Wpływ CER-001 na objętość blaszki miażdżycowej u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) (MODE)
28 lipca 2015 zaktualizowane przez: Cerenis Therapeutics, SA
Modyfikujące badanie oceny choroby sierocej (MODE): wieloośrodkowe, otwarte badanie wpływu CER-001 na objętość blaszki miażdżycowej u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)
Dostępne leki stosowane w leczeniu HoFH mają na celu obniżenie stężenia cholesterolu całkowitego i LDL we krwi.
Środki te mogą opóźnić postęp choroby sercowo-naczyniowej, jednak jest mało prawdopodobne, aby cofnęły istniejącą chorobę ze względu na wieloletnie gromadzenie się cholesterolu w ścianach naczyń, a zatem nie mogą odpowiednio zmniejszyć istniejącego ryzyka zdarzenia niedokrwiennego.
HDL ma wiele działań, które mogą prowadzić do stabilizacji i regresji płytki nazębnej, takich jak szybkie usuwanie dużych ilości cholesterolu z układu naczyniowego, poprawa funkcji śródbłonka, ochrona przed uszkodzeniami oksydacyjnymi i zmniejszenie stanu zapalnego.
Niniejsze badanie oceni wpływ CER-001, rekombinowanego ludzkiego mimetyka HDL opartego na Apo-A-1, na wskaźniki progresji i regresji blaszki miażdżycowej, oceniane za pomocą pomiarów MRI 3 Tesli u pacjentów z HoFH.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
23
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105AZ
- Clinical Research Facility
-
Maastricht, Holandia, 6229 HX
- Clinical Research Facility
-
Nijmegen, Holandia, 6500 HB
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V4M6
- Clinical Research Facility
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06102
- Clinical Research Facility
-
-
New York
-
N. Massapequa, New York, Stany Zjednoczone, 11758
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Rome, Włochy, 100161
- Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Clinical Research Facility
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 12 lat lub starsza
- Tester przedstawia homozygotę FH
Kryteria wyłączenia:
- Waga >100 kg
- Osoby, które w niedalekiej przeszłości miały poważne problemy zdrowotne, w tym zaburzenia krwi, raka lub problemy trawienne
- Kobiety w wieku rozrodczym
- Znane poważne zaburzenia hematologiczne, nerkowe, wątrobowe, metaboliczne, żołądkowo-jelitowe lub hormonalne
- Przeciwwskazanie do badania MRI, które wykluczałoby zastosowanie 3TMRI ze wzmocnieniem kontrastowym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CER-001
Otwarte jednoramienne badanie CER-001
|
Infuzja co dwa tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do okresu kontrolnego w średniej powierzchni ściany naczynia szyjnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa następnie 6 miesięcy i/lub ~2 tygodnie po ostatniej dawce
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do okresu kontrolnego w średniej powierzchni ściany naczynia szyjnego
|
Wartość wyjściowa następnie 6 miesięcy i/lub ~2 tygodnie po ostatniej dawce
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana objętości ściany naczynia szyjnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa następnie 6 miesięcy i/lub ~2 tygodnie po ostatniej dawce
|
Procentowa zmiana objętości ściany naczynia szyjnego, oceniana za pomocą 3TMRI, od pomiaru początkowego do okresu kontrolnego przeprowadzonego ~2 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku.
|
Wartość wyjściowa następnie 6 miesięcy i/lub ~2 tygodnie po ostatniej dawce
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUMc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Eriksson M, Carlson LA, Miettinen TA, Angelin B. Stimulation of fecal steroid excretion after infusion of recombinant proapolipoprotein A-I. Potential reverse cholesterol transport in humans. Circulation. 1999 Aug 10;100(6):594-8. doi: 10.1161/01.cir.100.6.594.
- Nanjee MN, Doran JE, Lerch PG, Miller NE. Acute effects of intravenous infusion of ApoA1/phosphatidylcholine discs on plasma lipoproteins in humans. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 1999 Apr;19(4):979-89. doi: 10.1161/01.atv.19.4.979.
- Nieuwdorp M, Vergeer M, Bisoendial RJ, op 't Roodt J, Levels H, Birjmohun RS, Kuivenhoven JA, Basser R, Rabelink TJ, Kastelein JJ, Stroes ES. Reconstituted HDL infusion restores endothelial function in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia. 2008 Jun;51(6):1081-4. doi: 10.1007/s00125-008-0975-2. Epub 2008 Apr 4. No abstract available.
- Shaw JA, Bobik A, Murphy A, Kanellakis P, Blombery P, Mukhamedova N, Woollard K, Lyon S, Sviridov D, Dart AM. Infusion of reconstituted high-density lipoprotein leads to acute changes in human atherosclerotic plaque. Circ Res. 2008 Nov 7;103(10):1084-91. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.108.182063. Epub 2008 Oct 2.
- Nissen SE, Tsunoda T, Tuzcu EM, Schoenhagen P, Cooper CJ, Yasin M, Eaton GM, Lauer MA, Sheldon WS, Grines CL, Halpern S, Crowe T, Blankenship JC, Kerensky R. Effect of recombinant ApoA-I Milano on coronary atherosclerosis in patients with acute coronary syndromes: a randomized controlled trial. JAMA. 2003 Nov 5;290(17):2292-300. doi: 10.1001/jama.290.17.2292.
- Tardif JC, Gregoire J, L'Allier PL, Ibrahim R, Lesperance J, Heinonen TM, Kouz S, Berry C, Basser R, Lavoie MA, Guertin MC, Rodes-Cabau J; Effect of rHDL on Atherosclerosis-Safety and Efficacy (ERASE) Investigators. Effects of reconstituted high-density lipoprotein infusions on coronary atherosclerosis: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Apr 18;297(15):1675-82. doi: 10.1001/jama.297.15.jpc70004. Epub 2007 Mar 26.
- Waksman R, Torguson R, Kent KM, Pichard AD, Suddath WO, Satler LF, Martin BD, Perlman TJ, Maltais JA, Weissman NJ, Fitzgerald PJ, Brewer HB Jr. A first-in-man, randomized, placebo-controlled study to evaluate the safety and feasibility of autologous delipidated high-density lipoprotein plasma infusions in patients with acute coronary syndrome. J Am Coll Cardiol. 2010 Jun 15;55(24):2727-35. doi: 10.1016/j.jacc.2009.12.067.
- Spieker LE, Sudano I, Hurlimann D, Lerch PG, Lang MG, Binggeli C, Corti R, Ruschitzka F, Luscher TF, Noll G. High-density lipoprotein restores endothelial function in hypercholesterolemic men. Circulation. 2002 Mar 26;105(12):1399-402. doi: 10.1161/01.cir.0000013424.28206.8f.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 sierpnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 sierpnia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
8 sierpnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 sierpnia 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 lipca 2015
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CER-001-CLIN-003
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na CER-001
-
Cerenis Therapeutics, SAZakończonyHeterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemiaKanada
-
Cerenis Therapeutics, SASouth Australian Health and Medical Research InstituteZakończonyOstre zespoły wieńcoweStany Zjednoczone, Australia, Holandia, Węgry
-
Cerenis Therapeutics, SAZakończonyOstry zespół wieńcowyKanada, Stany Zjednoczone, Francja, Holandia
-
Cerenis Therapeutics, SAZakończonyRodzinna hipoalfalipoproteinemiaFrancja, Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Izrael, Włochy, Holandia
-
rasha fawzy abd el kaderZakończonyNiepowściągliwe wymioty ciężarnych
-
Universidade do PortoUniversity of LisbonAktywny, nie rekrutującyOtyłość | Utrata masy ciałaPortugalia
-
University of NottinghamZakończonyUtrata masy ciałaZjednoczone Królestwo
-
Toll Biotech Co. Ltd. (Beijing)Rekrutacyjny
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCZakończonyWrodzona rybia łuskaStany Zjednoczone
-
IntegoGen, LLCWycofaneHidradenitis SuppurativaStany Zjednoczone