa (PA) v dolních dýchacích cestách
Jednalo se o otevřenou, multicentrickou studii u dětí ve věku ≤ 12 let s cystickou fibrózou (CF) a chronickou infekcí Pseudomonas aeruginosa (PA) v dolních cestách dýchacích s použitím tří 28denních cyklů Aztreonamu pro inhalační roztok (AZLI) 75 mg třikrát denně, po každém následuje 28 dní bez AZLI.
Celková délka léčby měla být 6 měsíců.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
61
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie
- C.H.U de Bordeaux
-
Lisieux, Francie
- Centre Hospitalier Robert Bissons
-
Paris Cedex 15, Francie
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Catania, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
-
Florence, Itálie
- A. Meyer Children Hospital Florence
-
Verona, Itálie
- Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Campus Virchow Klinikum
-
Bochum, Německo
- Universitatsklinik St. Josef-Hospital
-
Erlandgen, Německo
- Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
-
Essen, Německo
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt, Německo
- J.W. Goethe University Hopsital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko
- Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
-
Rabka Zdroj, Polsko
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
-
Warszawa, Polsko
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- The Children's Hospital - Denver
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital & Clinics
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Suny Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Ramon y Cajal
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Španělsko
- Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 12 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza CF stanovená podle kritérií Konsensuální konference CF z roku 1997:
- Zdokumentovaný chlorid potu ≥ 60 mEq/l kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy NEBO
- Abnormální test nazálního transepiteliálního potenciálu (NPD) NEBO
- Genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF AND
- Jeden nebo více klinických příznaků konzistentních s CF.
- Zdokumentovaná pozitivní kultura dolních cest dýchacích na PA při screeningové návštěvě plus dvě zdokumentované pozitivní kultivace dolních dýchacích cest na PA během 12 měsíců před vstupem do studie (od sebe musí být minimálně 3 měsíce).
- Klinicky stabilní bez známek signifikantních respiračních příznaků nebo, pokud byly získány pro klinické hodnocení, bez nálezů na rentgenovém snímku hrudníku při screeningu, který by vyžadoval podání IV antipseudomonálních antibiotik, suplementaci kyslíkem nebo hospitalizaci.
Kritéria vyloučení:
- Použití IV nebo inhalačních antipseudomonálních antibiotik do 14 dnů od vstupu do studie
- Přítomnost stavu nebo abnormality, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka nebo kvalitu dat studie
- Historie kultivace sputa nebo výtěru z hrdla poskytující Burkholderia spp. do 2 let před screeningovou návštěvou
- Hypersenzitivita/nežádoucí reakce na aztreonam v anamnéze
- Hypersenzitivita/nežádoucí reakce na beta-agonisty v anamnéze
- Transplantace plic v anamnéze
- Podávání jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo během 6 poločasů testovaného léku (podle toho, co bylo delší)
- Hospitalizace pro plicní onemocnění do 28 dnů před screeningovou návštěvou
- Změny nebo zahájení chronické léčby azithromycinem během 28 dnů před screeningovou návštěvou
- Změny nebo zahájení léčby hypertonickým fyziologickým roztokem během 7 dnů před screeningovou návštěvou; pro subjekty na stabilním režimu hypertonického fyziologického roztoku (28 dní na/28 dní bez), bylo povoleno zahájení nebo ukončení cyklu hypertonického fyziologického roztoku
- Změny antimikrobiálních, bronchodilatačních (BD), kortikosteroidů nebo dornázy alfa během 7 dnů před screeningovou návštěvou;
- Změny fyzioterapeutické techniky nebo plánu během 7 dnů před návštěvou screeningu
- Abnormální výsledky funkce ledvin nebo jater při posledním testu během předchozích 90 dnů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Otevřená značka AZLI
Účastníci absolvovali tři 28denní kúry AZLI, po každé následovalo 28denní bez léčby.
|
AZLI 75 mg byl podáván 3krát denně prostřednictvím zkoumaného nebulizéru.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří přestali studovat drogu z důvodu bezpečnosti nebo snášenlivosti
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Účastníci, kteří přerušili studovaný lék z důvodu bezpečnosti nebo snášenlivosti, byli definováni jako ti, kteří měli ve formuláři elektronické případové zprávy Dokončení studie jako důvod pro předčasné ukončení "Nežádoucí událost (AE)/Bezpečnost nebo snášenlivost".
95% interval spolehlivosti (CI) byl vypočten pomocí přesné binomické metody.
|
Výchozí stav ke dni 168
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v FEV1 % předpokládané u subjektů ve věku ≥ 6 let
Časové okno: Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
Předpokládaná změna FEV1 % byla hodnocena na konci každého 28denního léčebného cyklu AZLI. Predikovaná hodnota FEV1 % je definována jako FEV1 pacienta dělená průměrnou hodnotou FEV1 v populaci pro jakoukoli osobu podobného věku, pohlaví, rasy a tělesné stavby. |
Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre CFQ-R stupnice respiračních symptomů (RSS) u subjektů ve věku ≥ 6 let
Časové okno: Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
Změna skóre CFQ-R RSS byla hodnocena na konci každého 28denního léčebného cyklu AZLI. Rozsah skóre (jednotky) byl 0 až 100, přičemž vyšší skóre indikovalo méně příznaků. |
Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
|
Změna hustoty sputa Pseudomonas Aeruginosa (PA).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
Změna hustoty PA sputa (log10 jednotek tvořících kolonie na gram [cfu/g]) byla hodnocena na konci každého 28denního léčebného cyklu AZLI.
|
Výchozí stav ke dni 28, 84 a 140
|
|
Procento účastníků, kteří užívali další (nestudijní) antipseudomonální antibiotika
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Pro všechny subjekty bylo shrnuto procento účastníků, kteří užívali další (nestudovaná) antipseudomonální antibiotika (IV, inhalační, perorální, IV/inhalační, IV/inhalační/orální), (počet a procento).
|
Výchozí stav ke dni 168
|
|
Procento účastníků hospitalizovaných alespoň jednou kvůli respirační události
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Výchozí stav ke dni 168
|
|
|
Počet dní, po které byli účastníci hospitalizováni kvůli respirační události
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Byl hlášen průměrný počet dní hospitalizovaných v důsledku respirační příhody mezi 11 účastníky, kteří byli hospitalizováni pro respirační příhodu.
|
Výchozí stav ke dni 168
|
|
Procento účastníků s plicními exacerbacemi
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Plicní exacerbace byly definovány jako respirační hospitalizace nebo jednotlivé cykly IV/inhalačních antipseudomonálních antibiotik mimo studie.
Užívání samotných perorálních antibiotik pro respirační příznaky nebo symptomy bylo považováno za reprezentativní pro mírnější klinické příhody, a proto nebylo zahrnuto do definice plicních exacerbací.
|
Výchozí stav ke dni 168
|
|
Čas do plicní exacerbace
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Medián dnů do první plicní exacerbace byl shrnut pomocí Kaplan-Meierovy (KM) souhrnné statistiky.
|
Výchozí stav ke dni 168
|
|
Procento účastníků s bronchospasmem indukovaným studijním lékem
Časové okno: Předběžné ošetření na základní linii do 30 minut po ošetření
|
Bronchospasmus (reaktivita dýchacích cest) vyvolaný studiem byl hodnocen při vstupní návštěvě jako procentuální změna FEV1 od měření před léčbou do 30 minut po léčbě u subjektů ≥ 6 let nebo podle hodnocení zkoušejícího u subjektů < 6 let.
|
Předběžné ošetření na základní linii do 30 minut po ošetření
|
|
Míra nežádoucích příhod přizpůsobená trvání studie
Časové okno: Výchozí stav ke dni 168
|
Byly shrnuty nežádoucí příhody vyskytující se u ≥ 5 % účastníků upravených na dobu trvání studie.
Úprava byla provedena pomocí standardizované míry vypočítané jako součet doby trvání studie u pacientů dělený 28 pro celkový počet pacientských měsíců.
Uvedené výpočty četnosti představují počet nežádoucích příhod (AE) na měsíc pacienta.
|
Výchozí stav ke dni 168
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2013
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. července 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. července 2011
První zveřejněno (ODHAD)
28. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
29. května 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. května 2014
Naposledy ověřeno
1. května 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Infekce
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Gramnegativní bakteriální infekce
- Bakteriální infekce
- Bakteriální infekce a mykózy
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Pseudomonasové infekce
Další identifikační čísla studie
- GS-US-205-0160
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .