Un estudio de fase II con evaluación farmacodinámica molecular tumoral (MPD) del inhibidor de mTOR oral everolimus (RAD001) 10 mg diarios en pacientes que padecen sarcoma de Kaposi clásico o endémico

El sarcoma de Kaposi clásico (CKS) es una angioproliferación asociada al virus del herpes humano 8 (HHV8), que en ocasiones requiere tratamiento sistémico. La rapamicina y el everolimus son inhibidores de mTOR. La vía PI3K-AKT-mTOR se activa en la SRC. El objetivo de este estudio es evaluar la tasa de respuesta clínica y la tolerancia a everolimus 10 mg/d en la SRC. Los pacientes que padecen CKS se inscribirán en un ensayo multicéntrico de fase II de dos etapas. En el momento de la inclusión, todos los pacientes tendrán al menos 10 lesiones o más de una extremidad o el 3 % de la superficie corporal afectada, en ausencia de CKS visceral sintomática. El criterio principal de valoración es la respuesta objetiva a everolimus después de 6 meses de tratamiento (respuesta completa o parcial según los criterios ACTG). El ensayo está planificado utilizando el diseño minimax de dos etapas de Simon para demostrar una tasa de respuesta del 50 % en comparación con el 20 % con una tasa de error de tipo I del 2,5 % y una potencia del 90 %. En consecuencia, se incluirán 11 pacientes en la primera etapa y siempre que respondan al menos 3 pacientes, se acumularán 15 pacientes en una segunda etapa.