Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto di CER-001 sul volume della placca nei soggetti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (MODE)

28 luglio 2015 aggiornato da: Cerenis Therapeutics, SA

Studio di modifica della valutazione della malattia orfana (MODE): uno studio multicentrico in aperto sugli effetti di CER-001 sul volume della placca in soggetti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

I farmaci disponibili usati per trattare l'HoFH sono mirati a ridurre i livelli circolanti di colesterolo totale e LDL. Queste misure possono ritardare la progressione della malattia cardiovascolare, tuttavia, è improbabile che regrediscano alla malattia esistente a causa di anni di accumulo di colesterolo nelle pareti dei vasi e pertanto non possono ridurre adeguatamente il rischio esistente di un evento ischemico. L'HDL ha molteplici azioni che potrebbero portare alla stabilizzazione e alla regressione della placca, come la rapida rimozione di grandi quantità di colesterolo dal sistema vascolare, il miglioramento della funzione endoteliale, la protezione contro il danno ossidativo e la riduzione dell'infiammazione. Questo studio valuterà gli effetti di CER-001, un mimetico HDL umano ricombinante basato su Apo-A-1, sugli indici di progressione e regressione della placca aterosclerotica valutati mediante misurazioni MRI 3Tesla in pazienti con HoFH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V4M6
        • Clinical Research Facility
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Clinical Research Facility
  • Italia
      • Rome, Italia, 100161
        • Clinical Research Facility
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Clinical Research Facility
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Clinical Research Facility
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Clinical Research Facility
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Clinical Research Facility
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06102
        • Clinical Research Facility
    • New York
      • N. Massapequa, New York, Stati Uniti, 11758
        • Clinical Research Facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto maschio o femmina di età pari o superiore a 12 anni
  • Il soggetto presenta FH omozigote

Criteri di esclusione:

  • Peso >100 kg
  • Soggetti con gravi problemi di salute nel recente passato, inclusi disturbi del sangue, cancro o problemi digestivi
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile
  • Disfunzione ematologica, renale, epatica, metabolica, gastrointestinale o endocrina nota
  • Controindicazione alla scansione MRI che precluderebbe l'uso di 3TMRI con mezzo di contrasto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CER-001
Studio in aperto a braccio singolo di CER-001
Droga: CER-001
Infusione bisettimanale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al follow-up nell'area media della parete del vaso carotideo
Lasso di tempo: Basale quindi 6 mesi e/o ~2 settimane dopo la dose finale
Variazione percentuale dal basale al follow-up nell'area media della parete del vaso carotideo
Basale quindi 6 mesi e/o ~2 settimane dopo la dose finale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume della parete del vaso carotideo
Lasso di tempo: Basale quindi 6 mesi e/o ~2 settimane dopo la dose finale
Variazione percentuale del volume della parete del vaso carotideo, come valutato da 3TMRI, dalla misurazione basale al follow-up effettuato ~ 2 settimane dopo la dose finale del farmaco in studio.
Basale quindi 6 mesi e/o ~2 settimane dopo la dose finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Investigatori

  • Investigatore principale: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

8 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 agosto 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2015

Ultimo verificato

1 luglio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CER-001-CLIN-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipercolesterolemia familiare omozigote

Prove cliniche su CER-001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Brazil

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi