CER-001 对纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 受试者斑块体积的影响 (MODE)
2015年7月28日 更新者：Cerenis Therapeutics, SA
改良孤儿病评估 (MODE) 研究：一项关于 CER-001 对纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者斑块体积影响的多中心、开放标签研究
用于治疗 HoFH 的可用药物旨在降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇的循环水平。
这些措施可以延缓心血管疾病的进展，但是，由于胆固醇在血管壁中多年积累，它们不太可能使现有疾病消退，因此无法充分降低缺血事件的现有风险。
HDL 具有多种作用，可导致斑块稳定和消退，例如从脉管系统中快速清除大量胆固醇、改善内皮功能、防止氧化损伤和减少炎症。
本研究将评估 CER-001（一种基于重组人 Apo-A-1 的 HDL 模拟物）对 HoFH 患者通过 3Tesla MRI 测量评估的动脉粥样硬化斑块进展和消退指数的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec、加拿大、G1V4M6
- Clinical Research Facility
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7P2
- Clinical Research Facility
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Rome、意大利、100161
- Clinical Research Facility
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06102
- Clinical Research Facility
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New York
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N. Massapequa、New York、美国、11758
- Clinical Research Facility
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Manchester、英国、M13 9WL
- Clinical Research Facility
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Amsterdam、荷兰、1105AZ
- Clinical Research Facility
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Maastricht、荷兰、6229 HX
- Clinical Research Facility
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Nijmegen、荷兰、6500 HB
- Clinical Research Facility
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 12 岁或以上的男性或女性受试者
- 受试者出现纯合子 FH
排除标准：
- 重量 >100 公斤
- 最近有严重健康问题的受试者，包括血液病、癌症或消化问题
- 具有生育潜力的女性受试者
- 已知的主要血液学、肾脏、肝脏、代谢、胃肠道或内分泌功能障碍
- 排除使用对比增强 3TMRI 的 MRI 扫描禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CER-001
CER-001 的开放标签单臂研究
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双周输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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颈动脉平均血管壁面积从基线到随访的百分比变化
大体时间：基线，然后是最终剂量后 6 个月和/或 ~2 周
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颈动脉平均血管壁面积从基线到随访的百分比变化
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基线，然后是最终剂量后 6 个月和/或 ~2 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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颈动脉血管壁体积的变化
大体时间：基线，然后是最终剂量后 6 个月和/或 ~2 周
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颈动脉血管壁体积的百分比变化，由 3TMRI 评估，从基线测量到研究药物最终剂量后约 2 周的随访。
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基线，然后是最终剂量后 6 个月和/或 ~2 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：John J. Kastelein, MD PhD、Amsterdam UMC, location VUmc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2013年10月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年8月5日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月5日
首次发布 (估计)
2011年8月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年7月28日
最后验证
2015年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CER-001-CLIN-003
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