Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haplo T-celle udtømt transplantation ved højrisiko seglcellesygdom (HaploSCD)

7. august 2025 opdateret af: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familiær haploidentisk T-celle-depleteret transplantation ved højrisiko seglcellesygdom (IND 14359)

Denne undersøgelse udføres for at bestemme sikkerheden og resultatet (langsigtet kontrol) af et højdosis kemoterapiregime efterfulgt af en infusion af CD34-udvalgte (immunceller) stamceller fra en delvist matchet donor fra et voksent familiemedlem, kaldet haploidentisk stamcelle transplantation hos patienter med højrisiko seglcellesygdomme.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge værts myeloimmunosuppressiv konditionering efterfulgt af familiær haploidentisk T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation hos patienter med højrisiko seglcellesygdom (SCD). Det er en hypotese, at det vil være sikkert og veltolereret og resultere i vedvarende donorkimerisme, acceptabel engraftment og immunrekonstitution. Også, at det vil begrænse SCD-relateret organskade, hvilket resulterer i forbedret og/eller stabil neurologisk, neurokognitiv, pulmonal og pulmonal vaskulær funktion og sundhedsrelateret livskvalitet (QOL).

Patienter i alderen 2-20,99 år med en diagnose af højrisiko SCD og med en upåvirket HLA delvis matchet familiedonor og opfylder berettigelseskriterier (inklusions- og eksklusionskriterier) er kvalificerede.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot hæmoglobin S-sygdom eller hæmoglobin S Beta0/+ thalassæmi

  • Patienter skal demonstrere en eller flere af følgende seglcellesygdomskomplikationer

    1. Klinisk signifikant neurologisk hændelse (slagtilfælde) eller ethvert neurologisk underskud, der varer >24 timer, der er ledsaget af et infarkt på cerebral MR
    2. Minimum to episoder af akut brystsyndrom.
    3. Tilbagevendende smertefulde hændelser (mindst 3 i de 2 år forud for tilmelding).
    4. Unormal TCD-undersøgelse, der kræver start på kronisk transfusionsbehandling.
    5. Mindst én stille infarktlæsion på en MR-scanning af hovedet.
  • En familiær haploidentisk donor uden homozygot seglcellesygdom
  • Tilstrækkelig organfunktion (nyre-, lever-, hjerte- og lungefunktion)
  • Karnofsky eller Lansky (tilpasset alder) Præstationsscore ≥50 %
  • Leverbiopsi er valgfri for at vurdere for jernoverbelastning hos kronisk transfunderede patienter.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • SCD Patienter med dokumenteret ukontrolleret infektion
  • SCD-patienter, som har en upåvirket HLA-matchet familiedonor, der er villig til at gå videre til donation
  • Karnofsky/Lansky (tilpasset alder) Præstationsscore <50 % (hemiplegi alene sekundært til et tidligere slagtilfælde er ikke en udelukkelse)
  • Påvist manglende overholdelse af lægebehandling.
  • Klinisk signifikant fibrose eller cirrhose i leveren
  • Har tidligere modtaget en HSCT

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Haplo stamcelletransplantation
CD34 udvalgte T-celle-depleteret allogen SCT
Medicin: CD34 udvalgte T-celle-depleteret allogen SCT
Hydroxyurinstof (60 mg/kg/dag) og azathioprin (3 mg/kg/dag) dag -59 til dag -11; fludarabin (30 mg/m2) Dage -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dag) Dage -12, -11, -10, -9; thiotepa (10 mg/kg IV) dag -8; cyclophosphamid (50 mg/kg) Dage -7, -6, -5, -4; TLI på dag -3; kanin ATG (2,0 mg/kg/dag) dag -5, -4, -3 og -2; Stamcelleinfusion dag 0
Andre navne:
  • allogen stamcelletransplantation
  • Familiær haploidentisk
  • T-celle udtømt
  • højrisiko seglcellesygdom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterede begivenheder
Tidsramme: 1 år
Død, primær eller sen transplantatafstødning eller tilbagevenden af ​​sygdom og acceptabel hastighed af hæmatopoietisk transplantation, akut og kronisk transplantat-versus-vært-sygdom
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
neurologisk/neurokognitiv status
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline i neurologisk/neurokognitiv status
2 år
Pulmonal/pulmonal vaskulær status
Tidsramme: 2 år
Ændring fra baseline af pulmonal/pulmonal vaskulær status
2 år
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: 4 år
Ændring fra baseline for sundhedsrelateret livskvalitet (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

New York Medical College

Samarbejdspartnere

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2011

Først opslået (Anslået)

28. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med CD34 udvalgte T-celle-depleteret allogen SCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner