Studie fáze II s nádorovou molekulární farmakodynamikou (MPD) Hodnocení perorálního mTOR-inhibitoru Everolimu (RAD001) 10 mg denně u pacientů trpících klasickým nebo endemickým Kaposiho sarkomem

Klasický Kaposiho sarkom (CKS) je angioproliferace spojená s lidským herpes virem 8 (HHV8), která někdy vyžaduje systémovou léčbu. Rapamycin a everolimus jsou inhibitory mTOR. U CKS je aktivována dráha PI3K-AKT-mTOR. Cílem této studie je vyhodnotit míru klinické odpovědi a tolerance na everolimus 10 mg/den u CKS. Pacienti trpící CKS budou zařazeni do multicentrické dvoustupňové studie fáze II. Při zařazení budou mít všichni pacienti alespoň 10 lézí nebo více než jednu končetinu nebo 3 % tělesného povrchu, při absenci symptomatického viscerálního CKS. Primárním cílovým parametrem je objektivní odpověď na everolimus po 6 měsících léčby (úplná nebo částečná odpověď podle kritérií ACTG). Zkouška je plánována s použitím Simonova dvoufázového návrhu minimax, aby se prokázala míra odezvy 50 % ve srovnání s 20 % s chybovostí typu I 2,5 % a výkonem 90 %. V souladu s tím bude do první fáze zařazeno 11 pacientů a za předpokladu, že zareagují alespoň 3 pacienti, přibude 15 pacientů ve druhé fázi.