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Haplo-T-Zell-depletierte Transplantation bei Hochrisiko-Sichelzellanämie (HaploSCD)

7. August 2025 aktualisiert von: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familiäre haploidentische T-Zell-depletierte Transplantation bei Hochrisiko-Sichelzellanämie (IND 14359)

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und das Ergebnis (Langzeitkontrolle) einer Hochdosis-Chemotherapie, gefolgt von einer Infusion von CD34-selektierten (Immunzellen) Stammzellen von einem teilweise übereinstimmenden erwachsenen Familienmitgliedspender, genannt haploidentische Stammzellen, zu bestimmen Transplantation bei Hochrisikopatienten mit Sichelzellanämie.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der myeloimmunsuppressiven Konditionierung des Wirts, gefolgt von einer familiären haploidentischen T-Zell-depletierten allogenen Stammzelltransplantation bei Patienten mit Hochrisiko-Sichelzellanämie (SCD). Es wird die Hypothese aufgestellt, dass es sicher und gut verträglich ist und zu einem anhaltenden Spenderchimärismus, einer akzeptablen Transplantation und Immunrekonstitution führt. Auch, dass es SCD-bedingte Organschäden begrenzt, was zu einer verbesserten und/oder stabilen neurologischen, neurokognitiven, pulmonalen und pulmonalen Gefäßfunktion und gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QOL) führt.

Patienten im Alter von 2 bis 20,99 Jahren mit einer Diagnose von Hochrisiko-SCD und mit einem nicht betroffenen HLA-Spender, der teilweise mit der Familie übereinstimmt und die Eignungskriterien (Einschluss- und Ausschlusskriterien) erfüllt, sind teilnahmeberechtigt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygote Hämoglobin-S-Krankheit oder Hämoglobin-S-Beta0/+-Thalassämie

  • Die Patienten müssen eine oder mehrere der folgenden Sichelzellanämie-Komplikationen aufweisen

    1. Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält und von einem Infarkt im zerebralen MRT begleitet wird
    2. Mindestens zwei Episoden eines akuten Thoraxsyndroms.
    3. Wiederkehrende schmerzhafte Ereignisse (mindestens 3 in den 2 Jahren vor der Einschreibung).
    4. Anormale TCD-Studie, die den Beginn einer chronischen Transfusionstherapie erfordert.
    5. Mindestens eine stille Infarktläsion auf einem MRT-Scan des Kopfes.
  • Ein familiärer haploidentischer Spender ohne homozygote Sichelzellanämie
  • Ausreichende Organfunktion (Nieren-, Leber-, Herz- und Lungenfunktion)
  • Karnofsky oder Lansky (altersgerecht) Leistungspunktzahl ≥50 %
  • Eine Leberbiopsie ist optional, um bei chronisch transfundierten Patienten eine Eisenüberladung festzustellen.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • SCD Patienten mit dokumentierter unkontrollierter Infektion
  • SCD-Patienten, die einen nicht betroffenen HLA-Familienspender haben, der bereit ist, mit der Spende fortzufahren
  • Karnofsky/Lansky (altersgerecht) Performance Score <50 % (Hemiplegie allein infolge eines vorangegangenen Schlaganfalls ist kein Ausschluss)
  • Nachweisliche mangelnde Einhaltung der medizinischen Versorgung.
  • Klinisch signifikante Fibrose oder Zirrhose der Leber
  • Zuvor ein HSCT erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Haplo-Stammzelltransplantation
CD34-selektierte T-Zell-depletierte allogene SCT
Arzneimittel: CD34-selektierte T-Zell-depletierte allogene SCT
Hydroxyharnstoff (60 mg/kg/Tag) und Azathioprin (3 mg/kg/Tag) Tag –59 bis Tag –11; Fludarabin (30 mg/m2) Tage -17, -16, -15, -14, -13; Busulfan (3,2 mg/kg/Tag) Tage –12, –11, –10, –9; Thiotepa (10 mg/kg IV) Tag –8; Cyclophosphamid (50 mg/kg) Tage –7, –6, –5, –4; TLI am Tag -3; Kaninchen-ATG (2,0 mg/kg/Tag) Tag –5, –4, –3 und –2; Stammzelleninfusion Tag 0
Andere Namen:
  • allogene Stammzelltransplantation
  • Familiär haploidentisch
  • T-Zelle erschöpft
  • Hochrisiko-Sichelzellanämie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbezogene Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Tod, primäre oder späte Transplantatabstoßung oder Wiederauftreten der Krankheit und akzeptable Rate der hämatopoetischen Transplantation, akute und chronische Graft-versus-Host-Erkrankung
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
neurologischer/neurokognitiver Status
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung des neurologischen/neurokognitiven Status gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Lungen-/Lungengefäßstatus
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung des pulmonalen/pulmonalen Gefäßstatus gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 4 Jahre
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert (CHRIs-HSCT/CHRIs-Allgemein)
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New York Medical College

Mitarbeiter

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Ermittler

  • Hauptermittler: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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