Efecto de CER-001 sobre el volumen de la placa en sujetos con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) (MODE)
28 de julio de 2015 actualizado por: Cerenis Therapeutics, SA
Estudio de evaluación de la modificación de la enfermedad huérfana (MODE): un estudio abierto multicéntrico de los efectos de CER-001 en el volumen de la placa en sujetos con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)
Los medicamentos disponibles que se utilizan para tratar la HFHo tienen como objetivo reducir los niveles circulantes de colesterol total y LDL.
Estas medidas pueden retrasar la progresión de la enfermedad cardiovascular; sin embargo, es poco probable que reviertan la enfermedad existente debido a años de acumulación de colesterol en las paredes de los vasos y, por lo tanto, no pueden reducir adecuadamente el riesgo existente de un evento isquémico.
HDL tiene múltiples acciones que podrían conducir a la estabilización y regresión de la placa, como la eliminación rápida de grandes cantidades de colesterol de la vasculatura, la mejora de la función endotelial, la protección contra el daño oxidativo y la reducción de la inflamación.
Este estudio evaluará los efectos de CER-001, un mimético de HDL basado en Apo-A-1 humano recombinante, en los índices de progresión y regresión de la placa aterosclerótica según lo evaluado por mediciones de resonancia magnética 3Tesla en pacientes con HoFH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec, Canadá, G1V4M6
- Clinical Research Facility
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
- Clinical Research Facility
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New York
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N. Massapequa, New York, Estados Unidos, 11758
- Clinical Research Facility
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Rome, Italia, 100161
- Clinical Research Facility
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Amsterdam, Países Bajos, 1105AZ
- Clinical Research Facility
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Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
- Clinical Research Facility
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Nijmegen, Países Bajos, 6500 HB
- Clinical Research Facility
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Clinical Research Facility
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto masculino o femenino de 12 años o más
- El sujeto presenta homocigosis FH
Criterio de exclusión:
- Peso >100 kg
- Sujetos con problemas de salud significativos en el pasado reciente, incluidos trastornos sanguíneos, cáncer o problemas digestivos
- Sujetos femeninos en edad fértil
- Disfunción importante hematológica, renal, hepática, metabólica, gastrointestinal o endocrina conocida
- Contraindicación para la resonancia magnética que impediría el uso de 3TMRI con contraste
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CER-001
Estudio abierto de un solo brazo de CER-001
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Infusión quincenal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el seguimiento en el área media de la pared del vaso carotídeo
Periodo de tiempo: Línea de base luego 6 meses y/o ~2 semanas después de la dosis final
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el seguimiento en el área media de la pared del vaso carotídeo
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Línea de base luego 6 meses y/o ~2 semanas después de la dosis final
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el volumen de la pared del vaso carotideo
Periodo de tiempo: Línea de base luego 6 meses y/o ~2 semanas después de la dosis final
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Cambio porcentual en el volumen de la pared del vaso carotídeo, según lo evaluado por 3TMRI, desde la medición inicial hasta el seguimiento realizado aproximadamente 2 semanas después de la dosis final de la medicación del estudio.
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Línea de base luego 6 meses y/o ~2 semanas después de la dosis final
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de agosto de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de agosto de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2015
Última verificación
1 de julio de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CER-001-CLIN-003
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre CER-001
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