ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）被験者のプラーク体積に対するCER-001の効果 (MODE)
2015年7月28日 更新者：Cerenis Therapeutics, SA
希少疾患評価の修正（MODE）研究：ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の被験者のプラーク体積に対するCER-001の影響に関する多施設非盲検研究
HoFH を治療するために使用される利用可能な薬は、総コレステロールと LDL コレステロールの循環レベルを下げることを目的としています。
これらの対策は心血管疾患の進行を遅らせることができますが、血管壁に何年も蓄積されたコレステロールのために既存の疾患を退行させる可能性は低いため、虚血性イベントの既存のリスクを十分に減らすことはできません.
HDL には、血管系からの大量のコレステロールの迅速な除去、内皮機能の改善、酸化的損傷に対する保護、炎症の軽減など、プラークの安定化と退行につながる複数の作用があります。
この研究では、HoFH 患者の 3Tesla MRI 測定によって評価されるように、アテローム硬化性プラークの進行と退行の指標に対する組換えヒト Apo-A-1 ベースの HDL ミメティックである CER-001 の効果を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06102
- Clinical Research Facility
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New York
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N. Massapequa、New York、アメリカ、11758
- Clinical Research Facility
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Clinical Research Facility
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Rome、イタリア、100161
- Clinical Research Facility
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Amsterdam、オランダ、1105AZ
- Clinical Research Facility
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Maastricht、オランダ、6229 HX
- Clinical Research Facility
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Nijmegen、オランダ、6500 HB
- Clinical Research Facility
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Quebec、カナダ、G1V4M6
- Clinical Research Facility
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7P2
- Clinical Research Facility
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 12歳以上の男性または女性
- -被験者はホモ接合型FHを呈します
除外基準:
- 体重 >100kg
- 血液疾患、癌、消化器系の問題など、最近重大な健康上の問題を抱えている被験者
- 妊娠可能な女性被験者
- -既知の主要な血液、腎臓、肝臓、代謝、胃腸または内分泌機能障害
- -造影3TMRIの使用を妨げるMRIスキャンの禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CER-001
CER-001の非盲検単群試験
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隔週注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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頸動脈平均血管壁面積のベースラインからフォローアップまでの変化率
時間枠：ベースライン、最終投与後 6 か月および/または 2 週間後
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頸動脈平均血管壁面積のベースラインからフォローアップまでの変化率
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ベースライン、最終投与後 6 か月および/または 2 週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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頸動脈血管壁容積の変化
時間枠：ベースライン、最終投与後 6 か月および/または 2 週間後
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3TMRIによって評価された、ベースライン測定から、治験薬の最終投与から約2週間後に行われたフォローアップまでの頸動脈血管壁容積の変化率。
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ベースライン、最終投与後 6 か月および/または 2 週間後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：John J. Kastelein, MD PhD、Amsterdam UMC, location VUmc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年11月1日
一次修了 (実際)
2013年10月1日
研究の完了 (実際)
2014年8月1日
試験登録日
最初に提出
2011年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年8月5日
最初の投稿 (見積もり)
2011年8月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年8月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年7月28日
最終確認日
2015年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CER-001-CLIN-003
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