CER-001:n vaikutus plakin määrään homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemia (HoFH) -potilailla (MODE)
tiistai 28. heinäkuuta 2015 päivittänyt: Cerenis Therapeutics, SA
Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE) -tutkimus: Monikeskus, avoin tutkimus CER-001:n vaikutuksista plakin määrään potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)
HoFH:n hoitoon käytettävissä olevat lääkkeet on suunnattu verenkierron kokonais- ja LDL-kolesterolin alentamiseen.
Nämä toimenpiteet voivat hidastaa sydän- ja verisuonitautien etenemistä, mutta ne eivät todennäköisesti paranna olemassa olevaa sairautta johtuen vuosia kestäneestä kolesterolin kertymisestä verisuonten seinämiin, eivätkä sen vuoksi pysty riittävästi vähentämään olemassa olevaa iskeemisen tapahtuman riskiä.
HDL:llä on useita toimintoja, jotka voivat johtaa plakin stabiloitumiseen ja regressioon, kuten suurten kolesterolimäärien nopea poistaminen verisuonista, endoteelin toiminnan parantaminen, suoja oksidatiivisilta vaurioilta ja tulehduksen vähentäminen.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan CER-001:n, rekombinantin ihmisen Apo-A-1-pohjaisen HDL-mimeetin, vaikutuksia ateroskleroottisen plakin etenemisen ja regression indekseihin, jotka on arvioitu 3Teslan MRI-mittauksilla potilailla, joilla on HoFH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
- Clinical Research Facility
-
Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
- Clinical Research Facility
-
Nijmegen, Alankomaat, 6500 HB
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 100161
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V4M6
- Clinical Research Facility
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06102
- Clinical Research Facility
-
-
New York
-
N. Massapequa, New York, Yhdysvallat, 11758
- Clinical Research Facility
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 12 vuotta tai vanhempi
- Kohde sairastaa homotsygoottista FH:ta
Poissulkemiskriteerit:
- Paino > 100 kg
- Kohteet, joilla on lähimenneisyydessä merkittäviä terveysongelmia, mukaan lukien verihäiriöt, syöpä tai ruoansulatusongelmia
- Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi
- Tunnettu vakava hematologinen, munuaisten, maksan, aineenvaihdunnan, maha-suolikanavan tai endokriininen toimintahäiriö
- MRI-skannauksen vasta-aihe, joka estäisi kontrastitehosteisen 3TMRI:n käytön
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CER-001
Avoin yksihaarainen CER-001-tutkimus
|
Kahden viikon infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta seurantaan kaulavaltimon keskimääräisessä suonen seinämän alueella
Aikaikkuna: Lähtötilanne sitten 6 kuukautta ja/tai ~2 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta seurantaan kaulavaltimon keskimääräisessä suonen seinämän alueella
|
Lähtötilanne sitten 6 kuukautta ja/tai ~2 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kaulavaltimon seinämän tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne sitten 6 kuukautta ja/tai ~2 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen
|
Prosentuaalinen muutos kaulavaltimon seinämän tilavuudessa, 3TMRI:llä arvioituna, lähtötilanteen mittauksesta seurantaan, joka toteutettiin noin 2 viikkoa tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen.
|
Lähtötilanne sitten 6 kuukautta ja/tai ~2 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. elokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. elokuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 8. elokuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 18. elokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CER-001-CLIN-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .