Et fase II studie med tumor molekylær farmakodynamisk (MPD) evaluering af oral mTOR-hæmmer Everolimus (RAD001) 10 mg dagligt hos patienter, der lider af klassisk eller endemisk Kaposis sarkom

Klassisk Kaposis sarkom (CKS) er en angioproliferation forbundet med humant herpesvirus 8 (HHV8), som nogle gange kræver systemisk behandling. Rapamycin og everolimus er mTOR-hæmmere. PI3K-AKT-mTOR-vejen aktiveres i CKS. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere graden af ​​klinisk respons og tolerance over for everolimus 10 mg/d i CKS. Patienter, der lider af CKS, vil blive indskrevet i et multicenter to-trins fase II forsøg. Ved inklusion vil alle patienter have mindst 10 læsioner eller mere end én lem eller 3 % af kropsoverfladen påvirket, i fravær af symptomatisk visceral CKS. Det primære endepunkt er objektiv respons på everolimus efter 6 måneders behandling (fuldstændig eller delvis respons ifølge ACTG-kriterier). Forsøget er planlagt ved hjælp af Simons minimax to-trins design for at demonstrere en svarrate på 50 % sammenlignet med 20 % med type I fejlrate på 2,5 % og en effekt på 90 %. I overensstemmelse hermed vil 11 patienter blive indskrevet i det første trin, og forudsat at mindst 3 patienter reagerede, vil 15 patienter blive opsamlet i et andet trin.