Haplo T-solujen tyhjennetty transplantaatio korkean riskin sirppisolutaudissa (HaploSCD)
Familiaalinen haploidenttinen T-solujen tyhjennystransplantaatio korkean riskin sirppisolutaudissa (IND 14359)
Tämä tutkimus tehdään korkeaannoksisen kemoterapian turvallisuuden ja tuloksen (pitkäaikaisen kontrollin) määrittämiseksi, jota seuraa CD34-valittujen (immuunisolujen) kantasolujen infuusio osittain vastaavasta aikuisen perheenjäsenen luovuttajasta, jota kutsutaan haploidenttisiksi kantasoluiksi. elinsiirto, korkean riskin sirppisolusairauspotilailla.
Rahoituslähde - FDA OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia isännän myeloimmunosuppressiivista ehdollistamista, jota seuraa familiaalinen haploidenttinen T-soluista tyhjennetty allogeeninen kantasolusiirto potilailla, joilla on korkean riskin sirppisolutauti (SCD). Oletuksena on, että se on turvallinen ja hyvin siedetty ja johtaa jatkuvaan luovuttajan kimerismiin, hyväksyttävään siirtoon ja immuunijärjestelmän palautumiseen. Lisäksi se rajoittaa SCD:hen liittyviä elinvaurioita, jotka johtavat parantuneeseen ja/tai vakaaseen neurologiseen, neurokognitiiviseen, keuhkojen ja keuhkojen verisuonitoimintoihin ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun (QOL).
2–20,99-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu korkean riskin SCD ja joilla ei ole HLA-soluja, jotka vastaavat osittain perheen luovuttajaa ja täyttävät kelpoisuusehdot (sisällytys- ja poissulkemiskriteerit), ovat tukikelpoisia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottinen hemoglobiini S -tauti tai hemoglobiini S Beta0/+ talassemia
Potilaiden on osoitettava yksi tai useampi seuraavista sirppisolutaudin komplikaatioista
- Kliinisesti merkittävä neurologinen tapahtuma (aivohalvaus) tai mikä tahansa neurologinen vajaus, joka kestää yli 24 tuntia ja johon liittyy infarkti aivomagneettikuvauksessa
- Vähintään kaksi akuuttia rintasyndroomajaksoa.
- Toistuvat tuskalliset tapahtumat (vähintään 3 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista).
- Epänormaali TCD-tutkimus, joka vaatii kroonisen verensiirtohoidon aloittamista.
- Ainakin yksi hiljainen infarktileesio pään magneettikuvauksessa.
- Perheellinen haploidenttinen luovuttaja ilman homotsygoottista sirppisolusairautta
- Riittävä elinten toiminta (munuaisten, maksan, sydämen ja keuhkojen toiminta)
- Karnofsky tai Lansky (iän mukaan) suorituskykypisteet ≥50 %
- Maksabiopsia on valinnainen raudan ylikuormituksen arvioimiseksi kroonisesti verensiirron saaneilla potilailla.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- SCD Potilaat, joilla on dokumentoitu hallitsematon infektio
- SCD-potilaat, joilla on terve HLA, sopivat perheen luovuttajat, jotka ovat halukkaita jatkamaan luovutukseen
- Karnofsky/Lansky (iän mukaan) suorituskykypisteet <50 % (pelkästään hemiplegia toissijainen aikaisempaan aivohalvaukseen ei ole poissulkeminen)
- Osoitettu lääkärinhoidon noudattamatta jättäminen.
- Kliinisesti merkittävä fibroosi tai maksakirroosi
- Aiemmin saanut HSCT:n
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Haplo-kantasolusiirto
CD34-valittu T-soluista poistettu allogeeninen SCT
|
Hydroksiurea (60 mg/kg/päivä) ja atsatiopriini (3 mg/kg/päivä) päivä -59 - päivä -11; fludarabiini (30 mg/m2) Päivät -17, -16, -15, -14, -13; busulfaani (3,2 mg/kg/päivä) Päivät -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) päivä -8; syklofosfamidi (50 mg/kg) Päivät -7, -6, -5, -4; TLI päivänä -3; kanin ATG (2,0 mg/kg/päivä) päivä -5, -4, -3 ja -2; Kantasoluinfuusiopäivä 0
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät tapahtumat
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kuolema, primaarinen tai myöhäinen siirteen hylkimisreaktio tai taudin uusiutuminen ja hyväksyttävä hematopoieettisen siirteen nopeus, akuutti ja krooninen käänteishyljintäsairaus
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
neurologinen/neurokognitiivinen tila
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Neurologisen/neurokognitiivisen tilan muutos lähtötilanteesta
|
2 vuotta
|
|
Keuhkojen/keuhkojen verisuonten tila
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Keuhkojen/keuhkojen verisuonten tilan muutos lähtötilanteesta
|
2 vuotta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Muutos terveyteen liittyvän elämänlaadun lähtötasosta (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA OOPD)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .