Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja zubożonych komórek T Haplo w niedokrwistość sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka (HaploSCD)

7 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Mitchell Cairo, New York Medical College

Rodzinna haploidentyczna transplantacja zubożonych komórek T w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej wysokiego ryzyka (IND 14359)

To badanie jest przeprowadzane w celu określenia bezpieczeństwa i wyniku (długoterminowa kontrola) schematu chemioterapii w wysokich dawkach, po którym następuje wlew wybranych komórek macierzystych (komórek odpornościowych) CD34 od częściowo dopasowanego dorosłego członka rodziny, zwanego haploidentyczną komórką macierzystą transplantacji u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest zbadanie kondycjonowania mieloimmunosupresyjnego gospodarza, a następnie rodzinnego przeszczepu allogenicznych komórek macierzystych zubożonych w haploidentyczne komórki T u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka (SCD). Przypuszcza się, że będzie to bezpieczne i dobrze tolerowane, a także spowoduje utrzymujący się chimeryzm dawcy, akceptowalne wszczepienie i odtworzenie układu odpornościowego. Ponadto, że ograniczy uszkodzenia narządów związane z SCD, skutkując poprawą i/lub stabilizacją neurologicznych, neurokognitywnych, płucnych i płucnych funkcji naczyniowych oraz jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL).

Kwalifikują się pacjenci w wieku od 2 do 20,99 lat z rozpoznaniem SCD wysokiego ryzyka, z częściowo dopasowanym dawcą rodzinnym niezmienionym HLA i spełniający kryteria kwalifikacji (kryteria włączenia i wyłączenia).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba homozygotycznej hemoglobiny S lub talasemia hemoglobiny S Beta0/+

  • Pacjenci muszą wykazać jedno lub więcej z następujących powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

    1. Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający >24 godziny, któremu towarzyszy zawał w MRI mózgu
    2. Minimum dwa epizody ostrego zespołu klatki piersiowej.
    3. Nawracające bolesne zdarzenia (co najmniej 3 w ciągu 2 lat przed włączeniem).
    4. Nieprawidłowe badanie TCD wymagające rozpoczęcia przewlekłej transfuzji.
    5. Co najmniej jedna niema zmiana zawałowa w badaniu rezonansem magnetycznym głowy.
  • Rodzinny dawca haploidentyczny bez homozygotycznej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
  • Odpowiednia czynność narządów (funkcja nerek, wątroby, serca i płuc)
  • Karnofsky lub Lansky (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności ≥50%
  • Biopsja wątroby jest opcjonalna w celu oceny przeładowania żelazem u pacjentów z przewlekłymi transfuzjami.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • SCD Pacjenci z udokumentowaną niekontrolowaną infekcją
  • Pacjenci z SCD, którzy mają dawcę rodzinnego zgodnego pod względem HLA, który nie jest dotknięty chorobą i chcą przystąpić do dawstwa
  • Karnofsky'ego/Lansky'ego (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności <50% (sam porażenie połowicze wtórne do poprzedniego udaru nie jest wykluczeniem)
  • Wykazano brak przestrzegania opieki medycznej.
  • Klinicznie istotne zwłóknienie lub marskość wątroby
  • Wcześniej otrzymał HSCT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych Haplo
Wyselekcjonowany przez CD34 allogeniczny SCT zubożony w komórki T
Lek: Wyselekcjonowany przez CD34 allogeniczny SCT zubożony w komórki T
Hydroksymocznik (60 mg/kg/dobę) i azatiopryna (3 mg/kg/dobę) od dnia -59 do dnia -11; fludarabina (30 mg/m2) Dni -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dzień) Dni -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) dzień -8; cyklofosfamid (50 mg/kg) Dni -7, -6, -5, -4; TLI w dniu -3; królik ATG (2,0 mg/kg/dzień) dzień -5, -4, -3 i -2; Infuzja komórek macierzystych dzień 0
Inne nazwy:
  • allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
  • Rodzinny haploidentyczny
  • Wyczerpana liczba limfocytów T
  • wysokiego ryzyka anemii sierpowatokrwinkowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia związane z leczeniem
Ramy czasowe: 1 rok
Śmierć, pierwotne lub późne odrzucenie przeszczepu lub nawrót choroby i akceptowalny wskaźnik wszczepienia krwiotwórczego, ostra i przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
stan neurologiczny/neurokognitywny
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana stanu neurologicznego/neuropoznawczego w stosunku do stanu wyjściowego
2 lata
Stan naczyń płucnych/płucnych
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana stanu układu płucnego/naczyniowego w stosunku do wartości początkowej
2 lata
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem w stosunku do wartości początkowej (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New York Medical College

Współpracownicy

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Śledczy

  • Główny śledczy: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj