Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Haplo T-cellsutarmad transplantation vid högrisksicklecellssjukdom (HaploSCD)

7 augusti 2025 uppdaterad av: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familjär haploidentisk T-cellsutarmad transplantation vid högrisksicklecellssjukdom (IND 14359)

Denna studie görs för att fastställa säkerheten och resultatet (långtidskontroll) av en högdos kemoterapiregim följt av en infusion av CD34-utvalda (immunceller) stamceller från en delvis matchad donator från en vuxen familjemedlem, kallad haploidentisk stamcell transplantation, hos patienter med högrisksicklecellssjukdom.

Finansieringskälla - FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att undersöka värd myeloimmunosuppressiv konditionering följt av familjär haploidentisk T-cellsutarmad allogen stamcellstransplantation hos patienter med högrisksicklecellssjukdom (SCD). Det antas att det kommer att vara säkert och väl tolererat, och resultera i ihållande donatorchimerism, acceptabel engraftment och immunrekonstitution. Dessutom att det kommer att begränsa SCD-relaterade organskador som resulterar i förbättrad och/eller stabil neurologisk, neurokognitiv, pulmonell och pulmonell vaskulär funktion och hälsorelaterad livskvalitet (QOL).

Patienter i åldern 2-20,99 år med diagnosen högrisk SCD och med en opåverkad HLA delvis matchad familjedonator och som uppfyller behörighetskriterierna (inklusions- och exkluderingskriterier) är berättigade.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Homozygot hemoglobin S-sjukdom eller hemoglobin S Beta0/+ talassemi

  • Patienter måste visa en eller flera av följande komplikationer av sicklecellssjukdom

    1. Kliniskt signifikant neurologisk händelse (stroke) eller något neurologiskt underskott som varar >24 timmar som åtföljs av en infarkt på cerebral MRT
    2. Minst två episoder av akut bröstsyndrom.
    3. Återkommande smärtsamma händelser (minst 3 under de 2 åren före inskrivningen).
    4. Onormal TCD-studie som kräver att man börjar med kronisk transfusionsterapi.
    5. Minst en tyst infarktskada på en MR-undersökning av huvudet.
  • En familjär haploidentisk donator utan homozygot sicklecellssjukdom
  • Tillräcklig organfunktion (njur-, lever-, hjärt- och lungfunktion)
  • Karnofsky eller Lansky (lämplig för ålder) Prestationsresultat ≥50 %
  • Leverbiopsi är valfritt för att bedöma för järnöverskott hos kroniskt transfunderade patienter.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • SCD Patienter med dokumenterad okontrollerad infektion
  • SCD-patienter som har en opåverkad HLA-matchad familjegivare som är villig att gå vidare till donation
  • Karnofsky/Lansky (tillämplig ålder) Prestationsresultat <50 % (enbart hemiplegi sekundärt till en tidigare stroke är inte ett undantag)
  • Påvisade bristande efterlevnad av medicinsk vård.
  • Kliniskt signifikant fibros eller cirros i levern
  • Har tidigare fått en HSCT

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Haplo stamcellstransplantation
CD34 selekterade T-cellutarmade allogen SCT
Läkemedel: CD34 selekterade T-cellutarmade allogen SCT
Hydroxyurea (60 mg/kg/dag) och azatioprin (3 mg/kg/dag) dag -59 till dag -11; fludarabin (30 mg/m2) Dagar -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dag) Dagar -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) dag -8; cyklofosfamid (50 mg/kg) Dagar -7, -6, -5, -4; TLI på dag -3; kanin-ATG (2,0 mg/kg/dag) dag -5, -4, -3 och -2; Stamcellsinfusion dag 0
Andra namn:
  • allogen stamcellstransplantation
  • Familjär haploidentisk
  • T-cell utarmad
  • hög risk sicklecellssjukdom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsrelaterade händelser
Tidsram: 1 år
Död, primär eller sen transplantatavstötning, eller återfall av sjukdom och acceptabel frekvens av hematopoetisk transplantation, akut och kronisk transplantat-mot-värd-sjukdom
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
neurologisk/neurokognitiv status
Tidsram: 2 år
Förändring från baslinjen i neurologisk/neurokognitiv status
2 år
Pulmonell/pulmonell vaskulär status
Tidsram: 2 år
Förändring från baslinjen för pulmonell/pulmonell vaskulär status
2 år
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: 4 år
Förändring från baslinjen för hälsorelaterad livskvalitet (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

New York Medical College

Samarbetspartners

Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Utredare

  • Huvudutredare: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2012

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 oktober 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2011

Första postat (Beräknad)

28 oktober 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera