Wirkung von CER-001 auf das Plaquevolumen bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). (MODE)

Die verfügbaren Medikamente zur Behandlung von HoFH zielen darauf ab, die zirkulierenden Spiegel von Gesamt- und LDL-Cholesterin zu senken. Diese Maßnahmen können zwar das Fortschreiten einer Herz-Kreislauf-Erkrankung verzögern, eine bestehende Erkrankung aufgrund jahrelanger Cholesterinanreicherung in den Gefäßwänden jedoch wahrscheinlich nicht zurückbilden und daher das bestehende Risiko für ein ischämisches Ereignis nicht ausreichend reduzieren. HDL hat mehrere Wirkungen, die zu einer Plaquestabilisierung und -regression führen könnten, wie z. B. die schnelle Entfernung großer Mengen von Cholesterin aus dem Gefäßsystem, die Verbesserung der Endothelfunktion, den Schutz vor oxidativen Schäden und die Verringerung von Entzündungen. In dieser Studie werden die Auswirkungen von CER-001, einem rekombinanten humanen Apo-A-1-basierten HDL-Mimetikum, auf die Indizes der atherosklerotischen Plaqueprogression und -regression bewertet, wie durch 3-Tesla-MRT-Messungen bei Patienten mit HoFH bewertet.