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Trapianto impoverito di cellule T Haplo nell'anemia falciforme ad alto rischio (HaploSCD)

7 agosto 2025 aggiornato da: Mitchell Cairo, New York Medical College

Trapianto impoverito di cellule T aploidentiche familiari nell'anemia falciforme ad alto rischio (IND 14359)

Questo studio è stato condotto per determinare la sicurezza e l'esito (controllo a lungo termine) di un regime chemioterapico ad alte dosi seguito da un'infusione di cellule staminali CD34 selezionate (cellule immunitarie) da un donatore di un familiare adulto parzialmente compatibile, chiamato cellula staminale aploidentica trapianto, in pazienti con anemia falciforme ad alto rischio.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è quello di indagare il condizionamento mieloimmunosoppressivo dell'ospite seguito dal trapianto di cellule staminali allogeniche impoverite di cellule T aploidentiche familiari in pazienti con anemia falciforme (SCD) ad alto rischio. Si ipotizza che sarà sicuro e ben tollerato e provocherà un chimerismo prolungato del donatore, un attecchimento accettabile e una ricostituzione immunitaria. Inoltre, limiterà il danno d'organo correlato alla SCD con conseguente miglioramento e/o stabilità della funzione neurologica, neurocognitiva, polmonare e vascolare polmonare e della qualità della vita correlata alla salute (QOL).

Sono idonei i pazienti di età compresa tra 2 e 20,99 anni con diagnosi di SCD ad alto rischio e con un donatore familiare parzialmente compatibile HLA non affetto e che soddisfano i criteri di ammissibilità (criteri di inclusione ed esclusione).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia da emoglobina S omozigote o talassemia da emoglobina S Beta0/+

  • I pazienti devono dimostrare una o più delle seguenti complicanze dell'anemia falciforme

    1. Evento neurologico clinicamente significativo (ictus) o qualsiasi deficit neurologico di durata >24 ore accompagnato da un infarto alla risonanza magnetica cerebrale
    2. Almeno due episodi di sindrome toracica acuta.
    3. Eventi dolorosi ricorrenti (almeno 3 nei 2 anni precedenti l'arruolamento).
    4. Studio TCD anormale che richiede l'avvio di una terapia trasfusionale cronica.
    5. Almeno una lesione infartuale silente su una risonanza magnetica della testa.
  • Un donatore aploidentico familiare senza anemia falciforme omozigote
  • Adeguata funzionalità degli organi (funzione renale, epatica, cardiaca e polmonare)
  • Karnofsky o Lansky (età appropriata) Punteggio delle prestazioni ≥50%
  • La biopsia epatica è facoltativa per valutare il sovraccarico di ferro nei pazienti cronicamente trasfusi.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • SCD Pazienti con infezione incontrollata documentata
  • Pazienti con SCD che hanno un donatore familiare compatibile HLA non affetto disposto a procedere alla donazione
  • Karnofsky/Lansky (adatto all'età) Performance Score <50% (la sola emiplegia secondaria a un precedente ictus non è un'esclusione)
  • Dimostrata mancanza di rispetto delle cure mediche.
  • Fibrosi clinicamente significativa o cirrosi epatica
  • Precedentemente ricevuto un trapianto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali Haplo
SCT allogenico impoverito di cellule T selezionate da CD34
Droga: SCT allogenico impoverito di cellule T selezionate da CD34
Idrossiurea (60 mg/kg/die) e azatioprina (3 mg/kg/die) dal giorno -59 al giorno -11; fludarabina (30 mg/m2) Giorni -17, -16, -15, -14, -13; busulfano (3,2 mg/kg/giorno) Giorni -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg EV) giorno -8; ciclofosfamide (50 mg/kg) Giorni -7, -6, -5, -4; TLI il giorno -3; coniglio ATG (2,0 mg/kg/giorno) giorno -5, -4, -3 e -2; Infusione di cellule staminali giorno 0
Altri nomi:
  • trapianto di cellule staminali allogeniche
  • Aploidentico familiare
  • Linfociti T impoveriti
  • anemia falciforme ad alto rischio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
Morte, rigetto primario o tardivo del trapianto o recidiva della malattia e tasso accettabile di attecchimento ematopoietico, malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
stato neurologico/neurocognitivo
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale dello stato neurologico/neurocognitivo
2 anni
Stato vascolare polmonare/polmonare
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale dello stato vascolare polmonare/polmonare
2 anni
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 4 anni
Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

New York Medical College

Collaboratori

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Investigatori

  • Investigatore principale: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 ottobre 2011

Primo Inserito (Stimato)

28 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su SCT allogenico impoverito di cellule T selezionate da CD34

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