Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace s vyčerpanými T-buňkami Haplo u vysoce rizikové srpkovité anémii (HaploSCD)

7. srpna 2025 aktualizováno: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familiární haploidentická transplantace s vyčerpanými T-buňkami u vysoce rizikové srpkovité anémii (IND 14359)

Tato studie se provádí za účelem stanovení bezpečnosti a výsledku (dlouhodobá kontrola) režimu vysoké dávky chemoterapie následované infuzí kmenových buněk vybraných CD34 (imunitní buňky) od částečně shodného dospělého dárce z rodiny, nazývaného haploidentické kmenové buňky. transplantace u vysoce rizikových pacientů se srpkovitou anémií.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je prozkoumat myeloimunosupresivní kondicionování hostitele následované familiární transplantací alogenních kmenových buněk zbavených haploidentických T buněk u pacientů s vysoce rizikovou srpkovitou anémií (SCD). Předpokládá se, že bude bezpečný a dobře tolerovaný a povede k trvalému dárcovskému chimérismu, přijatelnému přihojení a imunitní rekonstituci. Také to, že omezí poškození orgánů související s SCD, což má za následek zlepšenou a/nebo stabilní neurologickou, neurokognitivní, plicní a plicní vaskulární funkci a kvalitu života související se zdravím (QOL).

Pacienti ve věku 2-20,99 let s diagnózou vysoce rizikového SCD a s nepostiženým HLA částečně shodným rodinným dárcem a splňující kritéria způsobilosti (kritéria pro zařazení a vyloučení) jsou způsobilí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní onemocnění hemoglobinu S nebo hemoglobin S Beta0/+ talasémie

  • Pacienti musí prokázat jednu nebo více z následujících komplikací srpkovité anémie

    1. Klinicky významná neurologická příhoda (mrtvice) nebo jakýkoli neurologický deficit trvající > 24 hodin, který je doprovázen infarktem na MRI mozku
    2. Minimálně dvě epizody akutního hrudního syndromu.
    3. Opakované bolestivé příhody (alespoň 3 za 2 roky před zařazením).
    4. Abnormální studie TCD vyžadující zahájení chronické transfuzní terapie.
    5. Alespoň jedna němá infarktová léze na MRI skenu hlavy.
  • Rodinný haploidentický dárce bez homozygotní srpkovité anémie
  • Přiměřená funkce orgánů (funkce ledvin, jater, srdce a plic)
  • Karnofsky nebo Lansky (přiměřený věku) Skóre výkonu ≥50 %
  • Jaterní biopsie je volitelná k posouzení přetížení železem u pacientů s chronickou transfuzí.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • SCD Pacienti s dokumentovanou nekontrolovanou infekcí
  • Pacienti s SCD, kteří mají neovlivněného dárce shodného s HLA, který je ochotný přistoupit k dárcovství
  • Karnofsky/Lansky (přiměřený věku) Skóre výkonu <50 % (samotná hemiplegie sekundární k předchozí mrtvici není vyloučena)
  • Prokázaný nedodržování lékařské péče.
  • Klinicky významná fibróza nebo cirhóza jater
  • Dříve obdržel HSCT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Transplantace kmenových buněk Haplo
CD34 selektovaný alogenní SCT zbavený T-buněk
Lék: CD34 selektovaný alogenní SCT zbavený T-buněk
Hydroxymočovina (60 mg/kg/den) a azathioprin (3 mg/kg/den) den -59 až den -11; fludarabin (30 mg/m2) dny -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/den) Dny -12, -11, -10, -9; thiotepa (10 mg/kg IV) den -8; cyklofosfamid (50 mg/kg) dny -7, -6, -5, -4; TLI v den -3; králičí ATG (2,0 mg/kg/den) den -5, -4, -3 a -2; Den infuze kmenových buněk 0
Ostatní jména:
  • alogenní transplantace kmenových buněk
  • Rodinný haploidentický
  • T-buňka vyčerpaná
  • vysoce riziková srpkovitá anémie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Události související s léčbou
Časové okno: 1 rok
Smrt, primární nebo pozdní rejekce štěpu nebo recidiva onemocnění a přijatelná míra přihojení krvetvorby, akutní a chronická reakce štěpu proti hostiteli
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
neurologický/neurokognitivní stav
Časové okno: 2 roky
Změna neurologického/neurokognitivního stavu od výchozího stavu
2 roky
Stav plic/plicních cév
Časové okno: 2 roky
Změna stavu plicních/plicních cév od výchozí hodnoty
2 roky
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 4 roky
Změna od výchozí hodnoty kvality života související se zdravím (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York Medical College

Spolupracovníci

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. října 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na CD34 selektovaný alogenní SCT zbavený T-buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit