Effekt av CER-001 på plakkvolum hos personer med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) (MODE)

De tilgjengelige medisinene som brukes til å behandle HoFH er rettet mot å redusere sirkulerende nivåer av totalt kolesterol og LDL-kolesterol. Disse tiltakene kan forsinke utviklingen av kardiovaskulær sykdom, men det er usannsynlig at de regresserer eksisterende sykdom på grunn av årevis med kolesterolakkumulering i karveggene og kan derfor ikke i tilstrekkelig grad redusere den eksisterende risikoen for en iskemisk hendelse. HDL har flere handlinger som kan føre til plakkstabilisering og regresjon, slik som rask fjerning av store mengder kolesterol fra vaskulaturen, forbedring av endotelfunksjon, beskyttelse mot oksidativ skade og reduksjon i betennelse. Denne studien vil vurdere effekten av CER-001, et rekombinant humant Apo-A-1-basert HDL-mimetikum, på indekser for aterosklerotisk plakkprogresjon og regresjon vurdert ved 3Tesla MR-målinger hos pasienter med HoFH.