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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01412034
Effet du CER-001 sur le volume de la plaque chez les sujets homozygotes atteints d'hypercholestérolémie familiale (HoFH) (MODE)
28 juillet 2015 mis à jour par: Cerenis Therapeutics, SA
Étude Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE) : étude multicentrique ouverte des effets du CER-001 sur le volume de la plaque chez les sujets atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)
Les médicaments disponibles utilisés pour traiter l'HFHo visent à réduire les taux circulants de cholestérol total et LDL.
Ces mesures peuvent retarder la progression des maladies cardiovasculaires, cependant, elles sont peu susceptibles de faire régresser une maladie existante en raison d'années d'accumulation de cholestérol dans les parois des vaisseaux et ne peuvent donc pas réduire de manière adéquate le risque existant d'événement ischémique.
Le HDL a de multiples actions qui pourraient conduire à la stabilisation et à la régression de la plaque, telles que l'élimination rapide de grandes quantités de cholestérol du système vasculaire, l'amélioration de la fonction endothéliale, la protection contre les dommages oxydatifs et la réduction de l'inflammation.
Cette étude évaluera les effets de CER-001, un mimétique HDL humain recombinant à base d'Apo-A-1, sur les indices de progression et de régression de la plaque d'athérosclérose, tels qu'évalués par des mesures d'IRM 3Tesla chez des patients atteints de HFHo.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
23
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Quebec, Canada, G1V4M6
- Clinical Research Facility
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
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Rome, Italie, 100161
- Clinical Research Facility
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105AZ
- Clinical Research Facility
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Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
- Clinical Research Facility
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Nijmegen, Pays-Bas, 6500 HB
- Clinical Research Facility
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Clinical Research Facility
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06102
- Clinical Research Facility
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New York
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N. Massapequa, New York, États-Unis, 11758
- Clinical Research Facility
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujet masculin ou féminin de 12 ans ou plus
- Le sujet présente une FH homozygote
Critère d'exclusion:
- Poids >100kg
- Sujets ayant des problèmes de santé importants dans un passé récent, notamment des troubles sanguins, un cancer ou des problèmes digestifs
- Sujets féminins en âge de procréer
- Dysfonctionnement hématologique, rénal, hépatique, métabolique, gastro-intestinal ou endocrinien majeur connu
- Contre-indication à l'IRM qui empêcherait l'utilisation de 3TMRI à contraste amélioré
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: CER-001
Étude ouverte à un seul bras de CER-001
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Perfusion bihebdomadaire
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de changement entre le départ et le suivi dans la surface moyenne de la paroi vasculaire carotidienne
Délai: Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
|
Pourcentage de changement entre le départ et le suivi dans la surface moyenne de la paroi vasculaire carotidienne
|
Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Modification du volume de la paroi des vaisseaux carotidiens
Délai: Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
|
Changement en pourcentage du volume de la paroi du vaisseau carotidien, tel qu'évalué par 3TMRI, de la mesure de base au suivi effectué environ 2 semaines après la dose finale du médicament à l'étude.
|
Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 août 2011
Première publication (Estimation)
8 août 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
18 août 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 juillet 2015
Dernière vérification
1 juillet 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CER-001-CLIN-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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