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Effet du CER-001 sur le volume de la plaque chez les sujets homozygotes atteints d'hypercholestérolémie familiale (HoFH) (MODE)

28 juillet 2015 mis à jour par: Cerenis Therapeutics, SA

Étude Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE) : étude multicentrique ouverte des effets du CER-001 sur le volume de la plaque chez les sujets atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

Les médicaments disponibles utilisés pour traiter l'HFHo visent à réduire les taux circulants de cholestérol total et LDL. Ces mesures peuvent retarder la progression des maladies cardiovasculaires, cependant, elles sont peu susceptibles de faire régresser une maladie existante en raison d'années d'accumulation de cholestérol dans les parois des vaisseaux et ne peuvent donc pas réduire de manière adéquate le risque existant d'événement ischémique. Le HDL a de multiples actions qui pourraient conduire à la stabilisation et à la régression de la plaque, telles que l'élimination rapide de grandes quantités de cholestérol du système vasculaire, l'amélioration de la fonction endothéliale, la protection contre les dommages oxydatifs et la réduction de l'inflammation. Cette étude évaluera les effets de CER-001, un mimétique HDL humain recombinant à base d'Apo-A-1, sur les indices de progression et de régression de la plaque d'athérosclérose, tels qu'évalués par des mesures d'IRM 3Tesla chez des patients atteints de HFHo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Quebec, Canada, G1V4M6
        • Clinical Research Facility
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Clinical Research Facility
      • Rome, Italie, 100161
        • Clinical Research Facility
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105AZ
        • Clinical Research Facility
      • Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
        • Clinical Research Facility
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6500 HB
        • Clinical Research Facility
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Clinical Research Facility
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06102
        • Clinical Research Facility
    • New York
      • N. Massapequa, New York, États-Unis, 11758
        • Clinical Research Facility

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujet masculin ou féminin de 12 ans ou plus
  • Le sujet présente une FH homozygote

Critère d'exclusion:

  • Poids >100kg
  • Sujets ayant des problèmes de santé importants dans un passé récent, notamment des troubles sanguins, un cancer ou des problèmes digestifs
  • Sujets féminins en âge de procréer
  • Dysfonctionnement hématologique, rénal, hépatique, métabolique, gastro-intestinal ou endocrinien majeur connu
  • Contre-indication à l'IRM qui empêcherait l'utilisation de 3TMRI à contraste amélioré

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CER-001
Étude ouverte à un seul bras de CER-001
Perfusion bihebdomadaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement entre le départ et le suivi dans la surface moyenne de la paroi vasculaire carotidienne
Délai: Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
Pourcentage de changement entre le départ et le suivi dans la surface moyenne de la paroi vasculaire carotidienne
Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du volume de la paroi des vaisseaux carotidiens
Délai: Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale
Changement en pourcentage du volume de la paroi du vaisseau carotidien, tel qu'évalué par 3TMRI, de la mesure de base au suivi effectué environ 2 semaines après la dose finale du médicament à l'étude.
Au départ, puis 6 mois et/ou ~2 semaines après la dose finale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2011

Première publication (Estimation)

8 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 août 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2015

Dernière vérification

1 juillet 2015

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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