Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved AZLI hos børn med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas Aeruginosa i de nedre luftveje (PALS)

12. maj 2014 opdateret af: Gilead Sciences

Open-label fase 3-forsøg til evaluering af sikkerheden af ​​Aztreonam 75 mg pulver og opløsningsmiddel til forstøveropløsning/Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos børn med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas Aeruginosa (PA) i de nedre luftveje

Dette var et åbent, multicenter studie hos børn ≤ 12 år med cystisk fibrose (CF) og kronisk Pseudomonas aeruginosa (PA) infektion i de nedre luftveje ved brug af tre 28-dages kure med Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) 75 mg tre gange dagligt, hver efterfulgt af 28 dages fri AZLI. Den samlede behandlingsvarighed skulle være 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital - Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital & Clinics
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • C.H.U de Bordeaux
      • Lisieux, Frankrig
        • Centre Hospitalier Robert Bissons
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Catania
      • Florence, Italien
        • A. Meyer Children Hospital Florence
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Instituti Ospitalieri di Verona
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Specjalistyczny Zespot Opieki Zdrowotnej nad Matka i Dzieckiem
      • Rabka Zdroj, Polen
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien
        • Hosp. Mat-Inf. Carlos Haya
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Campus Virchow Klinikum
      • Bochum, Tyskland
        • Universitatsklinik St. Josef-Hospital
      • Erlandgen, Tyskland
        • Kinder und Jugendklinik, Abteilung Lungen Bronchialheikunde
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • J.W. Goethe University Hopsital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF som bestemt af 1997 CF Consensus Conference kriterier:

    • Dokumenteret svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest ELLER
    • Unormal nasal transepithelial potential difference (NPD) test ELLER
    • En genotype med 2 identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF OG
    • Et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF.
  • Dokumenteret positiv nedre luftvejskultur for PA ved screeningsbesøget plus to dokumenterede positive nedre luftvejskulturer for PA inden for 12 måneder før studiestart (skal have været mindst 3 måneders mellemrum).
  • Klinisk stabil uden tegn på signifikante respiratoriske symptomer eller, hvis de opnås til klinisk evaluering, ingen røntgenbilleder af thorax ved screening, der ville have krævet administration af IV antibiotikum, ilttilskud eller hospitalsindlæggelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af IV eller inhaleret antibiotikum inden for 14 dage efter påbegyndelse af undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, der ville have kompromitteret deltagerens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdata, efter investigatorens mening
  • Historie om sputum- eller halspodningskultur, der gav Burkholderia spp. inden for 2 år før screeningsbesøget
  • Anamnese med overfølsomhed/bivirkning over for aztreonam
  • Anamnese med overfølsomhed/bivirkning over for beta-agonister
  • Historie om lungetransplantation
  • Administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget eller inden for 6 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der var længst)
  • Indlæggelse for lungerelateret sygdom inden for 28 dage før screeningsbesøget
  • Ændringer i eller påbegyndelse af kronisk azithromycinbehandling inden for 28 dage før screeningsbesøget
  • Ændringer i eller påbegyndelse af hypertonisk saltvandsbehandling inden for 7 dage før screeningsbesøget; for forsøgspersoner på et stabilt regime med hypertonisk saltvand (28 dage på/28 dage fri), var det tilladt at begynde eller afslutte en cyklus med hypertonisk saltvand
  • Ændringer i antimikrobiel, bronkodilatator (BD), kortikosteroid eller dornase alfa-medicin inden for 7 dage før screeningsbesøget;
  • Ændringer i fysioterapiteknik eller tidsplan inden for 7 dage før screeningsbesøget
  • Unormale nyre- eller leverfunktionsresultater ved seneste test inden for de foregående 90 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Open-label AZLI
Deltagerne modtog tre 28-dages AZLI-kurser, hver efterfulgt af 28 dages fribehandling.
Medicin: AZLI
AZLI 75 mg blev administreret 3 gange dagligt via forsøgsforstøveren.
Andre navne:
  • Cayston®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der afbrød studiet af lægemiddel på grund af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager
Tidsramme: Baseline til dag 168
Deltagere, som afbrød studielægemidlet på grund af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager, blev defineret som dem med "Uønsket hændelse (AE)/Sikkerhed eller Tolerabilitet" på den elektroniske caserapportformular for undersøgelsesmedicin som årsag til tidlig seponering. 95 % konfidensintervallet (CI) blev beregnet ved hjælp af den nøjagtige binomiale metode.
Baseline til dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i FEV1 % forudsagt i forsøgspersoner i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Baseline til dag 28, 84 og 140

Ændringen i FEV1 % forudsagt blev vurderet ved slutningen af ​​hvert 28-dages AZLI-behandlingsforløb.

FEV1 % forudsagt er defineret som FEV1 for patienten divideret med den gennemsnitlige FEV1 i populationen for enhver person af samme alder, køn, race og kropssammensætning.
Baseline til dag 28, 84 og 140
Ændring fra baseline i CFQ-R respiratorisk symptoomskala (RSS) score hos forsøgspersoner i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Baseline til dag 28, 84 og 140

Ændringen i CFQ-R RSS-score blev vurderet ved slutningen af ​​hvert 28-dages AZLI-behandlingsforløb.

Udvalget af scores (enheder) var 0 til 100 med højere score, der indikerer færre symptomer.
Baseline til dag 28, 84 og 140
Ændring i Pseudomonas Aeruginosa (PA) sputumdensitet
Tidsramme: Baseline til dag 28, 84 og 140
Ændringen i PA-sputumdensitet (log10 kolonidannende enheder pr. gram [cfu/g]) blev vurderet ved slutningen af ​​hvert 28-dages AZLI-behandlingsforløb.
Baseline til dag 28, 84 og 140
Procentdel af deltagere, der brugte yderligere (ikke-undersøgelse) antipseudomonale antibiotika
Tidsramme: Baseline til dag 168
Procentdelen af ​​deltagere, der brugte yderligere (ikke-undersøgelses) antibiotikum (IV, inhaleret, oral, IV/inhaleret, IV/inhaleret/oral) blev opsummeret (antal og procent) for alle forsøgspersoner.
Baseline til dag 168
Procentdel af deltagere indlagt mindst én gang på grund af en respiratorisk hændelse
Tidsramme: Baseline til dag 168
Baseline til dag 168
Antal dage, deltagere blev indlagt på grund af en respiratorisk hændelse
Tidsramme: Baseline til dag 168
Det gennemsnitlige antal dage indlagt på grund af en respiratorisk hændelse, blandt de 11 deltagere, der var indlagt for respiratorisk hændelse, blev rapporteret.
Baseline til dag 168
Procentdel af deltagere med lungeeksacerbationer
Tidsramme: Baseline til dag 168
Lungeeksacerbationer blev defineret som respiratoriske hospitalsindlæggelser eller diskrete forløb med ikke-studie IV/inhalerede antibiotikum. Brug af orale antibiotika alene til respiratoriske tegn eller symptomer blev anset for at være repræsentativ for mildere kliniske hændelser og var derfor ikke inkluderet i definitionen af ​​pulmonale eksacerbationer.
Baseline til dag 168
Tid til pulmonal eksacerbation
Tidsramme: Baseline til dag 168
Mediandagene til første pulmonal eksacerbation blev opsummeret ved hjælp af Kaplan-Meier (KM) opsummerende statistik.
Baseline til dag 168
Procentdel af deltagere med studie-lægemiddelinduceret bronkospasme
Tidsramme: Forbehandling ved baseline til 30 minutter efter behandling
Studie-lægemiddelinduceret bronkospasme (luftvejsreaktivitet) blev vurderet ved baseline-besøget som den procentvise ændring i FEV1 fra førbehandlingsmålingen til 30 minutter efter behandling for forsøgspersoner ≥ 6 år eller fra investigators vurdering for forsøgspersoner < 6 år.
Forbehandling ved baseline til 30 minutter efter behandling
Uønskede hændelser justeret for undersøgelsens varighed
Tidsramme: Baseline til dag 168
Bivirkninger, der forekom hos ≥ 5 % af deltagerne justeret for undersøgelsens varighed, blev opsummeret. Justeringen blev foretaget ved at bruge en standardiseret rate beregnet som summen af ​​undersøgelsens varighed på tværs af patienter divideret med 28 for det samlede antal patientmåneder. Frekvensberegninger er antallet af uønskede hændelser (AE'er) pr. patientmåned.
Baseline til dag 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2011

Først opslået (SKØN)

28. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

29. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2014

Sidst verificeret

1. maj 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-US-205-0160

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med AZLI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner