古典的または風土病のカポジ肉腫に苦しむ患者における経口mTOR阻害剤エベロリムス（RAD001）10mgの腫瘍分子薬力学（MPD）評価による第II相試験

古典的カポジ肉腫 (CKS) は、ヒト ヘルペス ウイルス 8 (HHV8) に関連する血管増殖であり、全身治療が必要な場合があります。 ラパマイシンとエベロリムスは mTOR 阻害剤です。 PI3K-AKT-mTOR 経路は CKS で活性化されます。この研究の目的は、CKS におけるエベロリムス 10mg/d に対する臨床反応率と耐性を評価することです。 CKS に苦しむ患者は、多施設の 2 段階の第 II 相試験に登録されます。 含めると、すべての患者は、症候性の内臓CKSがない場合、少なくとも10の病変、または1つ以上の手足または体表面の3％が影響を受けます。 主要評価項目は、6 か月の治療後のエベロリムスに対する客観的反応 (ACTG 基準による完全または部分反応) です。 この試験はサイモンのミニマックス 2 段階計画を使用して計画されており、タイプ I エラー率 2.5% および検出力 90% で 20% と比較して 50% の応答率を示しています。 したがって、11 人の患者が第 1 段階に登録され、少なくとも 3 人の患者が応答した場合、15 人の患者が第 2 段階に登録されます。