En fas II-studie med tumörmolekylär farmakodynamisk (MPD) utvärdering av oral mTOR-hämmare Everolimus (RAD001) 10 mg dagligen hos patienter som lider av klassisk eller endemisk Kaposis sarkom

Klassiskt Kaposis sarkom (CKS) är en angioproliferation associerad med humant herpesvirus 8 (HHV8), som ibland kräver systemisk behandling. Rapamycin och everolimus är mTOR-hämmare. PI3K-AKT-mTOR-vägen aktiveras i CKS. Syftet med denna studie är att utvärdera graden av kliniskt svar och tolerans mot everolimus 10 mg/d i CKS. Patienter som lider av CKS kommer att inkluderas i en multicenter tvåstegs fas II-studie. Vid inkludering kommer alla patienter att ha minst 10 lesioner eller mer än en lem eller 3 % av kroppsytan påverkad, i frånvaro av symtomatisk visceral CKS. Det primära effektmåttet är objektivt svar på everolimus efter 6 månaders behandling (helt eller partiellt svar enligt ACTG-kriterier). Försöket är planerat med Simons minimax tvåstegsdesign för att visa en svarsfrekvens på 50 % jämfört med 20 % med typ I felfrekvens 2,5 % och effekt på 90 %. Följaktligen kommer 11 patienter att inkluderas i det första steget och förutsatt att minst 3 patienter svarat, kommer 15 patienter att samlas in i ett andra steg.