Efeito de CER-001 no volume da placa em indivíduos homozigóticos com hipercolesterolemia familiar (HoFH) (MODE)
28 de julho de 2015 atualizado por: Cerenis Therapeutics, SA
Estudo Modificando a Avaliação de Doenças Órfãs (MODE): Um Estudo Multicêntrico, Aberto dos Efeitos do CER-001 no Volume da Placa em Indivíduos com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (HoFH)
Os medicamentos disponíveis usados para tratar a HFHo têm como objetivo reduzir os níveis circulantes de colesterol total e LDL.
Essas medidas podem retardar a progressão da doença cardiovascular, no entanto, é improvável que regridam a doença existente devido a anos de acúmulo de colesterol nas paredes dos vasos e, portanto, não podem reduzir adequadamente o risco existente de um evento isquêmico.
O HDL tem múltiplas ações que podem levar à estabilização e regressão da placa, como rápida remoção de grandes quantidades de colesterol da vasculatura, melhora da função endotelial, proteção contra danos oxidativos e redução da inflamação.
Este estudo avaliará os efeitos do CER-001, um imitador de HDL baseado em Apo-A-1 humano recombinante, nos índices de progressão e regressão da placa aterosclerótica, conforme avaliado por medições de ressonância magnética 3Tesla em pacientes com HFHo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Quebec, Canadá, G1V4M6
- Clinical Research Facility
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
- Clinical Research Facility
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New York
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N. Massapequa, New York, Estados Unidos, 11758
- Clinical Research Facility
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Amsterdam, Holanda, 1105AZ
- Clinical Research Facility
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Maastricht, Holanda, 6229 HX
- Clinical Research Facility
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Nijmegen, Holanda, 6500 HB
- Clinical Research Facility
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Rome, Itália, 100161
- Clinical Research Facility
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Clinical Research Facility
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduo do sexo masculino ou feminino com 12 anos ou mais
- Sujeito apresenta HF homozigótica
Critério de exclusão:
- Peso >100 kg
- Indivíduos com problemas de saúde significativos no passado recente, incluindo distúrbios sanguíneos, câncer ou problemas digestivos
- Sujeitos do sexo feminino com potencial para engravidar
- Disfunção importante hematológica, renal, hepática, metabólica, gastrointestinal ou endócrina conhecida
- Contra-indicação para ressonância magnética que impediria o uso de 3TMRI com contraste
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CER-001
Estudo de braço único de rótulo aberto de CER-001
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Infusão quinzenal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual desde o início até o acompanhamento na área média da parede do vaso carotídeo
Prazo: Linha de base então 6 meses e/ou ~ 2 semanas após a dose final
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Alteração percentual desde o início até o acompanhamento na área média da parede do vaso carotídeo
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Linha de base então 6 meses e/ou ~ 2 semanas após a dose final
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no volume da parede do vaso carotídeo
Prazo: Linha de base então 6 meses e/ou ~ 2 semanas após a dose final
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Alteração percentual no volume da parede do vaso carotídeo, conforme avaliado por 3TMRI, desde a medição da linha de base até o acompanhamento feito ~ 2 semanas após a dose final da medicação do estudo.
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Linha de base então 6 meses e/ou ~ 2 semanas após a dose final
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de agosto de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
8 de agosto de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
18 de agosto de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2015
Última verificação
1 de julho de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CER-001-CLIN-003
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