Haplo T 细胞耗尽移植治疗高危镰状细胞病 (HaploSCD)
2025年8月7日 更新者：Mitchell Cairo、New York Medical College
高危镰状细胞病的家族性单倍相合 T 细胞耗尽移植 (IND 14359)
正在进行这项研究以确定高剂量化疗方案的安全性和结果（长期控制），然后输注来自部分匹配的成年家庭成员供体的 CD34 选定（免疫细胞）干细胞，称为半相合干细胞移植，用于高危镰状细胞病患者。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
本研究的目的是在高危镰状细胞病 (SCD) 患者中研究宿主骨髓免疫抑制调节，然后进行家族性半相合 T 细胞耗尽的同种异体干细胞移植。 据推测，它是安全且耐受性良好的，并会导致持续的供体嵌合体、可接受的植入和免疫重建。 此外，它将限制与 SCD 相关的器官损伤，从而改善和/或稳定神经、神经认知、肺和肺血管功能以及与健康相关的生活质量 (QOL)。
2-20.99 岁诊断为高危 SCD 且具有未受影响的 HLA 部分匹配的家庭供体并符合资格标准（纳入和排除标准）的患者符合资格。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611-2605
- Lurie Children's Hospital
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-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New York
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 纯合血红蛋白 S 病，或血红蛋白 S Beta0/+ 地中海贫血
患者必须表现出以下一种或多种镰状细胞病并发症
- 具有临床意义的神经系统事件（中风）或任何持续 >24 小时并伴有脑 MRI 梗死的神经系统缺陷
- 至少两次急性胸部综合症发作。
- 反复发作的疼痛事件（入组前 2 年内至少 3 次）。
- 需要开始长期输血治疗的异常 TCD 研究。
- 头部 MRI 扫描中至少有一处无症状梗死灶。
- 没有纯合镰状细胞病的家族性半相合供体
- 足够的器官功能（肾、肝、心脏和肺功能）
- Karnofsky 或 Lansky（适合年龄）表现得分 ≥50%
- 可选择肝活检来评估长期输血患者的铁过载情况。
排除标准：
- 怀孕或哺乳的女性
- 有记录的不受控制的感染的 SCD 患者
- 具有未受影响的 HLA 匹配的家庭供体的 SCD 患者愿意继续进行捐赠
- Karnofsky/Lansky（适合年龄）表现得分 <50%（仅继发于既往中风的偏瘫不排除）
- 表现出不遵守医疗护理。
- 有临床意义的肝纤维化或肝硬化
- 以前接受过 HSCT
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单倍体干细胞移植
CD34 选择的 T 细胞耗尽同种异体 SCT
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羟基脲（60 mg/kg/天）和硫唑嘌呤（3 mg/kg/天）第 -59 天至第 -11 天；氟达拉滨 (30 mg/m2) -17、-16、-15、-14、-13 天；白消安（3.2 毫克/千克/天）第 -12、-11、-10、-9 天；噻替哌 (10 mg/kg IV) 第 -8 天；环磷酰胺 (50 mg/kg) -7、-6、-5、-4 天；第-3天TLI；兔 ATG（2.0 mg/kg/天）第 -5、-4、-3 和 -2 天；干细胞输注第 0 天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关事件
大体时间：1年
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死亡、原发性或晚期移植物排斥反应或疾病复发以及可接受的造血植入率、急性和慢性移植物抗宿主病
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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神经/神经认知状态
大体时间：2年
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神经/神经认知状态基线的变化
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2年
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肺/肺血管状态
大体时间：2年
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肺/肺血管状态相对于基线的变化
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2年
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与健康相关的生活质量
大体时间：4年
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健康相关生活质量基线的变化 (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
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4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mitchell S Cairo, MD、New York Medical College
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月19日
首先提交符合 QC 标准的
2011年10月26日
首次发布 (估计的)
2011年10月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月7日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.