Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van CER-001 op plaquevolume bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) (MODE)

28 juli 2015 bijgewerkt door: Cerenis Therapeutics, SA

Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE)-onderzoek: een multicenter, open-label onderzoek naar de effecten van CER-001 op het plaquevolume bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)

De beschikbare medicijnen die worden gebruikt om HoFH te behandelen, zijn gericht op het verlagen van de circulerende niveaus van totaal en LDL-cholesterol. Deze maatregelen kunnen de progressie van hart- en vaatziekten vertragen, maar het is onwaarschijnlijk dat ze de bestaande ziekte doen afnemen vanwege jarenlange cholesterolophoping in de vaatwanden en kunnen daarom het bestaande risico op een ischemische gebeurtenis niet voldoende verminderen. HDL heeft meerdere acties die kunnen leiden tot plaquestabilisatie en -regressie, zoals snelle verwijdering van grote hoeveelheden cholesterol uit het vaatstelsel, verbetering van de endotheliale functie, bescherming tegen oxidatieve schade en vermindering van ontsteking. Deze studie zal de effecten beoordelen van CER-001, een recombinant humaan Apo-A-1-gebaseerd HDL-mimeticum, op indices van progressie en regressie van atherosclerotische plaques zoals beoordeeld door 3Tesla MRI-metingen bij patiënten met HoFH.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V4M6
        • Clinical Research Facility
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Clinical Research Facility
  • Italië
      • Rome, Italië, 100161
        • Clinical Research Facility
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105AZ
        • Clinical Research Facility
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Clinical Research Facility
      • Nijmegen, Nederland, 6500 HB
        • Clinical Research Facility
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Clinical Research Facility
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06102
        • Clinical Research Facility
    • New York
      • N. Massapequa, New York, Verenigde Staten, 11758
        • Clinical Research Facility

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon 12 jaar of ouder
  • Proefpersoon presenteert zich met homozygoot FH

Uitsluitingscriteria:

  • Gewicht >100 kg
  • Proefpersonen met aanzienlijke gezondheidsproblemen in het recente verleden, waaronder bloedaandoeningen, kanker of spijsverteringsproblemen
  • Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd
  • Bekende belangrijke hematologische, nier-, lever-, metabolische, gastro-intestinale of endocriene disfunctie
  • Contra-indicatie voor MRI-scanning die het gebruik van contrastversterkte 3TMRI zou uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CER-001
Open-label eenarmige studie van CER-001
Geneesmiddel: CER-001
Tweewekelijkse infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot follow-up in het gemiddelde vaatwandgebied van de halsslagader
Tijdsspanne: Baseline dan 6 maanden en/of ~2 weken na de laatste dosis
Procentuele verandering van baseline tot follow-up in het gemiddelde vaatwandgebied van de halsslagader
Baseline dan 6 maanden en/of ~2 weken na de laatste dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het volume van de vaatwand van de halsslagader
Tijdsspanne: Baseline dan 6 maanden en/of ~2 weken na de laatste dosis
Procentuele verandering in het volume van de vaatwand van de halsslagader, zoals beoordeeld door 3TMRI, vanaf de basislijnmeting tot de follow-up, genomen ~2 weken na de laatste dosis studiemedicatie.
Baseline dan 6 maanden en/of ~2 weken na de laatste dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John J. Kastelein, MD PhD, Amsterdam UMC, location VUmc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

8 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 augustus 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2015

Laatst geverifieerd

1 juli 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CER-001-CLIN-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren