Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av CER-001 på plackvolym hos homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)-personer (MODE)

28 juli 2015 uppdaterad av: Cerenis Therapeutics, SA

Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE) Studie: En multicenter, öppen studie av effekterna av CER-001 på plackvolymen hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

De tillgängliga medicinerna som används för att behandla HoFH är inriktade på att minska cirkulerande nivåer av totalt kolesterol och LDL-kolesterol. Dessa åtgärder kan fördröja utvecklingen av hjärt-kärlsjukdom, men det är osannolikt att de regresserar befintlig sjukdom på grund av år av kolesterolackumulering i kärlväggarna och kan därför inte på ett adekvat sätt minska den befintliga risken för en ischemisk händelse. HDL har flera effekter som kan leda till plackstabilisering och regression, såsom snabbt avlägsnande av stora mängder kolesterol från kärlsystemet, förbättring av endotelfunktionen, skydd mot oxidativ skada och minskning av inflammation. Denna studie kommer att utvärdera effekterna av CER-001, en rekombinant human Apo-A-1-baserad HDL-härmare, på index för aterosklerotisk plackprogression och regression, utvärderad med 3Tesla MRI-mätningar hos patienter med HoFH.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06102
        • Clinical Research Facility
    • New York
      • N. Massapequa, New York, Förenta staterna, 11758
        • Clinical Research Facility
  • Italien
      • Rome, Italien, 100161
        • Clinical Research Facility
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Clinical Research Facility
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Clinical Research Facility
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105AZ
        • Clinical Research Facility
      • Maastricht, Nederländerna, 6229 HX
        • Clinical Research Facility
      • Nijmegen, Nederländerna, 6500 HB
        • Clinical Research Facility
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Clinical Research Facility

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinnlig försöksperson 12 år eller äldre
  • Försöksperson presenterar med Homozygot FH

Exklusions kriterier:

  • Vikt >100 kg
  • Ämnen med betydande hälsoproblem på senare tid, inklusive blodsjukdomar, cancer eller matsmältningsproblem
  • Kvinnliga subjekt i fertil ålder
  • Känd större hematologisk, njur-, lever-, metabolisk, gastrointestinal eller endokrin dysfunktion
  • Kontraindikation för MRT-skanning som skulle utesluta användning av kontrastförstärkt 3TMRI

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CER-001
Open label enarmsstudie av CER-001
Läkemedel: CER-001
Infusion varannan vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till uppföljning i carotis genomsnittliga kärlväggsarea
Tidsram: Baslinje sedan 6 månader och/eller ~2 veckor efter slutdos
Procentuell förändring från baslinje till uppföljning i carotis genomsnittliga kärlväggsarea
Baslinje sedan 6 månader och/eller ~2 veckor efter slutdos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i volymen av karotiskärlväggen
Tidsram: Baslinje sedan 6 månader och/eller ~2 veckor efter slutdos
Procentuell förändring i karotiskärlväggsvolym, bedömd med 3TMRI, från baslinjemätningen till uppföljningen som togs ~2 veckor efter den sista dosen av studiemedicinering.
Baslinje sedan 6 månader och/eller ~2 veckor efter slutdos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Utredare

  • Huvudutredare: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

8 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 augusti 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2015

Senast verifierad

1 juli 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CER-001-CLIN-003

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera