동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 피험자의 플라크 부피에 대한 CER-001의 효과 (MODE)
2015년 7월 28일 업데이트: Cerenis Therapeutics, SA
수정 희귀 질병 평가(MODE) 연구: 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 대상자의 플라크 부피에 대한 CER-001의 효과에 대한 다기관 공개 라벨 연구
HoFH를 치료하는 데 사용되는 약물은 총 및 LDL-콜레스테롤의 순환 수준을 줄이는 것을 목표로 합니다.
이러한 조치는 심혈관 질환의 진행을 지연시킬 수 있지만, 혈관벽에 수년간 축적된 콜레스테롤로 인해 기존 질병을 퇴행시킬 가능성이 없으므로 허혈성 사건에 대한 기존 위험을 적절하게 줄일 수 없습니다.
HDL은 혈관 구조에서 다량의 콜레스테롤을 빠르게 제거하고, 내피 기능을 개선하고, 산화적 손상으로부터 보호하고, 염증을 감소시키는 등 플라크 안정화 및 퇴행으로 이어질 수 있는 여러 가지 작용을 합니다.
이 연구는 HoFH 환자의 3Tesla MRI 측정으로 평가된 죽상경화반 진행 및 퇴행 지표에 대한 재조합 인간 Apo-A-1 기반 HDL 모방체인 CER-001의 효과를 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
- Clinical Research Facility
-
Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- Clinical Research Facility
-
Nijmegen, 네덜란드, 6500 HB
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06102
- Clinical Research Facility
-
-
New York
-
N. Massapequa, New York, 미국, 11758
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Rome, 이탈리아, 100161
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Quebec, 캐나다, G1V4M6
- Clinical Research Facility
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12세 이상 남녀 대상자
- 피험자는 동형 접합체 FH를 나타냅니다.
제외 기준:
- 무게 >100kg
- 혈액 질환, 암 또는 소화 장애를 포함하여 최근 과거에 중대한 건강 문제가 있는 피험자
- 가임 가능성이 있는 여성 과목
- 알려진 주요 혈액학적, 신장, 간, 대사, 위장 또는 내분비 기능 장애
- 조영 증강 3TMRI의 사용을 배제하는 MRI 스캔에 대한 금기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: CER-001
CER-001의 오픈 라벨 단일 암 연구
|
격주 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
경동맥 평균 혈관 벽 면적의 기준선에서 후속 조치까지 백분율 변화
기간: 기준선 이후 6개월 및/또는 최종 투여 후 ~2주
|
경동맥 평균 혈관 벽 면적의 기준선에서 후속 조치까지 백분율 변화
|
기준선 이후 6개월 및/또는 최종 투여 후 ~2주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
경동맥벽 부피의 변화
기간: 기준선 이후 6개월 및/또는 최종 투여 후 ~2주
|
3TMRI로 평가한 경동맥벽 용적의 변화율은 기준선 측정에서 연구 약물의 최종 투여 후 약 2주 후 추적 관찰까지입니다.
|
기준선 이후 6개월 및/또는 최종 투여 후 ~2주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 5일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2015년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CER-001-CLIN-003
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .